Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinky perorálního levosimendanu na respirační funkci u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS): otevřené rozšíření (REFALS-ES)

9. února 2023 aktualizováno: Orion Corporation, Orion Pharma

Účinky perorálního levosimendanu (ODM-109) na respirační funkci u pacientů s ALS: Otevřené rozšíření pro pacienty dokončující studii 3119002

Tato studie poskytuje subjektům ve studii REFALS (3119002; NCT03505021) příležitost pokračovat v léčbě perorálním levosimendanem. Studie také poskytne více informací o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti perorálního levosimendanu u pacientů s ALS.

Toto je otevřená studie, takže všichni způsobilí jedinci, kteří dokončí dvojitě zaslepenou studii REFALS (48týdenní léčba), budou mít příležitost dostat perorální léčbu levosimendanem. Primárním cílem, kromě pokračující léčby u subjektů zařazených do studie REFALS, je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost perorálního levosimendanu u pacientů s ALS. Dalším důležitým cílem je prozkoumat dlouhodobou účinnost perorálního levosimendanu v léčbě pacientů s ALS.

Tato studie je otevřena pouze pacientům účastnícím se studie REFALS.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

227

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Austrálie, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Austrálie, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St Lucas Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgie, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Vitadelle
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00029
        • Helsinki University Central Hospital, Neurology Outpatients Clinic
      • Turku, Finsko, 20521
        • Turku University Hospital
  • Francie
      • Limoges, Francie
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges Service de Neurologie
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac Service de Neurologie
      • Nice, Francie, 06202
        • Hopital Pasteur Centre de reference des Malades Neuromusculaires et SLA
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584
        • Univeritair Medisch Centrum Utrech
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Beaumont Hospital, Clinical Research Centre
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16132
        • Azienda Policlinico San Martino
      • Milan, Itálie, 20138
        • ICS Maugeri Spa S UO Riabilitazione Nurologica
      • Novara, Itálie, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Rome, Itálie, 00161
        • Policlinico Umberto I di Roma Clinica Neurologica
      • Torino, Itálie, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • Alberta Health Services-Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta, Division of Neurology
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charite Universitatmedizin Berlin- Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Německo, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Neurologie
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitatsklinikum Munster, Institut fur Schalfmedizin und Neuromuskalaire Erkrankungen
      • Rostock, Německo, 18147
        • Universitatsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm, Poliklinik fur Neurologie
      • Wiesbaden, Německo, 65191
        • Deutsche Klinik fur Daignostik
  • Rakousko
      • Wein, Rakousko, 1090
        • Medizinische Universitat wein Universitatsklinik ffur Neurologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Rakousko, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vocklabruck, Upper Austria, Rakousko, 4840
        • Salzqammergut-klinikum Vocklabruck, Neurologie
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHs Foundation Trust, Neurology and Neurosurgery
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • BARTS HEALTH NHS TRUST Royal London Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Neuromuscular research Centre and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037-0886
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Spojené státy, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33308
        • Holy Cross Hospital Neuroscience Institute
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida/USF Health
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University, Medical Centre
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55130-5302
        • Health Partners Speciality Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Alleghenay General hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nerve and Muscle Centre of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Health-Imaging & Neurosciences Center in research Park
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao, Španělsko, 48013
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Córdoba, Španělsko, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia Servicio Neurologia
      • Madrid, Španělsko, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico de la Fe
  • Švédsko
      • Karlstad, Švédsko
        • Karlstad Central Hospital Neurology and Rehabilitation
      • Stockholm, Švédsko, 14186
        • Karolinska University Horpital Huddinge Neurology Clinic
      • Umeå, Švédsko, 90185
        • Norrlanda University Hospital Neuro-huvud-hals-centrum Vasterbotten

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 120 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný nebo ústní informovaný souhlas (IC) s účastí ve studii
  • Subjekty, které dokončily 48 týdnů léčby podle protokolu studie REFALS
  • Schopnost spolknout tobolky studijní léčby v době dokončení 48týdenního dávkování ve studii REFALS

Kritéria vyloučení:

  • Rozvoj (nebo významné zhoršení oproti výchozímu stavu studie REFALS) závažného kardiovaskulárního onemocnění (např.: infarkt myokardu, srdeční selhání, arytmie, mrtvice nebo atrioventrikulární (AV) blokáda druhého nebo třetího stupně)
  • Puls/srdeční frekvence opakovaně >100 tepů/min po 5minutovém klidu na začátku. Pokud je puls/srdeční frekvence >100 bpm při prvním záznamu, pak druhý záznam musí být proveden po dalších 5 minutách odpočinku, aby se potvrdil tep/srdeční frekvence >100 bpm
  • Systolický krevní tlak (SBP) <90 mmHg
  • Závažné poškození ledvin (clearance kreatininu < 30 ml/min nebo kreatin > 170 µmol/l při 48týdenní návštěvě studie REFALS nebo na dialýze
  • Těžké poškození jater podle uvážení zkoušejícího
  • Ženy v reprodukčním věku bez negativního těhotenského testu a bez závazku používat vysoce účinnou metodu antikoncepce (např.: perorální hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace, nitroděložní tělíska a dlouhodobě působící progestin), pokud jsou během studie sexuálně aktivní a po dobu 1 měsíce po poslední dávce studované léčby. Ženy, které jsou po menopauze (1 rok od posledního menstruačního cyklu), chirurgicky sterilizované nebo které podstoupily hysterektomii, jsou považovány za nereprodukční a mohou být zahrnuty
  • Subjekt byl vyšetřovatelem posouzen jako aktivně sebevražedný
  • Jakékoli jiné klinicky významné kardiovaskulární, gastrointestinální, jaterní, ledvinové, neurologické nebo psychiatrické onemocnění nebo jakékoli jiné závažné souběžné onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo narušit interpretaci výsledků studie nebo představovat zdravotní riziko pro subjekt, pokud se studie zúčastnil

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Levosimendan
Orální levosimendan; Levosimendan 1 mg tobolky pro perorální podávání jednou až dvakrát denně pokračovalo tak dlouho, dokud to bylo klinicky přínosné. Celková délka studia je až 3 roky.
Lék: Levosimendan
Levosimendan 1 mg tobolka pro perorální podání
Ostatní jména:
  • ODM-109

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Záznam nežádoucích příhod
Časové okno: Od podepsání informovaného souhlasu do 14–25 dnů po poslední léčbě ve studii u všech pacientů, v průměru 23,5 týdne.
Nežádoucí příhody jako počty subjektů a podíly (%) subjektů na nežádoucí příhodu
Od podepsání informovaného souhlasu do 14–25 dnů po poslední léčbě ve studii u všech pacientů, v průměru 23,5 týdne.
Posouzení tepové/srdeční frekvence
Časové okno: Změna pulsu a srdeční frekvence (ze záznamu EKG) od výchozí hodnoty, 2. týden, 4. týden, 6. týden (pouze pulsová frekvence), 3. měsíc, 6. měsíc, konec studie (poslední návštěva subjektu, 2-48 týdnů po vstupu do studie)
Skutečné hodnoty a změny od výchozí hodnoty v pulsu/srdeční frekvenci před podáním dávky byly shrnuty pomocí deskriptivní statistiky.
Změna pulsu a srdeční frekvence (ze záznamu EKG) od výchozí hodnoty, 2. týden, 4. týden, 6. týden (pouze pulsová frekvence), 3. měsíc, 6. měsíc, konec studie (poslední návštěva subjektu, 2-48 týdnů po vstupu do studie)
Vyhodnocení 12svodového elektrokardiogramu
Časové okno: Výchozí stav, týden 2, týden 4, měsíc 3, měsíc 6, konec studie (poslední návštěva subjektu, 2-48 týdnů po vstupu do studie)
Sumarizace jakýchkoli abnormálních nálezů 12svodového EKG pomocí deskriptivních statistik.
Výchozí stav, týden 2, týden 4, měsíc 3, měsíc 6, konec studie (poslední návštěva subjektu, 2-48 týdnů po vstupu do studie)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Progrese onemocnění
Časové okno: Od základního stavu po dokončení studie (poslední návštěva subjektu, 2–48 týdnů po vstupu do studie)
Počet stažení ze studie z důvodu progrese onemocnění
Od základního stavu po dokončení studie (poslední návštěva subjektu, 2–48 týdnů po vstupu do studie)
Pomalá vitální kapacita vleže (SVC)
Časové okno: Změna oproti výchozímu stavu, týden 2, týden 4, měsíc 3, měsíc 6, konec studie (poslední návštěva subjektu, 2-48 týdnů po vstupu do studie)
Změna od výchozí hodnoty u SVC vleže a vsedě (všechna zařízení) až do konce studie, vyjádřená jako % předpokládané normální
Změna oproti výchozímu stavu, týden 2, týden 4, měsíc 3, měsíc 6, konec studie (poslední návštěva subjektu, 2-48 týdnů po vstupu do studie)
Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
Časové okno: Změna respirační funkce ALSFRS-R od výchozí hodnoty při dokončení studie (poslední návštěva subjektu, 2-48 týdnů po vstupu do studie)
Škála ALSFRS-R obsahuje 3 parametry související s respiračními funkcemi: Závažnost dušnosti, výskyt ortopnoe (dušnost v poloze na zádech, tj. vleže) a použití mechanické ventilace pro dýchání při dostatku. Tyto 3 parametry se zkombinují a vytvoří respirační doménu se skóre 0-12 (kde 12 je normální funkce). I když se jednotlivé položky a pacienti liší, ALSFRS-R obvykle v průběhu času klesá relativně konstantní rychlostí. Sklon získané čáry vynesený v čase ukazuje rychlost progrese, a proto lze očekávat účinnou léčbu ke snížení sklonu poklesu.
Změna respirační funkce ALSFRS-R od výchozí hodnoty při dokončení studie (poslední návštěva subjektu, 2-48 týdnů po vstupu do studie)
Potřeba zařízení na podporu dýchání
Časové okno: Čas do události při dokončení studie (poslední návštěva subjektu, 2–48 týdnů po vstupu do studie)
Čas na podporu dýchacího zařízení (neinvazivní) nebo smrt
Čas do události při dokončení studie (poslední návštěva subjektu, 2–48 týdnů po vstupu do studie)
Měřítko Borg Category Ratio 10 (CR 10)
Časové okno: Výchozí stav po dokončení studie (týden 2, týden 4, měsíc 3, měsíc 6, konec studie (poslední návštěva subjektu, 2-48 týdnů po vstupu do studie)
Pacienti hodnotili své vnímání závažnosti jejich dušnosti pomocí Borgovy škály kategorie Ration 10 (CR 10). Stupnice se pohybuje od 0 (žádná dušnost) do 10 (maximální dušnost). každá kategorie je očíslovaná a většina, ale ne všechny, má slovní narážky. Při každém hodnocení pacient skóroval kategorii, o které se domníval, že nejlépe popisuje své příznaky. Analýza měřila změnu od výchozí hodnoty do konce studie v poloze na zádech i vsedě, kde negativní skóre znamená zlepšení a pozitivní skóre znamená zhoršení.
Výchozí stav po dokončení studie (týden 2, týden 4, měsíc 3, měsíc 6, konec studie (poslední návštěva subjektu, 2-48 týdnů po vstupu do studie)
Počet subjektů vyžadujících využití zdrojů zdravotní a domácí péče
Časové okno: Výchozí stav po dokončení studie (2–48 týdnů po vstupu do studie)
Počet studijních subjektů vyžadujících použití zdrojů zdravotní a domácí péče byl agregován v průběhu studie pro každý subjekt a sumarizován pomocí deskriptivní statistiky.
Výchozí stav po dokončení studie (2–48 týdnů po vstupu do studie)
Stav subjektu pro tracheostomii a přežití
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (v průměru 2–48 týdnů po vstupu do studie
Počet pacientů s potřebou tracheostomie nebo pacientů, kteří zemřeli během léčby od výchozího stavu do konce studie, byl shrnut pomocí deskriptivních statistik.
Výchozí stav do konce studie (v průměru 2–48 týdnů po vstupu do studie
Využití zdravotních služeb během studie (pobyt v nemocnici)
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie (2–48 týdnů po vstupu do studie)
Počet nocí v nemocnici byl zaznamenáván v průběhu studie pomocí deníku, který byl podáván subjektům studie
Od výchozího stavu do konce studie (2–48 týdnů po vstupu do studie)
Využití zdravotních služeb během studie (návštěvy na pohotovosti)
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie (2–48 týdnů po vstupu do studie)
Počet návštěv na pohotovosti byl zaznamenáván po celou dobu studie pomocí deníku, který byl podáván subjektům studie
Od výchozího stavu do konce studie (2–48 týdnů po vstupu do studie)
Využití zdravotních služeb během studia (dny strávené v institucionálním zařízení)
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie (2–48 týdnů po vstupu do studie)
Počet dní strávených v ústavním zařízení byl zaznamenáván v průběhu studie pomocí deníku, který byl poskytnut subjektům studie
Od výchozího stavu do konce studie (2–48 týdnů po vstupu do studie)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Orion Corporation, Orion Pharma

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. června 2019

Primární dokončení (Aktuální)

18. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

18. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

13. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3119003

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Levosimendan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit