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Effetti del levosimendan orale sulla funzione respiratoria nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA): estensione in aperto (REFALS-ES)

9 febbraio 2023 aggiornato da: Orion Corporation, Orion Pharma

Effetti del levosimendan orale (ODM-109) sulla funzione respiratoria nei pazienti con SLA: estensione in aperto per i pazienti che completano lo studio 3119002

Questo studio offre ai soggetti dello studio REFALS (3119002; NCT03505021) l'opportunità di continuare il trattamento con levosimendan orale. Lo studio fornirà anche maggiori informazioni sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine del levosimendan orale nei pazienti affetti da SLA.

Questo è uno studio in aperto, in modo che tutti i soggetti idonei che completano lo studio REFALS in doppio cieco (48 settimane di trattamento) avranno l'opportunità di ricevere un trattamento orale con levosimendan. L'obiettivo primario, oltre a continuare il trattamento per i soggetti arruolati nello studio REFALS, è valutare la sicurezza a lungo termine del levosimendan orale nei pazienti affetti da SLA. Un altro obiettivo importante è esplorare l'efficacia a lungo termine del levosimendan orale nel trattamento dei pazienti affetti da SLA.

Questo studio è aperto solo ai pazienti che partecipano allo studio REFALS.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

227

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Austria
      • Wein, Austria, 1090
        • Medizinische Universitat wein Universitatsklinik ffur Neurologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vocklabruck, Upper Austria, Austria, 4840
        • Salzqammergut-klinikum Vocklabruck, Neurologie
  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St Lucas Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgio, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Vitadelle
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • Alberta Health Services-Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta, Division of Neurology
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00029
        • Helsinki University Central Hospital, Neurology Outpatients Clinic
      • Turku, Finlandia, 20521
        • Turku University Hospital
  • Francia
      • Limoges, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges Service de Neurologie
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac Service de Neurologie
      • Nice, Francia, 06202
        • Hopital Pasteur Centre de reference des Malades Neuromusculaires et SLA
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite Universitatmedizin Berlin- Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Germania, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Neurologie
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitatsklinikum Munster, Institut fur Schalfmedizin und Neuromuskalaire Erkrankungen
      • Rostock, Germania, 18147
        • Universitatsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm, Poliklinik fur Neurologie
      • Wiesbaden, Germania, 65191
        • Deutsche Klinik fur Daignostik
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital, Clinical Research Centre
  • Italia
      • Genova, Italia, 16132
        • Azienda Policlinico San Martino
      • Milan, Italia, 20138
        • ICS Maugeri Spa S UO Riabilitazione Nurologica
      • Novara, Italia, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Rome, Italia, 00161
        • Policlinico Umberto I di Roma Clinica Neurologica
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584
        • Univeritair Medisch Centrum Utrech
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHs Foundation Trust, Neurology and Neurosurgery
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • BARTS HEALTH NHS TRUST Royal London Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao, Spagna, 48013
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Córdoba, Spagna, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia Servicio Neurologia
      • Madrid, Spagna, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico de la Fe
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
        • Neuromuscular research Centre and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037-0886
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33308
        • Holy Cross Hospital Neuroscience Institute
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida/USF Health
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University, Medical Centre
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55130-5302
        • Health Partners Speciality Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Alleghenay General hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Nerve and Muscle Centre of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Health-Imaging & Neurosciences Center in research Park
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Svezia
      • Karlstad, Svezia
        • Karlstad Central Hospital Neurology and Rehabilitation
      • Stockholm, Svezia, 14186
        • Karolinska University Horpital Huddinge Neurology Clinic
      • Umeå, Svezia, 90185
        • Norrlanda University Hospital Neuro-huvud-hals-centrum Vasterbotten

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 120 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato (IC) scritto o verbale per la partecipazione allo studio
  • Soggetti che hanno completato 48 settimane di trattamento secondo il protocollo dello studio REFALS
  • In grado di deglutire le capsule del trattamento in studio al momento del completamento della somministrazione di 48 settimane nello studio REFALS

Criteri di esclusione:

  • Sviluppo (o peggioramento significativo rispetto al basale dello studio REFALS) di malattie cardiovascolari gravi (ad esempio: infarto del miocardio, insufficienza cardiaca, aritmia, ictus o blocco atrioventricolare (AV) di secondo o terzo grado)
  • Polso/frequenza cardiaca ripetutamente > 100 bpm dopo 5 minuti di riposo al basale. Se il polso/frequenza cardiaca è >100 bpm nella prima registrazione, è necessario eseguire una seconda registrazione dopo altri 5 minuti di riposo per confermare il polso/frequenza cardiaca >100 bpm
  • Pressione arteriosa sistolica (SBP) <90 mmHg
  • Compromissione renale grave (clearance della creatinina < 30 ml/min o creatina > 170 µmol/l alla visita di 48 settimane dello studio REFALS o in dialisi
  • Grave insufficienza epatica a discrezione dello sperimentatore
  • Donne in età riproduttiva senza test di gravidanza negativo e senza impegno a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (ad esempio: contraccettivo ormonale orale associato all'inibizione dell'ovulazione, dispositivi intrauterini e agente progestinico a lunga durata d'azione), se sessualmente attive durante lo studio, e per 1 mese dopo l'ultima dose del trattamento in studio. Le donne in postmenopausa (1 anno dall'ultimo ciclo mestruale), sterilizzate chirurgicamente o sottoposte a isterectomia sono considerate non riproduttive e possono essere incluse
  • Soggetto giudicato attivamente suicida dall'investigatore
  • Qualsiasi altro disturbo clinicamente significativo cardiovascolare, gastrointestinale, epatico, renale, neurologico o psichiatrico o qualsiasi altra grave malattia concomitante che, a parere dello sperimentatore, potrebbe interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio o costituire un rischio per la salute del soggetto se lui/lei preso parte allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Levosimendan
Levosimendan orale; Levosimendan 1 mg capsule per somministrazione orale, da una a due volte al giorno, è continuato fino a quando clinicamente benefico. La durata totale dello studio è fino a 3 anni.
Droga: Levosimendan
Levosimendan 1 mg capsule per somministrazione orale
Altri nomi:
  • ODM-109

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Registrazione degli eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 14-25 giorni dopo l'ultimo trattamento in studio per tutti i pazienti, una media di 23,5 settimane.
Eventi avversi come numero di soggetti e proporzioni (%) di soggetti per evento avverso
Dalla firma del consenso informato fino a 14-25 giorni dopo l'ultimo trattamento in studio per tutti i pazienti, una media di 23,5 settimane.
Valutazione del polso/frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Variazione del polso e della frequenza cardiaca (dalla registrazione dell'ECG) rispetto al basale, settimana 2, settimana 4, settimana 6 (solo frequenza cardiaca), mese 3, mese 6, fine dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
I valori effettivi e le variazioni rispetto al basale del polso/frequenza cardiaca pre-dose in posizione supina sono stati riassunti utilizzando statistiche descrittive.
Variazione del polso e della frequenza cardiaca (dalla registrazione dell'ECG) rispetto al basale, settimana 2, settimana 4, settimana 6 (solo frequenza cardiaca), mese 3, mese 6, fine dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Valutazioni dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Basale, settimana 2, settimana 4, mese 3, mese 6, fine dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Riepilogo di qualsiasi risultato anomalo dell'ECG a 12 derivazioni utilizzando statistiche descrittive.
Basale, settimana 2, settimana 4, mese 3, mese 6, fine dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progressione della malattia
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Conteggio dei ritiri dallo studio a causa della progressione della malattia
Dal basale fino al completamento dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Capacità vitale lenta supina (SVC)
Lasso di tempo: Il cambiamento rispetto al basale, settimana 2, settimana 4, mese 3, mese 6, fine dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Variazione dal basale nella SVC in posizione supina e seduta (tutti i dispositivi) fino alla fine dello studio, espressa come % del valore normale previsto
Il cambiamento rispetto al basale, settimana 2, settimana 4, mese 3, mese 6, fine dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale della funzione respiratoria di ALSFRS-R al completamento dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
La scala ALSFRS-R contiene 3 parametri relativi alla funzione respiratoria: gravità della dispnea, insorgenza di ortopnea (mancanza di respiro in posizione supina, cioè sdraiata) e uso della ventilazione meccanica per la sufficienza respiratoria. Questi 3 parametri sono combinati per creare il dominio respiratorio con un punteggio compreso tra 0 e 12 (dove 12 è la funzione normale). Sebbene i singoli elementi e i pazienti varino, l'ALSFRS-R in genere diminuisce a un ritmo relativamente costante nel tempo. Tracciata nel tempo la pendenza della linea ottenuta indica la velocità di progressione e quindi ci si potrebbe aspettare un trattamento efficace per ridurre la pendenza del declino.
Variazione rispetto al basale della funzione respiratoria di ALSFRS-R al completamento dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Necessità di un dispositivo di supporto respiratorio
Lasso di tempo: Tempo all'evento al completamento dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Tempo al supporto del dispositivo respiratorio (non invasivo) o alla morte
Tempo all'evento al completamento dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Rapporto Categoria Borg Scala 10 (GS 10)
Lasso di tempo: Basale fino al completamento dello studio (settimana 2, settimana 4, mese 3, mese 6, fine dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
I pazienti hanno valutato la loro percezione della gravità della loro dispnea utilizzando la scala Borg Category Ration 10 (CR 10). La scala va da 0 (nessuna dispnea) a 10 (dispnea massimale). ogni categoria è numerata e la maggior parte, ma non tutte, ha segnali verbali. Ad ogni valutazione il paziente ha segnato la categoria che riteneva descrivesse meglio i suoi sintomi. L'analisi ha misurato il cambiamento dal basale alla fine dello studio sia in posizione supina che seduta, dove un punteggio negativo indica un miglioramento e un punteggio positivo riflette un peggioramento.
Basale fino al completamento dello studio (settimana 2, settimana 4, mese 3, mese 6, fine dello studio (ultima visita del soggetto, 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Numero di soggetti che richiedono l'uso di risorse sanitarie e di assistenza domiciliare
Lasso di tempo: Basale fino al completamento dello studio (2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Il numero di soggetti dello studio che richiedono l'uso di risorse sanitarie e di assistenza domiciliare è stato aggregato nel corso dello studio per ciascun soggetto e riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Basale fino al completamento dello studio (2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Stato del soggetto per tracheostomia e sopravvivenza
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (in media 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio
Il numero di pazienti con necessità di tracheostomia o deceduti durante il trattamento dal basale alla fine dello studio è stato riassunto utilizzando statistiche descrittive.
Dal basale alla fine dello studio (in media 2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio
Uso del servizio sanitario durante lo studio (degenze in ospedale)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Il numero di pernottamenti in ospedale è stato registrato durante lo studio utilizzando un diario dato ai soggetti dello studio
Dal basale alla fine dello studio (2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Uso del servizio sanitario durante lo studio (visite al pronto soccorso)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Il numero di visite al pronto soccorso è stato registrato durante lo studio utilizzando un diario dato ai soggetti dello studio
Dal basale alla fine dello studio (2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Utilizzo del servizio sanitario durante lo studio (giorni trascorsi in una struttura istituzionale)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)
Il numero di giorni trascorsi in una struttura istituzionale è stato registrato durante lo studio utilizzando un diario dato ai soggetti dello studio
Dal basale alla fine dello studio (2-48 settimane dopo l'ingresso nello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Orion Corporation, Orion Pharma

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

18 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

18 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 maggio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

13 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

9 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 3119003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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