Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkninger af oral Levosimendan på respiratorisk funktion hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS): Open-label forlængelse (REFALS-ES)

9. februar 2023 opdateret af: Orion Corporation, Orion Pharma

Virkninger af oral Levosimendan (ODM-109) på respiratorisk funktion hos patienter med ALS: Open-label forlængelse for patienter, der fuldfører undersøgelse 3119002

Denne undersøgelse giver forsøgspersoner i REFALS (3119002; NCT03505021)-undersøgelsen mulighed for at fortsætte behandlingen med oral levosimendan. Undersøgelsen vil også give mere information om langsigtet sikkerhed og effektivitet af oral levosimendan hos patienter med ALS.

Der er tale om et åbent studie, således at alle berettigede forsøgspersoner, der gennemfører det dobbeltblindede REFALS-studie (48 ugers behandling), vil have mulighed for at modtage oral levosimendan-behandling. Det primære formål, udover at fortsætte behandlingen for forsøgspersoner, der er indskrevet i REFALS-studiet, er at evaluere langtidssikkerheden af ​​oral levosimendan hos ALS-patienter. Et andet vigtigt mål er at udforske langsigtet effektivitet af oral levosimendan i behandlingen af ​​patienter med ALS.

Denne undersøgelse er kun åben for patienter, der deltager i REFALS-undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

227

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Australien, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St Lucas Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Vitadelle
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • Alberta Health Services-Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta, Division of Neurology
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • SunnyBrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHs Foundation Trust, Neurology and Neurosurgery
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust Royal London hospital
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029
        • Helsinki University Central Hospital, Neurology Outpatients Clinic
      • Turku, Finland, 20521
        • Turku University Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular research Centre and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037-0886
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33308
        • Holy Cross Hospital Neuroscience Institute
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida/USF Health
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University, Medical Centre
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55130-5302
        • Health Partners Speciality Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Alleghenay General hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nerve and Muscle Centre of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Health-Imaging & Neurosciences Center in research Park
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrig
      • Limoges, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges Service de Neurologie
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac Service de Neurologie
      • Nice, Frankrig, 06202
        • Hopital Pasteur Centre de reference des Malades Neuromusculaires et SLA
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584
        • Univeritair Medisch Centrum Utrech
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital, Clinical Research Centre
  • Italien
      • Genova, Italien, 16132
        • Azienda Policlinico San Martino
      • Milan, Italien, 20138
        • ICS Maugeri Spa S UO Riabilitazione Nurologica
      • Novara, Italien, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Rome, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I di Roma Clinica Neurologica
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao, Spanien, 48013
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Córdoba, Spanien, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia Servicio Neurologia
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
  • Sverige
      • Karlstad, Sverige
        • Karlstad Central Hospital Neurology and Rehabilitation
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Karolinska University Horpital Huddinge Neurology Clinic
      • Umeå, Sverige, 90185
        • Norrlanda University Hospital Neuro-huvud-hals-centrum Vasterbotten
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Universitatmedizin Berlin- Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Neurologie
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster, Institut fur Schalfmedizin und Neuromuskalaire Erkrankungen
      • Rostock, Tyskland, 18147
        • Universitatsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm, Poliklinik fur Neurologie
      • Wiesbaden, Tyskland, 65191
        • Deutsche Klinik fur Daignostik
  • Østrig
      • Wein, Østrig, 1090
        • Medizinische Universitat wein Universitatsklinik ffur Neurologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Østrig, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vocklabruck, Upper Austria, Østrig, 4840
        • Salzqammergut-klinikum Vocklabruck, Neurologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 120 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt eller mundtligt informeret samtykke (IC) for deltagelse i undersøgelsen
  • Forsøgspersoner, der gennemførte 48 ugers behandling i henhold til REFALS-undersøgelsesprotokollen
  • I stand til at sluge undersøgelsesbehandlingskapsler på tidspunktet for afsluttet 48 ugers dosering i REFALS undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Udvikling (eller signifikant forværring fra baseline af REFALS-undersøgelsen) af alvorlig kardiovaskulær sygdom (f.eks.: myokardieinfarkt, hjertesvigt, arytmi, slagtilfælde eller anden eller tredje grads atrioventrikulær (AV) blokering)
  • Puls/puls gentagne gange >100 slag/min efter 5 minutters hvile ved baseline. Hvis pulsen/pulsen er >100 bpm i den første optagelse, skal en anden optagelse foretages efter yderligere 5 min hvile for at bekræfte puls/puls >100 bpm
  • Systolisk blodtryk (SBP) <90 mmHg
  • Svært nedsat nyrefunktion (kreatininclearance < 30 ml/min eller kreatin >170 µmol/l ved 48 ugers besøg i REFALS-studiet eller i dialyse
  • Svært nedsat leverfunktion efter undersøgerens skøn
  • Kvinder i den fødedygtige alder uden en negativ graviditetstest og uden forpligtelse til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode (f.eks.: oral hormonprævention forbundet med hæmning af ægløsning, intrauterine anordninger og langtidsvirkende gestagen), hvis de er seksuelt aktive under undersøgelsen, og i 1 måned efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen. Kvinder, der er postmenopausale (1 år siden sidste menstruationscyklus), kirurgisk steriliserede eller som har gennemgået en hysterektomi, anses for ikke at være reproduktive og kan inkluderes
  • Forsøgsperson vurderes at være aktivt selvmordstruet af efterforskeren
  • Enhver anden klinisk signifikant kardiovaskulær, gastrointestinal, lever-, nyre-, neurologisk eller psykiatrisk lidelse eller enhver anden større samtidig sygdom, som efter investigatorens mening kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller udgøre en sundhedsrisiko for forsøgspersonen, hvis han/hun deltog i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Levosimendan
Oral Levosimendan; Levosimendan 1 mg kapsler til oral administration, én til to gange dagligt, fortsatte, så længe det var klinisk gavnligt. Den samlede studietid er op til 3 år.
Medicin: Levosimendan
Levosimendan 1 mg kapsel til oral administration
Andre navne:
  • ODM-109

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Registrering af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke til 14-25 dage efter sidste undersøgelsesbehandling for alle patienter, i gennemsnit 23,5 uger.
Uønskede hændelser som antal emner og proportioner (%) af forsøgsperson pr. bivirkning
Fra underskrivelse af informeret samtykke til 14-25 dage efter sidste undersøgelsesbehandling for alle patienter, i gennemsnit 23,5 uger.
Puls/pulsvurdering
Tidsramme: Ændring i puls og hjertefrekvens (fra EKG-optagelse) fra baseline, uge ​​2, uge ​​4, uge ​​6 (kun pulsfrekvens), måned 3, måned 6, afslutning af undersøgelsen (personens sidste besøg, 2-48 uger efter undersøgelsens start)
Faktiske værdier og ændringer fra baseline i liggende præ-dosis puls/hjertefrekvens blev opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik.
Ændring i puls og hjertefrekvens (fra EKG-optagelse) fra baseline, uge ​​2, uge ​​4, uge ​​6 (kun pulsfrekvens), måned 3, måned 6, afslutning af undersøgelsen (personens sidste besøg, 2-48 uger efter undersøgelsens start)
12-aflednings elektrokardiogramvurderinger
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, måned 6, afslutning på studiet (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)
Opsummering af eventuelle unormale 12-aflednings EKG-fund ved hjælp af beskrivende statistik.
Baseline, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, måned 6, afslutning på studiet (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsprogression
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)
Antallet af tilbagetrækninger fra undersøgelsen på grund af sygdomsprogression
Fra baseline til studieafslutning (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)
Supine Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: Ændringen fra baseline, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, måned 6, afslutning på studiet (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)
Ændring fra baseline i liggende og siddende SVC (alle enheder) til slutningen af ​​undersøgelsen, udtrykt som % af forventet normal
Ændringen fra baseline, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, måned 6, afslutning på studiet (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)
Revideret ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R)
Tidsramme: Ændring fra baseline i respiratorisk funktion af ALSFRS-R ved studiets afslutning (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)
ALSFRS-R-skalaen indeholder 3 parametre relateret til åndedrætsfunktion: Sværhedsgrad af dyspnø, forekomst af ortopnø (åndedrætsbesvær i rygliggende stilling, dvs. liggende fladt) og brug af mekanisk ventilation til respiratorisk tilstrækkelighed. Disse 3 parametre kombineres for at skabe det respiratoriske domæne med en score på 0-12 (hvor 12 er normal funktion). Selvom individuelle emner og patienter varierer, falder ALSFRS-R typisk med en relativt konstant hastighed over tid. Plottet over tid indikerer hældningen af ​​den opnåede linje progressionshastigheden, og en effektiv behandling kan derfor forventes for at reducere faldets hældning.
Ændring fra baseline i respiratorisk funktion af ALSFRS-R ved studiets afslutning (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)
Behov for respiratorisk støtteapparat
Tidsramme: Tid til begivenhed ved studieafslutning (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)
Tid til støtte af åndedrætsapparat (ikke-invasiv) eller død
Tid til begivenhed ved studieafslutning (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)
Borg Kategori Ratio 10 Skala (CR 10)
Tidsramme: Baseline gennem studieafslutning (uge 2, uge ​​4, måned 3, måned 6, afslutning på undersøgelsen (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)
Patienterne vurderede deres opfattelse af sværhedsgraden af ​​deres dyspnø ved hjælp af Borg Category Ration 10-skalaen (CR 10). Skalaen går fra 0 (ingen dyspnø) til 10 (maksimal dyspnø). hver kategori er nummereret, og de fleste, men ikke alle, har verbale signaler. Ved hver vurdering scorede patienten den kategori, de følte bedst beskrev deres symptomer. Analysen målte ændring fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen i både liggende og siddende stilling, hvor en negativ score indikerer forbedring og en positiv score afspejler forværring.
Baseline gennem studieafslutning (uge 2, uge ​​4, måned 3, måned 6, afslutning på undersøgelsen (fagets sidste besøg, 2-48 uger efter studiestart)
Antal emner, der kræver brug af sundheds- og hjemmeplejeressourcer
Tidsramme: Baseline gennem studieafslutning (2-48 uger efter studiestart)
Antallet af forsøgspersoner, der kræver ressourceanvendelse i sundheds- og hjemmeplejen, blev aggregeret i løbet af undersøgelsen for hvert emne og opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik.
Baseline gennem studieafslutning (2-48 uger efter studiestart)
Emnets status for trakeostomi og overlevelse
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (gennemsnit 2-48 uger efter studiestart
Antallet af patienter med behov for trakeostomi eller som døde under behandling fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen blev opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik.
Baseline til afslutning af studiet (gennemsnit 2-48 uger efter studiestart
Brug af sundhedsydelser under undersøgelsen (ophold på hospitalet)
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (2-48 uger efter undersøgelsens start)
Antallet af overnatninger på hospitalet blev registreret gennem hele undersøgelsen ved hjælp af en dagbog givet til forsøgspersonerne
Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (2-48 uger efter undersøgelsens start)
Brug af sundhedstjenesten under undersøgelsen (besøg på skadestuen)
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (2-48 uger efter undersøgelsens start)
Antallet af besøg på skadestuen blev registreret gennem hele undersøgelsen ved hjælp af en dagbog givet til forsøgspersonerne
Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (2-48 uger efter undersøgelsens start)
Brug af sundhedsydelser under undersøgelsen (dage brugt i en institutionsfacilitet)
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (2-48 uger efter undersøgelsens start)
Antallet af dage tilbragt i en institutionsfacilitet blev registreret gennem hele undersøgelsen ved hjælp af en dagbog givet til forsøgspersonerne
Fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (2-48 uger efter undersøgelsens start)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Orion Corporation, Orion Pharma

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

18. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

13. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3119003

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Levosimendan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner