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Effets du lévosimendan oral sur la fonction respiratoire chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) : extension en ouvert (REFALS-ES)

9 février 2023 mis à jour par: Orion Corporation, Orion Pharma

Effets du lévosimendan oral (ODM-109) sur la fonction respiratoire chez les patients atteints de SLA : extension en ouvert pour les patients ayant terminé l'étude 3119002

Cette étude offre aux sujets de l'étude REFALS (3119002 ; NCT03505021) la possibilité de poursuivre le traitement par lévosimendan par voie orale. L'étude fournira également plus d'informations sur l'innocuité et l'efficacité à long terme du lévosimendan oral chez les patients atteints de SLA.

Il s'agit d'une étude en ouvert, de sorte que tous les sujets éligibles qui terminent l'étude REFALS en double aveugle (48 semaines de traitement) auront la possibilité de recevoir un traitement par lévosimendan par voie orale. L'objectif principal, en plus de poursuivre le traitement des sujets inscrits à l'étude REFALS, est d'évaluer l'innocuité à long terme du lévosimendan oral chez les patients SLA. Un autre objectif important est d'explorer l'efficacité à long terme du lévosimendan oral dans le traitement des patients atteints de SLA.

Cette étude est ouverte uniquement aux patients participant à l'étude REFALS.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

227

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charite Universitatmedizin Berlin- Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Allemagne, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Neurologie
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Universitatsklinikum Munster, Institut fur Schalfmedizin und Neuromuskalaire Erkrankungen
      • Rostock, Allemagne, 18147
        • Universitatsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm, Poliklinik fur Neurologie
      • Wiesbaden, Allemagne, 65191
        • Deutsche Klinik fur Daignostik
  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australie, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Australie, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St Lucas Gent
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgique, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Vitadelle
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • Alberta Health Services-Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta, Division of Neurology
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao, Espagne, 48013
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Córdoba, Espagne, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia Servicio Neurologia
      • Madrid, Espagne, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande, 00029
        • Helsinki University Central Hospital, Neurology Outpatients Clinic
      • Turku, Finlande, 20521
        • Turku University Hospital
  • France
      • Limoges, France
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges Service de Neurologie
      • Montpellier, France, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac Service de Neurologie
      • Nice, France, 06202
        • Hopital Pasteur Centre de reference des Malades Neuromusculaires et SLA
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Beaumont Hospital, Clinical Research Centre
  • Italie
      • Genova, Italie, 16132
        • Azienda Policlinico San Martino
      • Milan, Italie, 20138
        • ICS Maugeri Spa S UO Riabilitazione Nurologica
      • Novara, Italie, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pisa, Italie, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Rome, Italie, 00161
        • Policlinico Umberto I di Roma Clinica Neurologica
      • Torino, Italie, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • L'Autriche
      • Wein, L'Autriche, 1090
        • Medizinische Universitat wein Universitatsklinik ffur Neurologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, L'Autriche, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vocklabruck, Upper Austria, L'Autriche, 4840
        • Salzqammergut-klinikum Vocklabruck, Neurologie
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584
        • Univeritair Medisch Centrum Utrech
  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHs Foundation Trust, Neurology and Neurosurgery
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • BARTS HEALTH NHS TRUST Royal London Hospital
  • Suède
      • Karlstad, Suède
        • Karlstad Central Hospital Neurology and Rehabilitation
      • Stockholm, Suède, 14186
        • Karolinska University Horpital Huddinge Neurology Clinic
      • Umeå, Suède, 90185
        • Norrlanda University Hospital Neuro-huvud-hals-centrum Vasterbotten
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85028
        • Neuromuscular research Centre and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037-0886
        • University of California San Diego
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, États-Unis, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 33308
        • Holy Cross Hospital Neuroscience Institute
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida/USF Health
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University, Medical Centre
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55130-5302
        • Health Partners Speciality Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Alleghenay General hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Nerve and Muscle Centre of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah Health-Imaging & Neurosciences Center in research Park
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 120 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé (CI) écrit ou verbal pour la participation à l'étude
  • Sujets ayant terminé 48 semaines de traitement selon le protocole de l'étude REFALS
  • Capable d'avaler des gélules de traitement à l'étude au moment de terminer 48 semaines de dosage dans l'étude REFALS

Critère d'exclusion:

  • Développement (ou aggravation significative par rapport au départ de l'étude REFALS) d'une maladie cardiovasculaire grave (par exemple : infarctus du myocarde, insuffisance cardiaque, arythmie, accident vasculaire cérébral ou bloc auriculo-ventriculaire (AV) du deuxième ou du troisième degré)
  • Pouls/fréquence cardiaque à plusieurs reprises> 100 bpm après 5 minutes de repos au départ. Si le pouls/fréquence cardiaque est > 100 bpm dans le premier enregistrement, un deuxième enregistrement doit être effectué après 5 minutes de repos supplémentaires pour confirmer le pouls/fréquence cardiaque > 100 bpm
  • Pression artérielle systolique (PAS) <90 mmHg
  • Insuffisance rénale sévère (clairance de la créatinine < 30 ml/min ou créatine > 170 µmol/l lors de la visite à 48 semaines de l'étude REFALS, ou sous dialyse
  • Insuffisance hépatique sévère à la discrétion de l'investigateur
  • Femmes en âge de procréer sans test de grossesse négatif et sans engagement à utiliser une méthode de contraception hautement efficace (par exemple : contraceptif hormonal oral associé à une inhibition de l'ovulation, dispositifs intra-utérins et agent progestatif à action prolongée), si elles sont sexuellement actives pendant l'étude, et pendant 1 mois après la dernière dose du traitement à l'étude. Les femmes ménopausées (1 an depuis le dernier cycle menstruel), stérilisées chirurgicalement ou ayant subi une hystérectomie sont considérées comme non reproductives et peuvent être incluses
  • Sujet jugé activement suicidaire par l'investigateur
  • Tout autre trouble cardiovasculaire, gastro-intestinal, hépatique, rénal, neurologique ou psychiatrique cliniquement significatif ou toute autre maladie concomitante majeure qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude ou constituer un risque pour la santé du sujet s'il participé à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lévosimendan
Lévosimendane oral ; Gélules de lévosimendan 1 mg pour administration orale, une à deux fois par jour, poursuivies aussi longtemps que cliniquement bénéfiques. La durée totale des études peut aller jusqu'à 3 ans.
Médicament: Lévosimendan
Lévosimendan 1 mg, gélule pour administration orale
Autres noms:
  • ODM-109

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Enregistrement des événements indésirables
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 14-25 jours après le dernier traitement à l'étude pour tous les patients, en moyenne 23,5 semaines.
Événements indésirables sous forme de nombre de sujets et de proportions (%) de sujets par événement indésirable
De la signature du consentement éclairé jusqu'à 14-25 jours après le dernier traitement à l'étude pour tous les patients, en moyenne 23,5 semaines.
Évaluation du pouls/de la fréquence cardiaque
Délai: Modification du pouls et de la fréquence cardiaque (à partir de l'enregistrement ECG) par rapport au départ, semaine 2, semaine 4, semaine 6 (fréquence du pouls uniquement), mois 3, mois 6, fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)
Les valeurs réelles et les changements par rapport à la ligne de base du pouls/de la fréquence cardiaque avant l'administration de la dose ont été résumés à l'aide de statistiques descriptives.
Modification du pouls et de la fréquence cardiaque (à partir de l'enregistrement ECG) par rapport au départ, semaine 2, semaine 4, semaine 6 (fréquence du pouls uniquement), mois 3, mois 6, fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)
Évaluations d'électrocardiogramme à 12 dérivations
Délai: Au départ, semaine 2, semaine 4, mois 3, mois 6, fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)
Résumé de tout résultat ECG anormal à 12 dérivations à l'aide de statistiques descriptives.
Au départ, semaine 2, semaine 4, mois 3, mois 6, fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Progression de la maladie
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)
Nombre d'abandons de l'étude en raison de la progression de la maladie
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)
Capacité vitale lente en décubitus dorsal (SVC)
Délai: Le changement par rapport au départ, semaine 2, semaine 4, mois 3, mois 6, fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)
Changement par rapport au départ dans la SVC en décubitus dorsal et assis (tous les appareils) jusqu'à la fin de l'étude, exprimé en % de la normale prédite
Le changement par rapport au départ, semaine 2, semaine 4, mois 3, mois 6, fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)
Échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R)
Délai: Changement par rapport au départ de la fonction respiratoire de l'ALSFRS-R à la fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée dans l'étude)
L'échelle ALSFRS-R contient 3 paramètres liés à la fonction respiratoire : la sévérité de la dyspnée, la survenue d'une orthopnée (essoufflement en position couchée, c'est-à-dire à plat), et l'utilisation de la ventilation mécanique en cas d'insuffisance respiratoire. Ces 3 paramètres sont combinés pour créer le domaine respiratoire avec un score de 0 à 12 (où 12 est une fonction normale). Bien que les éléments individuels et les patients varient, l'ALSFRS-R diminue généralement à un rythme relativement constant au fil du temps. Tracé au fil du temps, la pente de la ligne obtenue indique la vitesse de progression et donc un traitement efficace pourrait être attendu pour réduire la pente de déclin.
Changement par rapport au départ de la fonction respiratoire de l'ALSFRS-R à la fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée dans l'étude)
Besoin d'un appareil d'assistance respiratoire
Délai: Délai avant l'événement à la fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)
Délai avant l'assistance d'un appareil respiratoire (non invasif) ou le décès
Délai avant l'événement à la fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)
Échelle du rapport de catégorie de Borg 10 (CR 10)
Délai: Au départ jusqu'à la fin de l'étude (semaine 2, semaine 4, mois 3, mois 6, fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)
Les patients ont évalué leur perception de la sévérité de leur dyspnée à l'aide de l'échelle Borg Category Ratio 10 (RC 10). L'échelle va de 0 (pas de dysponée) à 10 (dyspnée maximale). chaque catégorie est numérotée et la plupart mais pas toutes ont des indices verbaux. À chaque évaluation, le patient a noté la catégorie qui, selon lui, décrivait le mieux ses symptômes. L'analyse a mesuré le changement entre le départ et la fin de l'étude en position couchée et assise, un score négatif indiquant une amélioration et un score positif reflétant une aggravation.
Au départ jusqu'à la fin de l'étude (semaine 2, semaine 4, mois 3, mois 6, fin de l'étude (dernière visite du sujet, 2 à 48 semaines après l'entrée à l'étude)
Nombre de sujets nécessitant l'utilisation de ressources de santé et de soins à domicile
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (2 à 48 semaines après le début de l'étude)
Le nombre de sujets de l'étude nécessitant l'utilisation de ressources de santé et de soins à domicile a été agrégé au cours de l'étude pour chaque sujet et résumé à l'aide de statistiques descriptives.
De base jusqu'à la fin de l'étude (2 à 48 semaines après le début de l'étude)
Statut du sujet pour la trachéotomie et la survie
Délai: Début de l'étude à la fin (moyenne 2 à 48 semaines après l'entrée dans l'étude
Le nombre de patients nécessitant une trachéotomie ou décédés pendant le traitement, du début à la fin de l'étude, a été résumé à l'aide de statistiques descriptives.
Début de l'étude à la fin (moyenne 2 à 48 semaines après l'entrée dans l'étude
Utilisation des services de santé pendant l'étude (séjours à l'hôpital)
Délai: Du départ à la fin de l'étude (2 à 48 semaines après l'entrée dans l'étude)
Le nombre de nuitées à l'hôpital a été enregistré tout au long de l'étude à l'aide d'un journal remis aux sujets de l'étude
Du départ à la fin de l'étude (2 à 48 semaines après l'entrée dans l'étude)
Utilisation des services de soins de santé pendant l'étude (visites à la salle d'urgence)
Délai: Du départ à la fin de l'étude (2 à 48 semaines après l'entrée dans l'étude)
Le nombre de visites aux urgences a été enregistré tout au long de l'étude à l'aide d'un journal remis aux sujets de l'étude
Du départ à la fin de l'étude (2 à 48 semaines après l'entrée dans l'étude)
Utilisation des services de santé pendant l'étude (jours passés dans un établissement institutionnel)
Délai: Du départ à la fin de l'étude (2 à 48 semaines après l'entrée dans l'étude)
Le nombre de jours passés dans un établissement institutionnel a été enregistré tout au long de l'étude à l'aide d'un journal remis aux sujets de l'étude.
Du départ à la fin de l'étude (2 à 48 semaines après l'entrée dans l'étude)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Orion Corporation, Orion Pharma

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 juin 2019

Achèvement primaire (Réel)

18 novembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

18 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 mai 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2019

Première publication (Réel)

13 mai 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

9 mars 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 3119003

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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