Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekter av oral Levosimendan på åndedrettsfunksjonen hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS): Open-label forlengelse (REFALS-ES)

9. februar 2023 oppdatert av: Orion Corporation, Orion Pharma

Effekter av oral Levosimendan (ODM-109) på åndedrettsfunksjon hos pasienter med ALS: Open-label forlengelse for pasienter som fullfører studie 3119002

Denne studien gir forsøkspersoner i REFALS-studien (3119002; NCT03505021) en mulighet til å fortsette behandlingen med oral levosimendan. Studien vil også gi mer informasjon om langsiktig sikkerhet og effektivitet av oral levosimendan hos pasienter med ALS.

Dette er en åpen studie, slik at alle kvalifiserte forsøkspersoner som fullfører den dobbeltblinde REFALS-studien (48 ukers behandling) vil få mulighet til å få oral levosimendanbehandling. Hovedmålet, i tillegg til å fortsette behandlingen for forsøkspersoner som er registrert i REFALS-studien, er å evaluere langsiktig sikkerhet for oral levosimendan hos ALS-pasienter. Et annet viktig mål er å utforske langsiktig effektivitet av oral levosimendan i behandlingen av pasienter med ALS.

Denne studien er kun åpen for pasienter som deltar i REFALS-studien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

227

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St Lucas Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Vitadelle
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • Alberta Health Services-Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta, Division of Neurology
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029
        • Helsinki University Central Hospital, Neurology Outpatients Clinic
      • Turku, Finland, 20521
        • Turku University Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Neuromuscular research Centre and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037-0886
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forente stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 33308
        • Holy Cross Hospital Neuroscience Institute
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida/USF Health
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University, Medical Centre
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55130-5302
        • Health Partners Speciality Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Alleghenay General hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve and Muscle Centre of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Health-Imaging & Neurosciences Center in research Park
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrike
      • Limoges, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges Service de Neurologie
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac Service de Neurologie
      • Nice, Frankrike, 06202
        • Hopital Pasteur Centre de reference des Malades Neuromusculaires et SLA
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital, Clinical Research Centre
  • Italia
      • Genova, Italia, 16132
        • Azienda Policlinico San Martino
      • Milan, Italia, 20138
        • ICS Maugeri Spa S UO Riabilitazione Nurologica
      • Novara, Italia, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Rome, Italia, 00161
        • Policlinico Umberto I di Roma Clinica Neurologica
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584
        • Univeritair Medisch Centrum Utrech
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao, Spania, 48013
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Córdoba, Spania, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia Servicio Neurologia
      • Madrid, Spania, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
  • Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHs Foundation Trust, Neurology and Neurosurgery
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust Royal London hospital
  • Sverige
      • Karlstad, Sverige
        • Karlstad Central Hospital Neurology and Rehabilitation
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Karolinska University Horpital Huddinge Neurology Clinic
      • Umeå, Sverige, 90185
        • Norrlanda University Hospital Neuro-huvud-hals-centrum Vasterbotten
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Universitatmedizin Berlin- Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Neurologie
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster, Institut fur Schalfmedizin und Neuromuskalaire Erkrankungen
      • Rostock, Tyskland, 18147
        • Universitatsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm, Poliklinik fur Neurologie
      • Wiesbaden, Tyskland, 65191
        • Deutsche Klinik fur Daignostik
  • Østerrike
      • Wein, Østerrike, 1090
        • Medizinische Universitat wein Universitatsklinik ffur Neurologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Østerrike, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vocklabruck, Upper Austria, Østerrike, 4840
        • Salzqammergut-klinikum Vocklabruck, Neurologie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 120 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig eller muntlig informert samtykke (IC) for deltakelse i studien
  • Personer som fullførte 48 ukers behandling i henhold til REFALS-studieprotokollen
  • Kunne svelge studiebehandlingskapsler på tidspunktet for fullført 48 ukers dosering i REFALS-studien

Ekskluderingskriterier:

  • Utvikling (eller betydelig forverring fra baseline av REFALS-studien) av alvorlig kardiovaskulær sykdom (f.eks.: hjerteinfarkt, hjertesvikt, arytmi, hjerneslag eller andre eller tredje grads atrioventrikulær (AV) blokkering)
  • Puls/puls gjentatte ganger >100 slag/min etter 5 minutters hvile ved baseline. Hvis pulsen/hjertefrekvensen er >100 bpm i det første opptak, må en andre opptak gjøres etter ytterligere 5 min hvile for å bekrefte puls/puls >100 bpm
  • Systolisk blodtrykk (SBP) <90 mmHg
  • Alvorlig nedsatt nyrefunksjon (kreatininclearance < 30 ml/min eller kreatin >170 µmol/l ved 48 ukers besøk i REFALS-studien, eller i dialyse
  • Alvorlig nedsatt leverfunksjon etter etterforskerens skjønn
  • Kvinner i reproduktiv alder uten negativ graviditetstest og uten forpliktelse til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode (f.eks. oral hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning, intrauterine enheter og langtidsvirkende gestagen), hvis de er seksuelt aktive under studien, og i 1 måned etter siste dose av studiebehandlingen. Kvinner som er postmenopausale (1 år siden siste menstruasjonssyklus), kirurgisk steriliserte eller som har gjennomgått en hysterektomi anses ikke å være reproduktive og kan inkluderes
  • Forsøksperson vurdert til å være aktivt suicidal av etterforskeren
  • Enhver annen klinisk signifikant kardiovaskulær, gastrointestinal, lever-, nyre-, nevrologisk eller psykiatrisk lidelse eller enhver annen alvorlig samtidig sykdom som etter etterforskerens oppfatning kan forstyrre tolkningen av studieresultatene eller utgjøre en helserisiko for forsøkspersonen hvis han/hun deltok i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Levosimendan
Oral Levosimendan; Levosimendan 1 mg kapsler for oral administrering, en til to ganger daglig, fortsatte så lenge det var klinisk gunstig. Total studietid er inntil 3 år.
Legemiddel: Levosimendan
Levosimendan 1 mg kapsel for oral administrering
Andre navn:
  • ODM-109

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Registrering av uønskede hendelser
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til 14-25 dager etter siste studiebehandling for alle pasienter, gjennomsnittlig 23,5 uker.
Uønskede hendelser som antall forsøkspersoner og proporsjoner (%) av forsøksperson per uønsket hendelse
Fra signering av informert samtykke til 14-25 dager etter siste studiebehandling for alle pasienter, gjennomsnittlig 23,5 uker.
Puls/pulsvurdering
Tidsramme: Endring i puls og hjertefrekvens (fra EKG-registrering) fra baseline, uke 2, uke 4, uke 6 (kun puls), måned 3, måned 6, studieslutt (forsøkspersonens siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
Faktiske verdier og endringer fra baseline i liggende puls/hjertefrekvens før dose ble oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk.
Endring i puls og hjertefrekvens (fra EKG-registrering) fra baseline, uke 2, uke 4, uke 6 (kun puls), måned 3, måned 6, studieslutt (forsøkspersonens siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
12-avlednings elektrokardiogramvurderinger
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, måned 3, måned 6, studieslutt (fagets siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
Oppsummering av eventuelle unormale 12-avlednings EKG-funn ved hjelp av beskrivende statistikk.
Baseline, uke 2, uke 4, måned 3, måned 6, studieslutt (fagets siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsprogresjon
Tidsramme: Fra baseline til studiegjennomføring (fagets siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
Antall studieavbrudd på grunn av sykdomsprogresjon
Fra baseline til studiegjennomføring (fagets siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
Ryggliggende Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: Endringen fra baseline, uke 2, uke 4, måned 3, måned 6, studieslutt (fagets siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
Endring fra baseline i liggende og sittende SVC (alle enheter) til slutten av studien, uttrykt som % av antatt normal
Endringen fra baseline, uke 2, uke 4, måned 3, måned 6, studieslutt (fagets siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
Revidert ALS funksjonell vurderingsskala (ALSFRS-R)
Tidsramme: Endring fra baseline i respirasjonsfunksjonen til ALSFRS-R ved studieavslutning (forsøkspersonens siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
ALSFRS-R-skalaen inneholder 3 parametere relatert til åndedrettsfunksjon: Alvorlighet av dyspné, forekomst av ortopné (kortpustethet i ryggleie, dvs. flattliggende), og bruk av mekanisk ventilasjon for respiratorisk suffisiens. Disse 3 parameterne er kombinert for å lage respirasjonsdomenet med en score på 0-12 (hvor 12 er normal funksjon). Selv om individuelle elementer og pasienter varierer, avtar ALSFRS-R vanligvis med en relativt konstant hastighet over tid. Plottet over tid indikerer helningen til den oppnådde linjen progresjonshastigheten, og derfor kan en effektiv behandling forventes for å redusere fallhellingen.
Endring fra baseline i respirasjonsfunksjonen til ALSFRS-R ved studieavslutning (forsøkspersonens siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
Behov for respiratorisk støtteapparat
Tidsramme: Tid til arrangement ved studieavslutning (fagets siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
Tid til støtte for pusteapparat (ikke-invasiv) eller død
Tid til arrangement ved studieavslutning (fagets siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
Borg-kategoriforhold 10-skala (CR 10)
Tidsramme: Grunnlinje gjennom studiegjennomføring (uke 2, uke 4, måned 3, måned 6, studieslutt (fagets siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
Pasientene vurderte deres oppfatning av alvorlighetsgraden av dyspnéen ved å bruke Borg Category Ration 10-skalaen (CR 10). Skalaen går fra 0 (ingen dyspné) til 10 (maksimal dyspné). hver kategori er nummerert og de fleste, men ikke alle, har verbale signaler. Ved hver vurdering skåret pasienten kategorien de følte best beskrev symptomene deres. Analysen målte endring fra baseline til slutten av studien i både liggende og sittende stilling der en negativ skåre indikerer forbedring og en positiv skåre reflekterer forverring.
Grunnlinje gjennom studiegjennomføring (uke 2, uke 4, måned 3, måned 6, studieslutt (fagets siste besøk, 2-48 uker etter studiestart)
Antall emner som krever ressursbruk for helse og hjemmetjenester
Tidsramme: Grunnlinje gjennom studiegjennomføring (2-48 uker etter studiestart)
Antall studieemner som krever ressursbruk for helse og hjemmetjenester ble aggregert i løpet av studiet for hvert fag og oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk.
Grunnlinje gjennom studiegjennomføring (2-48 uker etter studiestart)
Subjektets status for trakeostomi og overlevelse
Tidsramme: Grunnlinje til studieslutt (gjennomsnittlig 2-48 uker etter studiestart
Antall pasienter med behov for trakeostomi eller som døde under behandling fra baseline til slutten av studien ble oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk.
Grunnlinje til studieslutt (gjennomsnittlig 2-48 uker etter studiestart
Bruk av helsetjenester under studiet (opphold på sykehus)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studien (2-48 uker etter studiestart)
Antall overnattinger på sykehus ble registrert gjennom hele studien ved hjelp av en dagbok gitt til studiepersonene
Fra baseline til slutten av studien (2-48 uker etter studiestart)
Bruk av helsetjenester under studiet (besøk på legevakten)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studien (2-48 uker etter studiestart)
Antall besøk til legevakten ble registrert gjennom hele studien ved hjelp av en dagbok gitt til studiepersonene
Fra baseline til slutten av studien (2-48 uker etter studiestart)
Bruk av helsetjenester under studiet (dager tilbrakt i et institusjonsanlegg)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studien (2-48 uker etter studiestart)
Antall dager tilbrakt i et institusjonsanlegg ble registrert gjennom hele studien ved hjelp av en dagbok gitt til studiepersonene
Fra baseline til slutten av studien (2-48 uker etter studiestart)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Orion Corporation, Orion Pharma

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2019

Primær fullføring (Faktiske)

18. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

18. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mai 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2019

Først lagt ut (Faktiske)

13. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

9. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 3119003

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Levosimendan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Africa

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere