Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние перорального левосимендана на функцию дыхания у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС): открытое расширение (REFALS-ES)

9 февраля 2023 г. обновлено: Orion Corporation, Orion Pharma

Влияние перорального левосимендана (ODM-109) на функцию дыхания у пациентов с БАС: открытое расширение для пациентов, завершающих исследование 3119002

Это исследование дает участникам исследования REFALS (3119002; NCT03505021) возможность продолжить лечение пероральным левосименданом. Исследование также предоставит больше информации о долгосрочной безопасности и эффективности перорального приема левосимендана у пациентов с БАС.

Это открытое исследование, так что все подходящие субъекты, прошедшие двойное слепое исследование REFALS (48 недель лечения), будут иметь возможность получать пероральное лечение левосименданом. Основной целью, помимо продолжения лечения субъектов, включенных в исследование REFALS, является оценка долгосрочной безопасности перорального приема левосимендана у пациентов с БАС. Другой важной задачей является изучение долгосрочной эффективности перорального приема левосимендана при лечении пациентов с БАС.

Это исследование открыто только для пациентов, принимающих участие в исследовании REFALS.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

227

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Австралия, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Австралия, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Австрия
      • Wein, Австрия, 1090
        • Medizinische Universitat wein Universitatsklinik ffur Neurologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Австрия, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vocklabruck, Upper Austria, Австрия, 4840
        • Salzqammergut-klinikum Vocklabruck, Neurologie
  • Бельгия
      • Gent, Бельгия, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St Lucas Gent
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Бельгия, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Vitadelle
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charite Universitatmedizin Berlin- Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Германия, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Германия, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Neurologie
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitatsklinikum Munster, Institut fur Schalfmedizin und Neuromuskalaire Erkrankungen
      • Rostock, Германия, 18147
        • Universitatsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
      • Ulm, Германия, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm, Poliklinik fur Neurologie
      • Wiesbaden, Германия, 65191
        • Deutsche Klinik fur Daignostik
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Beaumont Hospital, Clinical Research Centre
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao, Испания, 48013
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Córdoba, Испания, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia Servicio Neurologia
      • Madrid, Испания, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
  • Италия
      • Genova, Италия, 16132
        • Azienda Policlinico San Martino
      • Milan, Италия, 20138
        • ICS Maugeri Spa S UO Riabilitazione Nurologica
      • Novara, Италия, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pisa, Италия, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Rome, Италия, 00161
        • Policlinico Umberto I di Roma Clinica Neurologica
      • Torino, Италия, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3M 1M4
        • Alberta Health Services-Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
        • University of Alberta, Division of Neurology
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Канада, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Канада, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584
        • Univeritair Medisch Centrum Utrech
  • Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHs Foundation Trust, Neurology and Neurosurgery
      • London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • BARTS HEALTH NHS TRUST Royal London Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85028
        • Neuromuscular research Centre and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037-0886
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Соединенные Штаты, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Соединенные Штаты, 33308
        • Holy Cross Hospital Neuroscience Institute
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida/USF Health
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Augusta University, Medical Centre
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55130-5302
        • Health Partners Speciality Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
        • Alleghenay General hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Nerve and Muscle Centre of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Health-Imaging & Neurosciences Center in research Park
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия, 00029
        • Helsinki University Central Hospital, Neurology Outpatients Clinic
      • Turku, Финляндия, 20521
        • Turku University Hospital
  • Франция
      • Limoges, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges Service de Neurologie
      • Montpellier, Франция, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac Service de Neurologie
      • Nice, Франция, 06202
        • Hopital Pasteur Centre de reference des Malades Neuromusculaires et SLA
  • Швеция
      • Karlstad, Швеция
        • Karlstad Central Hospital Neurology and Rehabilitation
      • Stockholm, Швеция, 14186
        • Karolinska University Horpital Huddinge Neurology Clinic
      • Umeå, Швеция, 90185
        • Norrlanda University Hospital Neuro-huvud-hals-centrum Vasterbotten

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 120 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Письменное или устное информированное согласие (ИС) на участие в исследовании
  • Субъекты, прошедшие 48 недель лечения в соответствии с протоколом исследования REFALS.
  • Способность проглатывать капсулы исследуемого препарата во время завершения 48-недельного приема препарата в исследовании REFALS

Критерий исключения:

  • Развитие (или значительное ухудшение по сравнению с исходным уровнем исследования REFALS) серьезного сердечно-сосудистого заболевания (например, инфаркта миокарда, сердечной недостаточности, аритмии, инсульта или атриовентрикулярной (АВ) блокады второй или третьей степени)
  • Пульс/частота сердечных сокращений повторно >100 ударов в минуту после 5-минутного отдыха на исходном уровне. Если пульс/частота сердечных сокращений >100 ударов в минуту при первой записи, то после еще одного 5-минутного отдыха необходимо провести вторую запись, чтобы подтвердить пульс/частоту сердечных сокращений >100 ударов в минуту.
  • Систолическое артериальное давление (САД) <90 мм рт.ст.
  • Тяжелая почечная недостаточность (клиренс креатинина < 30 мл/мин или креатин > 170 мкмоль/л на 48-й неделе исследования REFALS или на диализе)
  • Тяжелая печеночная недостаточность по усмотрению исследователя
  • Женщины репродуктивного возраста без отрицательного теста на беременность и без приверженности использованию высокоэффективного метода контрацепции (например, оральные гормональные контрацептивы, связанные с ингибированием овуляции, внутриматочные спирали и прогестиновые средства длительного действия), если они были сексуально активны во время исследования, и в течение 1 месяца после последней дозы исследуемого препарата. Женщины в постменопаузе (1 год с момента последнего менструального цикла), хирургически стерилизованные или перенесшие гистерэктомию считаются не репродуктивными и могут быть включены
  • Субъект признан следователем активно склонным к суициду
  • Любое другое клинически значимое сердечно-сосудистое, желудочно-кишечное, печеночное, почечное, неврологическое или психическое расстройство или любое другое серьезное сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать интерпретации результатов исследования или представлять риск для здоровья субъекта, если он/она принял участие в исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Левосимендан
Пероральный левосимендан; Левосимендан 1 мг в капсулах для перорального приема от одного до двух раз в день продолжали до тех пор, пока не было клинической пользы. Общий срок обучения до 3 лет.
Лекарство: Левосимендан
Левосимендан 1 мг капсулы для приема внутрь
Другие имена:
  • ОДМ-109

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Регистрация нежелательных явлений
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 14-25 дней после последнего исследуемого лечения для всех пациентов в среднем 23,5 недели.
Нежелательные явления в виде количества субъектов и долей (%) субъектов на одно нежелательное явление
От подписания информированного согласия до 14-25 дней после последнего исследуемого лечения для всех пациентов в среднем 23,5 недели.
Оценка пульса/сердечного ритма
Временное ограничение: Изменение пульса и частоты сердечных сокращений (из записи ЭКГ) по сравнению с исходным уровнем, 2-я неделя, 4-я неделя, 6-я неделя (только частота пульса), 3-й месяц, 6-й месяц, конец исследования (последний визит субъекта, 2-48 недель после включения в исследование)
Фактические значения и изменения по сравнению с исходным уровнем частоты пульса/сердечных сокращений в положении лежа перед введением дозы суммировали с использованием описательной статистики.
Изменение пульса и частоты сердечных сокращений (из записи ЭКГ) по сравнению с исходным уровнем, 2-я неделя, 4-я неделя, 6-я неделя (только частота пульса), 3-й месяц, 6-й месяц, конец исследования (последний визит субъекта, 2-48 недель после включения в исследование)
Оценка электрокардиограммы в 12 отведениях
Временное ограничение: Исходный уровень, 2-я неделя, 4-я неделя, 3-й месяц, 6-й месяц, конец исследования (последнее посещение субъекта, 2-48 недель после включения в исследование)
Обобщение любых аномальных результатов ЭКГ в 12 отведениях с использованием описательной статистики.
Исходный уровень, 2-я неделя, 4-я неделя, 3-й месяц, 6-й месяц, конец исследования (последнее посещение субъекта, 2-48 недель после включения в исследование)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Прогрессирование заболевания
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (последнее посещение субъекта, 2–48 недель после включения в исследование)
Количество выбывших из исследования из-за прогрессирования заболевания
От исходного уровня до завершения исследования (последнее посещение субъекта, 2–48 недель после включения в исследование)
Медленная жизненная емкость легких на спине (SVC)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем, 2-я неделя, 4-я неделя, 3-й месяц, 6-й месяц, конец исследования (последний визит субъекта, 2-48 недель после начала исследования)
Изменение по сравнению с исходным уровнем ВПВ в положении лежа и сидя (все устройства) до конца исследования, выраженное в % от прогнозируемой нормы
Изменение по сравнению с исходным уровнем, 2-я неделя, 4-я неделя, 3-й месяц, 6-й месяц, конец исследования (последний визит субъекта, 2-48 недель после начала исследования)
Пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R)
Временное ограничение: Изменение дыхательной функции ALSFRS-R по сравнению с исходным уровнем по завершении исследования (последнее посещение субъекта, 2–48 недель после включения в исследование)
Шкала ALSFRS-R содержит 3 параметра, относящихся к дыхательной функции: тяжесть одышки, возникновение ортопноэ (одышка в положении лежа на спине, т. е. в горизонтальном положении) и использование ИВЛ для обеспечения достаточности дыхания. Эти 3 параметра объединены для создания дыхательного домена с оценкой от 0 до 12 (где 12 — нормальная функция). Хотя отдельные предметы и пациенты различаются, ALSFRS-R обычно снижается с относительно постоянной скоростью с течением времени. На графике с течением времени наклон полученной линии указывает на скорость прогрессирования, и, таким образом, можно ожидать эффективного лечения для уменьшения наклона снижения.
Изменение дыхательной функции ALSFRS-R по сравнению с исходным уровнем по завершении исследования (последнее посещение субъекта, 2–48 недель после включения в исследование)
Необходимость в устройстве поддержки дыхания
Временное ограничение: Время до события по завершении исследования (последнее посещение субъекта, 2–48 недель после включения в исследование)
Время до поддержки респираторного устройства (неинвазивного) или смерти
Время до события по завершении исследования (последнее посещение субъекта, 2–48 недель после включения в исследование)
Шкала соотношения категорий боргов 10 (CR 10)
Временное ограничение: Исходный уровень через завершение исследования (2-я неделя, 4-я неделя, 3-й месяц, 6-й месяц, конец исследования (последнее посещение субъекта, 2-48 недель после начала исследования)
Пациенты оценивали свое восприятие тяжести одышки по шкале Borg Category Ration 10 (CR 10). Шкала варьируется от 0 (отсутствие одышки) до 10 (максимальная одышка). каждая категория пронумерована, и большинство, но не все, имеют словесные сигналы. При каждой оценке пациент оценивал категорию, которая, по его мнению, лучше всего описывает его симптомы. Анализ измерял изменение от исходного уровня до конца исследования как в положении лежа, так и сидя, где отрицательный балл указывает на улучшение, а положительный балл отражает ухудшение.
Исходный уровень через завершение исследования (2-я неделя, 4-я неделя, 3-й месяц, 6-й месяц, конец исследования (последнее посещение субъекта, 2-48 недель после начала исследования)
Количество субъектов, требующих использования ресурсов здравоохранения и ухода на дому
Временное ограничение: Исходный уровень через завершение исследования (2-48 недель после начала исследования)
Количество субъектов исследования, требующих использования ресурсов здравоохранения и ухода на дому, было агрегировано в ходе исследования для каждого субъекта и суммировано с использованием описательной статистики.
Исходный уровень через завершение исследования (2-48 недель после начала исследования)
Статус субъекта для трахеостомии и выживания
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания исследования (в среднем 2–48 недель после начала исследования)
Количество пациентов, нуждавшихся в трахеостомии или умерших во время лечения от исходного уровня до конца исследования, суммировалось с использованием описательной статистики.
Исходный уровень до окончания исследования (в среднем 2–48 недель после начала исследования)
Использование медицинских услуг во время исследования (пребывание в больнице)
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (2-48 недель после начала исследования)
Количество ночей в больнице регистрировали на протяжении всего исследования с помощью дневника, который выдавали испытуемым.
От исходного уровня до конца исследования (2-48 недель после начала исследования)
Использование медицинских услуг во время исследования (посещения отделения неотложной помощи)
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (2-48 недель после начала исследования)
Количество посещений отделения неотложной помощи регистрировалось на протяжении всего исследования с использованием дневника, выдаваемого испытуемым.
От исходного уровня до конца исследования (2-48 недель после начала исследования)
Использование медицинских услуг во время исследования (дни, проведенные в институциональном учреждении)
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (2-48 недель после начала исследования)
Количество дней, проведенных в лечебном учреждении, фиксировалось на протяжении всего исследования с использованием дневника, выдаваемого испытуемым.
От исходного уровня до конца исследования (2-48 недель после начала исследования)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Orion Corporation, Orion Pharma

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 июня 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 ноября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 мая 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 мая 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 мая 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

9 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 февраля 2023 г.

Последняя проверка

1 февраля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 3119003

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться