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Efeitos do Levosimendan Oral na Função Respiratória em Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS): Extensão Aberta (REFALS-ES)

9 de fevereiro de 2023 atualizado por: Orion Corporation, Orion Pharma

Efeitos do Levosimendan Oral (ODM-109) na Função Respiratória em Pacientes com ELA: Extensão Aberta para Pacientes Concluindo o Estudo 3119002

Este estudo oferece uma oportunidade para os participantes do estudo REFALS (3119002; NCT03505021) continuarem o tratamento com levosimendan oral. O estudo também fornecerá mais informações sobre a segurança e eficácia a longo prazo do levosimendan oral em pacientes com ELA.

Este é um estudo aberto, de modo que todos os indivíduos elegíveis que concluírem o estudo REFALS duplo-cego (48 semanas de tratamento) terão a oportunidade de receber tratamento oral com levosimendan. O objetivo primário, além de continuar o tratamento para indivíduos inscritos no estudo REFALS, é avaliar a segurança a longo prazo do levosimendan oral em pacientes com ELA. Outro objetivo importante é explorar a eficácia a longo prazo do levosimendan oral no tratamento de pacientes com ELA.

Este estudo está aberto apenas para pacientes que fazem parte do estudo REFALS.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

227

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charite Universitatmedizin Berlin- Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Alemanha, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Neurologie
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitatsklinikum Munster, Institut fur Schalfmedizin und Neuromuskalaire Erkrankungen
      • Rostock, Alemanha, 18147
        • Universitatsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm, Poliklinik fur Neurologie
      • Wiesbaden, Alemanha, 65191
        • Deutsche Klinik fur Daignostik
  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Austrália, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Austrália, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St Lucas Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Vitadelle
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3M 1M4
        • Alberta Health Services-Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • University of Alberta, Division of Neurology
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • SunnyBrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao, Espanha, 48013
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Córdoba, Espanha, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia Servicio Neurologia
      • Madrid, Espanha, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular research Centre and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-0886
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33308
        • Holy Cross Hospital Neuroscience Institute
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida/USF Health
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University, Medical Centre
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55130-5302
        • Health Partners Speciality Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Alleghenay General hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nerve and Muscle Centre of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Health-Imaging & Neurosciences Center in research Park
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, 00029
        • Helsinki University Central Hospital, Neurology Outpatients Clinic
      • Turku, Finlândia, 20521
        • Turku University Hospital
  • França
      • Limoges, França
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges Service de Neurologie
      • Montpellier, França, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac Service de Neurologie
      • Nice, França, 06202
        • Hopital Pasteur Centre de reference des Malades Neuromusculaires et SLA
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584
        • Univeritair Medisch Centrum Utrech
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital, Clinical Research Centre
  • Itália
      • Genova, Itália, 16132
        • Azienda Policlinico San Martino
      • Milan, Itália, 20138
        • ICS Maugeri Spa S UO Riabilitazione Nurologica
      • Novara, Itália, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pisa, Itália, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Rome, Itália, 00161
        • Policlinico Umberto I di Roma Clinica Neurologica
      • Torino, Itália, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHs Foundation Trust, Neurology and Neurosurgery
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust Royal London hospital
  • Suécia
      • Karlstad, Suécia
        • Karlstad Central Hospital Neurology and Rehabilitation
      • Stockholm, Suécia, 14186
        • Karolinska University Horpital Huddinge Neurology Clinic
      • Umeå, Suécia, 90185
        • Norrlanda University Hospital Neuro-huvud-hals-centrum Vasterbotten
  • Áustria
      • Wein, Áustria, 1090
        • Medizinische Universitat wein Universitatsklinik ffur Neurologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Áustria, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vocklabruck, Upper Austria, Áustria, 4840
        • Salzqammergut-klinikum Vocklabruck, Neurologie

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 120 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado (CI) escrito ou verbal para participação no estudo
  • Indivíduos que completaram 48 semanas de tratamento de acordo com o protocolo do estudo REFALS
  • Capaz de engolir as cápsulas do tratamento do estudo no momento de completar 48 semanas de dosagem no estudo REFALS

Critério de exclusão:

  • Desenvolvimento (ou piora significativa da linha de base do estudo REFALS) de doença cardiovascular grave (por exemplo: infarto do miocárdio, insuficiência cardíaca, arritmia, acidente vascular cerebral ou bloqueio atrioventricular (AV) de segundo ou terceiro grau)
  • Pulso/frequência cardíaca repetidamente >100 bpm após 5 minutos de repouso na linha de base. Se o pulso/frequência cardíaca for > 100 bpm no primeiro registro, um segundo registro deve ser feito após outro descanso de 5 minutos para confirmar pulso/frequência cardíaca > 100 bpm
  • Pressão arterial sistólica (PAS) <90 mmHg
  • Insuficiência renal grave (depuração de creatinina < 30ml/min ou creatina >170 µmol/l na visita de 48 semanas do estudo REFALS ou em diálise
  • Insuficiência hepática grave a critério do investigador
  • Mulheres em idade reprodutiva sem teste de gravidez negativo e sem compromisso de usar um método contraceptivo altamente eficaz (por exemplo: anticoncepcional hormonal oral associado à inibição da ovulação, dispositivos intrauterinos e agente progestativo de longa duração), se sexualmente ativas durante o estudo, e por 1 mês após a última dose do tratamento do estudo. Mulheres na pós-menopausa (1 ano desde o último ciclo menstrual), esterilizadas cirurgicamente ou que foram submetidas a histerectomia são consideradas não reprodutivas e podem ser incluídas
  • Sujeito considerado ativamente suicida pelo investigador
  • Qualquer outro distúrbio cardiovascular, gastrointestinal, hepático, renal, neurológico ou psiquiátrico significativo clinicamente ou qualquer outra doença concomitante importante que, na opinião do investigador, possa interferir na interpretação dos resultados do estudo ou constituir um risco à saúde do sujeito se ele/ela participou do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Levosimendana
Levosimendana Oral; Levosimendan 1mg cápsulas para administração oral, uma a duas vezes ao dia, continuou enquanto for clinicamente benéfico. A duração total do estudo é de até 3 anos.
Medicamento: Levosimendana
Levosimendana 1 mg cápsula para administração oral
Outros nomes:
  • ODM-109

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Registro de Eventos Adversos
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 14-25 dias após o último tratamento do estudo para todos os pacientes, uma média de 23,5 semanas.
Eventos adversos como contagem de indivíduos e proporções (%) de indivíduos por evento adverso
Desde a assinatura do consentimento informado até 14-25 dias após o último tratamento do estudo para todos os pacientes, uma média de 23,5 semanas.
Avaliação de pulso/frequência cardíaca
Prazo: Alteração no pulso e frequência cardíaca (do registro de ECG) desde a linha de base, semana 2, semana 4, semana 6 (somente frequência de pulso), mês 3, mês 6, final do estudo (última visita do indivíduo, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Os valores reais e as alterações da linha de base no pulso/frequência cardíaca pré-dose supina foram resumidos usando estatísticas descritivas.
Alteração no pulso e frequência cardíaca (do registro de ECG) desde a linha de base, semana 2, semana 4, semana 6 (somente frequência de pulso), mês 3, mês 6, final do estudo (última visita do indivíduo, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Avaliações de eletrocardiograma de 12 derivações
Prazo: Linha de base, semana 2, semana 4, mês 3, mês 6, final do estudo (última visita do indivíduo, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Resumo de quaisquer achados anormais de ECG de 12 derivações usando estatísticas descritivas.
Linha de base, semana 2, semana 4, mês 3, mês 6, final do estudo (última visita do indivíduo, 2-48 semanas após a entrada no estudo)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Progressão da doença
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo (última visita do sujeito, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Contagem de retiradas do estudo devido à progressão da doença
Da linha de base até a conclusão do estudo (última visita do sujeito, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Capacidade vital lenta supina (SVC)
Prazo: A mudança da linha de base, semana 2, semana 4, mês 3, mês 6, final do estudo (última visita do sujeito, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Mudança da linha de base em SVC supino e sentado (todos os dispositivos) até o final do estudo, expressa como uma % do normal previsto
A mudança da linha de base, semana 2, semana 4, mês 3, mês 6, final do estudo (última visita do sujeito, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Escala de Classificação Funcional de ELA Revisada (ALSFRS-R)
Prazo: Mudança da linha de base na função respiratória de ALSFRS-R na conclusão do estudo (última visita do sujeito, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
A escala ALSFRS-R contém 3 parâmetros relacionados à função respiratória: gravidade da dispneia, ocorrência de ortopneia (falta de ar quando em posição supina, ou seja, deitado) e uso de ventilação mecânica para insuficiência respiratória. Esses 3 parâmetros são combinados para criar o domínio respiratório com uma pontuação de 0 a 12 (onde 12 é a função normal). Embora os itens individuais e os pacientes variem, o ALSFRS-R geralmente diminui a uma taxa relativamente constante ao longo do tempo. Traçada ao longo do tempo, a inclinação da linha obtida indica a velocidade de progressão e, portanto, um tratamento eficaz pode ser esperado para reduzir a inclinação do declínio.
Mudança da linha de base na função respiratória de ALSFRS-R na conclusão do estudo (última visita do sujeito, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Necessidade de dispositivo de suporte respiratório
Prazo: Tempo até o evento na conclusão do estudo (última visita do sujeito, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Tempo para suporte de dispositivo respiratório (não invasivo) ou morte
Tempo até o evento na conclusão do estudo (última visita do sujeito, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Escala 10 da Razão da Categoria Borg (CR 10)
Prazo: Linha de base até a conclusão do estudo (semana 2, semana 4, mês 3, mês 6, final do estudo (última visita do sujeito, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Os pacientes classificaram sua percepção da gravidade de sua dispnéia usando a escala Borg Category Ration 10 (CR 10). A escala varia de 0 (sem dispneia) a 10 (dispneia máxima). cada categoria é numerada e a maioria, mas não todas, tem dicas verbais. A cada avaliação, o paciente pontuava a categoria que melhor descrevia seus sintomas. A análise mediu a mudança desde a linha de base até o final do estudo, tanto na posição supina quanto na posição sentada, onde uma pontuação negativa indica melhora e uma pontuação positiva reflete piora.
Linha de base até a conclusão do estudo (semana 2, semana 4, mês 3, mês 6, final do estudo (última visita do sujeito, 2-48 semanas após a entrada no estudo)
Número de indivíduos que requerem uso de recursos de saúde e atendimento domiciliar
Prazo: Linha de base até a conclusão do estudo (2 a 48 semanas após a entrada no estudo)
O número de sujeitos do estudo que requerem uso de recursos de saúde e cuidados domiciliares foi agregado ao longo do estudo para cada sujeito e resumido usando estatísticas descritivas.
Linha de base até a conclusão do estudo (2 a 48 semanas após a entrada no estudo)
Status do Sujeito para Traqueostomia e Sobrevivência
Prazo: Linha de base até o final do estudo (média de 2 a 48 semanas após a entrada no estudo
O número de pacientes com necessidade de traqueostomia ou que morreram durante o tratamento desde o início até o final do estudo foi resumido usando estatísticas descritivas.
Linha de base até o final do estudo (média de 2 a 48 semanas após a entrada no estudo
Uso de serviços de saúde durante o estudo (permanências no hospital)
Prazo: Desde o início até o final do estudo (2-48 semanas após a entrada no estudo)
O número de pernoites no hospital foi registrado ao longo do estudo por meio de um diário fornecido aos sujeitos do estudo
Desde o início até o final do estudo (2-48 semanas após a entrada no estudo)
Utilização do Serviço de Saúde Durante o Estudo (Visitas ao Pronto-Socorro)
Prazo: Desde o início até o final do estudo (2-48 semanas após a entrada no estudo)
O número de visitas ao pronto-socorro foi registrado ao longo do estudo por meio de um diário fornecido aos sujeitos do estudo
Desde o início até o final do estudo (2-48 semanas após a entrada no estudo)
Uso de serviços de saúde durante o estudo (dias passados ​​em uma instituição institucional)
Prazo: Desde o início até o final do estudo (2-48 semanas após a entrada no estudo)
O número de dias passados ​​em uma instalação institucional foi registrado ao longo do estudo usando um diário dado aos sujeitos do estudo
Desde o início até o final do estudo (2-48 semanas após a entrada no estudo)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Orion Corporation, Orion Pharma

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de junho de 2019

Conclusão Primária (Real)

18 de novembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

18 de novembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de maio de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de maio de 2019

Primeira postagem (Real)

13 de maio de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

9 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 3119003

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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