常染色体優性多発性嚢胞腎の管理のためにトルバプタンで治療された韓国の成人患者における安全性と有効性の評価 (ESSENTIAL)
2022年6月15日 更新者：Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.
急速に進行する ADPKD と診断され、治療開始時に慢性腎臓病 (CKD) ステージ 1 ～ 3 の韓国人成人患者において、嚢胞の発生と腎機能不全の進行を遅らせるためにトルバプタンを投与した場合の安全性と治療効果を評価すること。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
118
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Busan、大韓民国
- Inje University Busan Paik Hospital
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Busan、大韓民国
- Kosin University Gospel Hospital
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Chuncheon、大韓民国
- Hallym University Chuncheon Sacred Heart Hospital
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Daegu、大韓民国
- Keimyung University Dongsan Medical Center
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Daegu、大韓民国
- Kyungpook National University Hospital
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Daejeon、大韓民国
- Chungnam National University Hospital
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Gwangju、大韓民国
- Chonnam National University Hospital
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Incheon、大韓民国
- Gachon University Gil Medical Center
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Pyeongchon、大韓民国
- Hallym University Medical Center
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Seongnam-si、大韓民国
- Seoul National University Bundang Hospital
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Seoul、大韓民国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韓民国
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
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Seoul、大韓民国
- Gangnam Severance Hospital
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Seoul、大韓民国
- Severance Hospital
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Seoul、大韓民国
- SMG-SNU Boramae Medical Center
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Seoul、大韓民国
- Kangbuk Samsung Hospital
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Seoul、大韓民国
- Hanyang University Seoul Hospital
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Seoul、大韓民国
- Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
19年～50年 (アダルト)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -この試験に関する書面によるインフォームドコンセントを提供することにより、自発的に参加する被験者
- 19歳以上50歳以下の男女患者
- ADPKD超音波診断統一基準（Pei-Ravine Criteria）に基づきADPKDと診断された者
- -スクリーニング訪問時にCKDステージ1〜3が確認された被験者
急速に進行する典型的なADPKD「典型的なADPKD」が確認された被験者
- すべての嚢胞が TKV に同様に寄与する、嚢胞による腎組織の軽度、中等度、または重度の置換を伴う両側性およびびまん性分布を指す。
「急速に進行するADPKD」
患者は、次の基準のいずれかを満たす場合、「急速に進行する ADPKD」と定義されます。
Mayo クラス 1C、1D または 1E
- 本治験参加前に遺伝子検査によりPKD1のトランケート変異が確認された患者 ③ PRO-PKDスコアが6以上 ④ 推定糸球体濾過率（eGFR）が5mL/分/1.73以上の低下したADPKD患者 -スクリーニング訪問から1年以内のm2、またはeGFRの年間平均減少率≥2.5 mL / min / 1.73 5年間にわたるm2（制御されていない2型糖尿病、初期の糖尿病性糸球体疾患、免疫介在性糸球体腎炎など、ADPKD以外の要因によるeGFRの低下を伴う患者を除く）
除外基準:
- 低ナトリウム血症または高ナトリウム血症の患者
- 無尿症患者
- ボリュームが枯渇している患者
- 喉の渇きを感知できない、または適切に反応できない患者
- -MRI評価が禁忌の患者[例：強磁性金属プロテーゼ、動脈瘤クリップ、重度の閉所恐怖症、腹部または背中の大きな入れ墨など]
- 重度の腎機能障害のある患者 [例えば、現在進行中の糸球体腎炎、腎臓がん、単一の腎臓を有する患者、過去 3 年以内の腎臓手術歴など]
- 重度の肝障害[例：肝硬変、ウイルス性肝炎、不特定の肝機能検査異常（ALTまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST））> 3 x ULNまたは総ビリルビン> 2 x ULN）など]
- ADPKD以外の要因によりeGFRが低下している患者（例えば、制御されていない2型糖尿病、初期の糖尿病性糸球体疾患、免疫介在性糸球体腎炎など）
- ベンザゼピンまたはベンザゼピン誘導体（ベナゼプリルなど）、またはトルバプタンに対する過敏症および/または特異的反応の病歴のある患者
- ガラクトース不耐症、ラップラクトース欠乏症、グルコース-ガラクトース吸収不良などの遺伝的問題のある患者.
- 慢性的な利尿剤の使用が必要な患者
- -スクリーニング訪問から6か月以内にADPKDの治療に影響を与える可能性のある実験的（市販されていない）または承認された治療を受けている患者[例：アンチセンスRNA療法、ラパマイシン、シロリムス、エベロリムスおよびソマトスタチン類似体（オクトレオチド、サンドスタチン）、バソプレシン拮抗薬（モザバプタン、コニバプタン）、バソプレシン作動薬（デスモプレシン）]
- -スクリーニング訪問から3年以内に嚢胞減圧または硬化療法を受けた患者
- スクリーニング来院から6ヶ月以内にトルバプタンを服用した既往のある患者
- -スクリーニング訪問から30日以内に別の試験で治験薬を受け取った患者
- 現在妊娠中または授乳中の妊娠中の女性、または許容される避妊方法（禁欲、経口避妊、埋め込みまたは注射によるホルモン避妊法、子宮内避妊器具、コンドーム、避妊横隔膜、および殺精子剤）試験が完了するまで妊娠を避けるため
- 治験責任医師の判断により、治験薬（IMP）の投与または治験手順を遵守できない患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トルバプタン
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トルバプタン錠30mgと15mg
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TEAEの発生率
時間枠：トルバプタン投与期間中および最終投与日から7日以内
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TEAEの発生率
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トルバプタン投与期間中および最終投与日から7日以内
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以下のいずれかに該当するTEAEの発生率をまとめます。
時間枠：トルバプタン投与期間中および最終投与日から7日以内
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肝障害 [ALT または AST 上昇 (>3 x ULN) または総ビリルビン上昇 (>2 x ULN) など]、死亡につながる AE、重篤な AE、治療中止につながる AE、IMP との因果関係が不明な AE除外される, 重度の有害事象, 脱水, ナトリウムへの影響, クレアチニン
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トルバプタン投与期間中および最終投与日から7日以内
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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総腎臓容積 (TKV) の年間平均パーセント変化率 [%/年]
時間枠：ベースラインから治療終了まで（25回目、24ヶ月目）
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ベースラインTKVは、スクリーニング期間中に測定された値を指します
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ベースラインから治療終了まで（25回目、24ヶ月目）
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eGFR CKD-EPI 年間平均変化量 [mL/min/1.73m^2] (オフ治療)
時間枠：ベースラインからフォローアップ訪問まで (訪問 26、治療終了の 7 日後 (訪問 25、月 24))
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（治療外）
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ベースラインからフォローアップ訪問まで (訪問 26、治療終了の 7 日後 (訪問 25、月 24))
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eGFR CKD-EPI 年間平均変化 [mL/分/1.73m^2] (治療中)
時間枠：トルバプタン滴定期間の完了 (訪問 6、4 週目) から治療終了 (訪問 25、24 か月目) まで
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(治療中)
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トルバプタン滴定期間の完了 (訪問 6、4 週目) から治療終了 (訪問 25、24 か月目) まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年7月1日
一次修了 (実際)
2022年5月25日
研究の完了 (実際)
2022年5月25日
試験登録日
最初に提出
2019年4月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年5月13日
最初の投稿 (実際)
2019年5月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年6月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月15日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。