Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av säkerhet och effektivitet hos vuxna koreanska patienter som behandlas med tolvaptan för behandling av autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ESSENTIAL)

15 juni 2022 uppdaterad av: Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.
Att utvärdera säkerheten och den terapeutiska effektiviteten av tolvaptan när det administreras för att bromsa utvecklingen av cystautveckling och njurfunktionssufficiens hos vuxna koreanska patienter diagnostiserade med snabbt progressiv ADPKD som har kronisk njursjukdom (CKD) steg 1-3 vid behandlingsstart.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

118

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Korea, Republiken av
      • Busan, Korea, Republiken av
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Busan, Korea, Republiken av
        • Kosin University Gospel Hospital
      • Chuncheon, Korea, Republiken av
        • Hallym University Chuncheon Sacred Heart Hospital
      • Daegu, Korea, Republiken av
        • Keimyung University Dongsan Medical Center
      • Daegu, Korea, Republiken av
        • Kyungpook National University Hospital
      • Daejeon, Korea, Republiken av
        • Chungnam National University Hospital
      • Gwangju, Korea, Republiken av
        • Chonnam National University Hospital
      • Incheon, Korea, Republiken av
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Pyeongchon, Korea, Republiken av
        • Hallym University Medical Center
      • Seongnam-si, Korea, Republiken av
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Severance Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • SMG-SNU Boramae Medical Center
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Kangbuk Samsung Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

19 år till 50 år (VUXEN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersoner som frivilligt deltar genom att ge skriftligt informerat samtycke till denna rättegång
  2. Manliga och kvinnliga patienter i åldern ≥ 19 till ≤ 50 år
  3. Försökspersoner som diagnostiserats med ADPKD baserat på Unified Criteria för ultraljudsdiagnos av ADPKD (Pei-Ravine Criteria)
  4. Försökspersoner med bekräftad CKD steg 1-3 vid screeningbesöket

  5. Försökspersoner med bekräftad snabbt progressiv typisk ADPKD "Typisk ADPKD"

    • avser bilateral och diffus distribution, med mild, måttlig eller svår ersättning av njurvävnad med cystor, där alla cystor bidrar på samma sätt som TKV.

"snabbt progressiv ADPKD"

  • Patienter kommer att definieras som "snabbt progressiv ADPKD" om de uppfyller något av följande kriterier:

    • Mayo klass 1C, 1D eller 1E

      • Trunkerande PKD1-mutation bekräftad genom genetisk testning före deltagande i denna studie ③ PRO-PKD-poäng > 6 ④ Patienter med ADPKD med en minskning av uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) ≥ 5 mL/min/1,73 m2 inom 1 år från screeningbesöket eller med en genomsnittlig årlig minskning av eGFR ≥ 2,5 mL/min/1,73 m2 under en period av 5 år (exklusive patienter med en eGFR-minskning på grund av andra faktorer än ADPKD, såsom okontrollerad typ 2-diabetes, tidig diabetisk glomerulär sjukdom eller immunmedierad glomerulonefrit)

Exklusions kriterier:

  1. Patienter med hyponatremi eller hypernatremi
  2. Patienter med anuri
  3. Patienter med volymutarmning
  4. Patienter som inte kan känna av eller reagera på lämpligt sätt på törst
  5. Patienter med kontraindikationer för MRT-bedömning [t.ex. ferromagnetisk metallprotes, aneurysmklämmor, svår klaustrofobi, stor tatuering på buken eller ryggen, etc.]
  6. Patienter med gravt nedsatt njurfunktion [t.ex. patienter med för närvarande aktiv glomerulonefrit, njurcancer, med en enda njure, njuroperation i anamnesen under de senaste 3 åren, etc.]
  7. Patienter med gravt nedsatt leverfunktion [t.ex. skrumplever, viral hepatit, ospecificerade avvikelser i leverfunktionstest (ALAT eller aspartataminotransferas(AST)) > 3 x ULN eller totalt bilirubin > 2 x ULN, etc.]
  8. Patienter med eGFR minskar på grund av andra faktorer än ADPKD (t.ex. okontrollerad typ 2-diabetes, tidig diabetisk glomerulär sjukdom eller immunförmedlad glomerulonefrit, etc.)
  9. Patienter med en historia av överkänslighet och/eller specifika reaktioner mot bensazepin eller bensazepinderivat (som benazepril) eller tolvaptan
  10. Patienter med ärftliga problem med galaktosintolerans, Lapp laktosbrist eller glukos-galaktos malabsorption, etc.
  11. Patienter som behöver kroniskt diuretikaanvändning
  12. Patienter som får någon experimentell (ej marknadsförd) eller godkänd behandling som kan påverka behandlingen av ADPKD inom 6 månader från screeningbesöket [t.ex. antisens-RNA-terapi, rapamycin, sirolimus, everolimus och somatostatinanaloger (oktreotid, sandostatin), vasopressinantagonist (mozavaptan, konivaptan), vasopressinagonist (desmopressin)]
  13. Patienter som har fått cystadekompression eller skleroterapi inom 3 år från screeningbesöket
  14. Patienter med en historia av att ha tagit tolvaptan inom 6 månader från screeningbesöket
  15. Patienter som fått något prövningsläkemedel i en annan prövning inom 30 dagar från screeningbesöket
  16. Fertila kvinnor som för närvarande är gravida eller ammar, eller som inte är villiga att använda eller kan använda acceptabla preventivmedel (abstinens, orala, implanterade eller injicerade hormonella preventivmetoder, intrauterina preventivmedel eller barriärmetoder för preventivmedel, såsom kondom, preventivmedelsdiafragma och spermiedödande medel) för att undvika graviditet tills försöket är avslutat
  17. Patienter som, enligt utredarens åsikt, inte kan följa administrationen av undersökningsläkemedlet (IMP) eller prövningsprocedurerna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: tolvaptan
Läkemedel: Tolvaptan
30 mg och 15 mg Tolvaptan tablett
Andra namn:
  • Samsca

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomsten av TEAE
Tidsram: under tolvaptanbehandlingsperioden och upp till 7 dagar efter datumet för senaste dosering
Förekomsten av TEAE
under tolvaptanbehandlingsperioden och upp till 7 dagar efter datumet för senaste dosering
Incidensen av TEAE som möter något av följande kommer att sammanfattas.
Tidsram: under tolvaptanbehandlingsperioden och upp till 7 dagar efter datumet för senaste dosering
Leverskada [ALT- eller AST-höjning (>3 x ULN) eller total bilirubinhöjning (>2 x ULN), etc.], biverkningar som leder till döden, allvarliga biverkningar, biverkningar som leder till att behandlingen avbryts, biverkningar vars orsakssamband med IMP inte kan uteslutas, allvarliga biverkningar, uttorkning, effekter på natrium, kreatinin
under tolvaptanbehandlingsperioden och upp till 7 dagar efter datumet för senaste dosering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total njurvolym (TKV) årlig genomsnittlig procentuell förändringshastighet [%/år]
Tidsram: från baslinjen till slutet av behandlingen (besök 25, månad 24)
Baslinje TKV avser det värde som uppmätts under screeningsperioden
från baslinjen till slutet av behandlingen (besök 25, månad 24)
eGFR CKD-EPI årlig medelvärdeförändring [ml/min/1,73m^2] (utan behandling)
Tidsram: från baslinjen till uppföljningsbesöket (besök 26, 7 dagar efter avslutad behandling (besök 25, månad 24))
(bortsett från behandling)
från baslinjen till uppföljningsbesöket (besök 26, 7 dagar efter avslutad behandling (besök 25, månad 24))
eGFR CKD-EPI årlig medelförändring [ml/min/1,73m^2] (vid behandling)
Tidsram: från avslutad Tolvaptan-titreringsperiod (besök 6, vecka 4) till slutet av behandlingen (besök 25, månad 24)
(under behandling)
från avslutad Tolvaptan-titreringsperiod (besök 6, vecka 4) till slutet av behandlingen (besök 25, månad 24)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

1 juli 2019

Primärt slutförande (FAKTISK)

25 maj 2022

Avslutad studie (FAKTISK)

25 maj 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 april 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2019

Första postat (FAKTISK)

14 maj 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

16 juni 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 juni 2022

Senast verifierad

1 juni 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 156-402-00144

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera