Turvallisuuden ja tehokkuuden arviointi aikuisilla korealaisilla potilailla, joita hoidetaan Tolvaptaanilla autosomaalisen dominoivan polykystisen munuaissairauden hoidossa (ESSENTIAL)
keskiviikko 15. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.
Tolvaptaanin turvallisuuden ja terapeuttisen tehokkuuden arvioimiseksi, kun sitä annetaan kystakehityksen ja munuaisten vajaatoiminnan etenemisen hidastamiseen aikuisilla korealaisilla potilailla, joilla on diagnosoitu nopeasti etenevä ADPKD ja joilla on krooninen munuaissairaus (CKD) vaiheissa 1–3 hoidon alussa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
118
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Busan, Korean tasavalta
- Inje University Busan Paik Hospital
-
Busan, Korean tasavalta
- Kosin University Gospel Hospital
-
Chuncheon, Korean tasavalta
- Hallym University Chuncheon Sacred Heart Hospital
-
Daegu, Korean tasavalta
- Keimyung University Dongsan Medical Center
-
Daegu, Korean tasavalta
- Kyungpook National University Hospital
-
Daejeon, Korean tasavalta
- Chungnam National University Hospital
-
Gwangju, Korean tasavalta
- Chonnam National University Hospital
-
Incheon, Korean tasavalta
- Gachon University Gil Medical Center
-
Pyeongchon, Korean tasavalta
- Hallym University Medical Center
-
Seongnam-si, Korean tasavalta
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- Gangnam Severance Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- Severance Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- SMG-SNU Boramae Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta
- Kangbuk Samsung Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- Hanyang University Seoul Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
19 vuotta - 50 vuotta (AIKUINEN)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka osallistuvat vapaaehtoisesti antamalla kirjallisen suostumuksen tähän tutkimukseen
- Mies- ja naispotilaat, joiden ikä on ≥ 19 - ≤ 50 vuotta
- Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu ADPKD ADPKD:n ultraäänidiagnoosin yhtenäisten kriteerien (Pei-Ravine Criteria) perusteella
- Koehenkilöt, joilla seulontakäynnillä vahvistettiin kroonisen taudin vaiheet 1-3
Koehenkilöt, joilla on vahvistettu nopeasti etenevä tyypillinen ADPKD "tyypillinen ADPKD"
- Termi "kaksipuolinen ja diffuusi jakautuminen", jossa munuaiskudos korvautuu lievästi, kohtalaisesti tai vaikeasti kystailla, jossa kaikki kystat vaikuttavat samalla tavalla TKV:hen.
"nopeasti etenevä ADPKD"
Potilaat määritellään "nopeasti eteneväksi ADPKD:ksi", jos he täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä:
Mayo-luokka 1C, 1D tai 1E
- PKD1-mutaation katkaisu, joka vahvistettiin geneettisellä testauksella ennen tähän tutkimukseen osallistumista ③ PRO-PKD-pisteet > 6 ④ Potilaat, joilla on ADPKD ja joiden arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) on laskenut ≥ 5 ml/min/1,73 m2 vuoden sisällä seulontakäynnistä tai eGFR:n keskimääräinen vuotuinen lasku ≥ 2,5 ml/min/1,73 m2 viiden vuoden aikana (pois lukien potilaat, joiden eGFR:n lasku johtuu muista tekijöistä kuin ADPKD:stä, kuten kontrolloimaton tyypin 2 diabetes, varhainen diabeettinen glomerulusairaus tai immuunivälitteinen glomerulonefriitti)
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on hyponatremia tai hypernatremia
- Potilaat, joilla on anuria
- Potilaat, joiden tilavuus on heikentynyt
- Potilaat, jotka eivät pysty aistimaan janoa tai reagoimaan siihen asianmukaisesti
- Potilaat, joilla on vasta-aiheita MRI-tutkimukselle [esim. ferromagneettinen metalliproteesi, aneurysmaklipsit, vakava klaustrofobia, suuri tatuointi vatsassa tai selässä jne.]
- Potilaat, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta [esim. potilaat, joilla on tällä hetkellä aktiivinen glomerulonefriitti, munuaissyöpä, joilla on yksi munuainen, joilla on ollut munuaisleikkaus viimeisen kolmen vuoden aikana jne.]
- Potilaat, joilla on vaikea maksan vajaatoiminta [esim. kirroosi, virushepatiitti, määrittelemättömät poikkeavuudet maksan toimintakokeissa (ALAT tai aspartaattiaminotransferaasi (AST)) > 3 x ULN tai kokonaisbilirubiini > 2 x ULN jne.]
- Potilaat, joilla on eGFR:n lasku muiden tekijöiden kuin ADPKD:n vuoksi (esim. hallitsematon tyypin 2 diabetes, varhainen diabeettinen glomerulusairaus tai immuunivälitteinen glomerulonefriitti jne.)
- Potilaat, joilla on esiintynyt yliherkkyyttä ja/tai spesifisiä reaktioita bentsatsepiinille tai bentsatsepiinijohdannaisille (kuten benatsepriilille) tai tolvaptaanille
- Potilaat, joilla on perinnöllinen galaktoosi-intoleranssi, Lapp-laktoosin puutos tai glukoosi-galaktoosi-imeytymishäiriö jne.
- Potilaat, jotka tarvitsevat kroonista diureetin käyttöä
- Potilaat, jotka saavat mitä tahansa kokeellista (ei markkinoitua) tai hyväksyttyä hoitoa, joka saattaa vaikuttaa ADPKD:n hoitoon 6 kuukauden sisällä seulontakäynnistä [esim. antisense-RNA-hoito, rapamysiini, sirolimuusi, everolimuusi ja somatostatiinianalogit (oktreotidi, sandostatiini), vasopressiiniantagonisti (mosavaptaani, konivaptaani), vasopressiiniagonisti (desmopressiini)]
- Potilaat, jotka ovat saaneet kystadekompressiota tai skleroterapiaa 3 vuoden sisällä seulontakäynnistä
- Potilaat, jotka ovat käyttäneet tolvaptaania 6 kuukauden sisällä seulontakäynnistä
- Potilaat, jotka ovat saaneet jotakin tutkimuslääkettä toisessa tutkimuksessa 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä
- Hedelmälliset naiset, jotka ovat parhaillaan raskaana tai imettävät tai eivät halua käyttää tai pysty käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä (raittiutta, suun kautta otettavaa, implantoitua tai injektoitua hormonaalista ehkäisymenetelmää, kohdunsisäistä välinettä tai ehkäisymenetelmää, kuten kondomi, ehkäisykalvo ja siittiöitä tappavat aineet) raskauden välttämiseksi tutkimuksen loppuun asti
- Potilaat, jotka eivät tutkijan näkemyksen mukaan pysty noudattamaan tutkittavan lääkkeen (IMP) antamista tai tutkimusmenettelyjä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: tolvaptaani
|
30 mg ja 15 mg Tolvaptan-tablettia
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TEAE-tapaukset
Aikaikkuna: tolvaptaanihoidon aikana ja enintään 7 päivää viimeisen annostelun jälkeen
|
TEAE-tapaukset
|
tolvaptaanihoidon aikana ja enintään 7 päivää viimeisen annostelun jälkeen
|
|
Yhteenveto kaikista seuraavista TEAE-tapauksista.
Aikaikkuna: tolvaptaanihoidon aikana ja enintään 7 päivää viimeisen annostelun jälkeen
|
Maksavaurio [ALT- tai ASAT-arvot (>3 x ULN) tai kokonaisbilirubiinin nousu (>2 x ULN) jne.], kuolemaan johtavat haittavaikutukset, vakavat haittavaikutukset, hoidon keskeyttämiseen johtavat haittavaikutukset, haittavaikutukset, joiden syy-yhteys tutkimuslääkkeeseen ei ole poissuljettu, vakavat haittavaikutukset, kuivuminen, vaikutukset natriumiin, kreatiniini
|
tolvaptaanihoidon aikana ja enintään 7 päivää viimeisen annostelun jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Munuaisten kokonaistilavuuden (TKV) vuotuinen keskimääräinen prosenttimuutos [%/vuosi]
Aikaikkuna: lähtötasosta hoidon loppuun (käynti 25, kuukausi 24)
|
Perustason TKV tarkoittaa seulontajakson aikana mitattua arvoa
|
lähtötasosta hoidon loppuun (käynti 25, kuukausi 24)
|
|
eGFR CKD-EPI:n vuotuinen keskimääräinen muutos [mL/min/1,73 m^2] (hoidon ulkopuolella)
Aikaikkuna: lähtötilanteesta seurantakäyntiin (käynti 26, 7 päivää hoidon päättymisen jälkeen (käynti 25, kuukausi 24))
|
(hoidon ulkopuolella)
|
lähtötilanteesta seurantakäyntiin (käynti 26, 7 päivää hoidon päättymisen jälkeen (käynti 25, kuukausi 24))
|
|
eGFR CKD-EPI:n vuotuinen keskimääräinen muutos [mL/min/1,73 m^2] (hoidon aikana)
Aikaikkuna: Tolvaptaanin titrausjakson päättymisestä (käynti 6, viikko 4) hoidon loppuun (käynti 25, kuukausi 24)
|
(hoidossa)
|
Tolvaptaanin titrausjakson päättymisestä (käynti 6, viikko 4) hoidon loppuun (käynti 25, kuukausi 24)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Maanantai 1. heinäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 25. toukokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 25. toukokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. toukokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tiistai 14. toukokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 16. kesäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. kesäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Nivelsairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Tuki- ja liikuntaelimistön poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Munuaissairaudet, kystiset
- Kiliopatiat
- Munuaissairaudet
- Munuaisten polykystiset sairaudet
- Polysystinen munuainen, autosomaalinen dominantti
- Arthrogryposis
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Natriureettiset aineet
- Antidiureettiset hormonireseptoriantagonistit
- Tolvaptaani
Muut tutkimustunnusnumerot
- 156-402-00144
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .