Оценка безопасности и эффективности у взрослых корейцев, получавших толваптан для лечения аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек (ESSENTIAL)

Критерии включения:

1. Субъекты, которые добровольно участвуют, дав письменное информированное согласие на это испытание
2. Пациенты мужского и женского пола в возрасте от ≥ 19 до ≤ 50 лет
3. Субъекты с диагнозом АДПБП на основании унифицированных критериев ультразвуковой диагностики АДПБП (критерии Пей-Равина)
4. Субъекты с подтвержденными стадиями ХБП 1-3 на скрининговом визите

5. Субъекты с подтвержденным быстро прогрессирующим типичным ADPKD «Типичный ADPKD»

   • относится к двустороннему и диффузному распространению с легким, умеренным или тяжелым замещением почечной ткани кистами, где все кисты вносят одинаковый вклад в TKV.

«быстро прогрессирующая АДПБП»

• Пациенты будут определены как «быстро прогрессирующие АДПБП», если они соответствуют любому из следующих критериев:

  • Класс Мэйо 1C, 1D или 1E

    • Укороченная мутация PKD1, подтвержденная генетическим тестированием до участия в этом исследовании ③ Оценка PRO-PKD > 6 ④ Пациенты с ADPKD со снижением расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) ≥ 5 мл/мин/1,73 м2 в течение 1 года после визита для скрининга или при среднегодовом снижении рСКФ ≥ 2,5 мл/мин/1,73 m2 в течение 5 лет (исключая пациентов со снижением рСКФ из-за факторов, отличных от АДПБП, таких как неконтролируемый диабет 2 типа, раннее диабетическое заболевание клубочков или иммуноопосредованный гломерулонефрит)

Критерий исключения:

1. Пациенты с гипонатриемией или гипернатриемией
2. Больные анурией
3. Пациенты с истощением объема
4. Пациенты, которые не могут чувствовать или адекватно реагировать на жажду
5. Пациенты с противопоказаниями к МРТ-обследованию [например, протез из ферромагнитного металла, клипсы для аневризмы, выраженная клаустрофобия, большая татуировка на животе или спине и т. д.]
6. Пациенты с тяжелой почечной недостаточностью [например, пациенты с активным в настоящее время гломерулонефритом, раком почки, имеющие единственную почку, хирургическое вмешательство на почках в анамнезе в течение последних 3 лет и т. д.]
7. Пациенты с тяжелой печеночной недостаточностью [например, циррозом печени, вирусным гепатитом, неуточненными отклонениями показателей функции печени (АЛТ или аспартатаминотрансфераза (АСТ)) > 3 х ВГН или общий билирубин > 2 х ВГН) и т. д.]
8. Пациенты со снижением рСКФ из-за факторов, отличных от АДПБП (например, неконтролируемый диабет 2 типа, раннее диабетическое заболевание клубочков или иммуноопосредованный гломерулонефрит и т. д.)
9. Пациенты с гиперчувствительностью и/или специфическими реакциями на бензазепин или производные бензазепина (например, беназеприл) или толваптан в анамнезе.
10. Пациенты с наследственными проблемами непереносимости галактозы, дефицитом лактозы Лаппа или глюкозо-галактозной мальабсорбцией и т. д.
11. Пациенты, нуждающиеся в длительном применении диуретиков
12. Пациенты, которые получают какие-либо экспериментальные (не продаваемые) или одобренные методы лечения, которые могут повлиять на лечение АДПБП в течение 6 месяцев после визита для скрининга [например, терапия антисмысловой РНК, рапамицин, сиролимус, эверолимус и аналоги соматостатина (октреотид, сандостатин), антагонист вазопрессина (мозаваптан, кониваптан), агонист вазопрессина (десмопрессин)]
13. Пациенты, получившие декомпрессию кисты или склеротерапию в течение 3 лет после скринингового визита
14. Пациенты с историей приема толваптана в течение 6 месяцев после скринингового визита
15. Пациенты, которые получали какой-либо исследуемый лекарственный препарат в другом исследовании в течение 30 дней после визита для скрининга.
16. Фертильные женщины, которые в настоящее время беременны или кормят грудью, или не желают или не могут использовать приемлемые методы контрацепции (воздержание, пероральные, имплантированные или инъекционные гормональные методы контрацепции, внутриматочные средства или барьерные методы контрацепции, такие как презерватив, противозачаточная диафрагма и спермицидные агенты), чтобы избежать беременности до завершения испытания
17. Пациенты, которые, по мнению исследователя, не могут соблюдать режим введения исследуемого лекарственного препарата (ИЛП) или процедуры исследования.