Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de veiligheid en effectiviteit bij volwassen Koreaanse patiënten behandeld met tolvaptan voor de behandeling van autosomaal dominante polycystische nierziekte (ESSENTIAL)

15 juni 2022 bijgewerkt door: Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.
Om de veiligheid en therapeutische effectiviteit van tolvaptan te beoordelen wanneer het wordt toegediend om de progressie van cyste-ontwikkeling en nierfunctie-insufficiëntie te vertragen bij volwassen Koreaanse patiënten met de diagnose snel progressieve ADPKD die chronische nierziekte (CKD) stadia 1-3 hebben bij aanvang van de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

118

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
      • Busan, Korea, republiek van
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Busan, Korea, republiek van
        • Kosin University Gospel Hospital
      • Chuncheon, Korea, republiek van
        • Hallym University Chuncheon Sacred Heart Hospital
      • Daegu, Korea, republiek van
        • Keimyung University Dongsan Medical Center
      • Daegu, Korea, republiek van
        • Kyungpook National University Hospital
      • Daejeon, Korea, republiek van
        • Chungnam National University Hospital
      • Gwangju, Korea, republiek van
        • Chonnam National University Hospital
      • Incheon, Korea, republiek van
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Pyeongchon, Korea, republiek van
        • Hallym University Medical Center
      • Seongnam-si, Korea, republiek van
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Severance Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van
        • SMG-SNU Boramae Medical Center
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Kangbuk Samsung Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

19 jaar tot 50 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen die vrijwillig deelnemen door schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voor dit onderzoek
  2. Mannelijke en vrouwelijke patiënten van ≥ 19 tot ≤ 50 jaar
  3. Proefpersonen met de diagnose ADPKD op basis van de Unified Criteria for Ultrasonographic diagnostic of ADPKD (Pei-Ravine Criteria)
  4. Proefpersonen met bevestigde CKD-stadia 1-3 tijdens het screeningsbezoek

  5. Proefpersonen met bevestigde snel progressieve typische ADPKD 'Typische ADPKD'

    • verwijst naar bilaterale en diffuse distributie, met milde, matige of ernstige vervanging van nierweefsel door cysten, waarbij alle cysten op dezelfde manier bijdragen aan TKV.

'snel voortschrijdende ADPKD'

  • Patiënten worden gedefinieerd als 'snel progressieve ADPKD' als ze aan een van de volgende criteria voldoen:

    • Mayoklasse 1C, 1D of 1E

      • Afgeknotte PKD1-mutatie bevestigd door genetische tests vóór deelname aan dit onderzoek ③ PRO-PKD-score > 6 ④ Patiënten met ADPKD met een daling van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≥ 5 ml/min/1,73 m2 binnen 1 jaar na het screeningsbezoek of met een gemiddelde jaarlijkse daling van de eGFR ≥ 2,5 ml/min/1,73 m2 over een periode van 5 jaar (exclusief patiënten met een eGFR-afname als gevolg van andere factoren dan ADPKD, zoals ongecontroleerde diabetes type 2, vroege diabetische glomerulaire ziekte of immuungemedieerde glomerulonefritis)

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met hyponatriëmie of hypernatriëmie
  2. Patiënten met anurie
  3. Patiënten met volumedepletie
  4. Patiënten die dorst niet kunnen voelen of er niet adequaat op kunnen reageren
  5. Patiënten met contra-indicaties voor MRI-beoordeling [bijv. ferromagnetische metalen prothese, aneurysmaclips, ernstige claustrofobie, grote tatoeage op de buik of rug, enz.]
  6. Patiënten met ernstige nierinsufficiëntie [bijv. patiënten met momenteel actieve glomerulonefritis, nierkanker, met een enkele nier, voorgeschiedenis van nierchirurgie in de afgelopen 3 jaar, enz.]
  7. Patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis [bijv. cirrose, virale hepatitis, niet-gespecificeerde leverfunctietestafwijkingen (ALT of aspartaataminotransferase (AST)) > 3 x ULN of totaal bilirubine > 2 x ULN), enz.]
  8. Patiënten met eGFR-afname als gevolg van andere factoren dan ADPKD (bijv. Ongecontroleerde diabetes type 2, vroege diabetische glomerulaire ziekte of immuungemedieerde glomerulonefritis, enz.)
  9. Patiënten met een voorgeschiedenis van overgevoeligheid en/of specifieke reacties op benzazepine of benzazepinederivaten (zoals Benazepril) of tolvaptan
  10. Patiënten met erfelijke problemen van galactose-intolerantie, Lapp-lactosedeficiëntie of glucose-galactosemalabsorptie, enz.
  11. Patiënten die chronisch diuretica nodig hebben
  12. Patiënten die experimentele (niet op de markt gebrachte) of goedgekeurde therapieën krijgen die de behandeling van ADPKD kunnen beïnvloeden binnen 6 maanden na het screeningbezoek [bijv. antisense RNA-therapie, rapamycine, sirolimus, everolimus en somatostatine-analogen (octreotide, sandostatine), vasopressine-antagonist (mozavaptan, conivaptan), vasopressine-agonist (desmopressine)]
  13. Patiënten die binnen 3 jaar na het screeningsbezoek cystedecompressie of sclerotherapie hebben ondergaan
  14. Patiënten met een voorgeschiedenis van inname van tolvaptan binnen 6 maanden na het screeningsbezoek
  15. Patiënten die binnen 30 dagen na het screeningsbezoek een geneesmiddel voor onderzoek in een ander onderzoek hebben gekregen
  16. Vruchtbare vrouwen die momenteel zwanger zijn of borstvoeding geven, of die geen aanvaardbare anticonceptiemethoden willen of kunnen gebruiken (onthouding, orale, geïmplanteerde of geïnjecteerde hormonale anticonceptiemethoden, spiraaltje of barrièremethoden voor anticonceptie, zoals condoom, anticonceptie-diafragma en zaaddodende middelen) om zwangerschap te voorkomen totdat de proef is voltooid
  17. Patiënten die naar de mening van de onderzoeker niet in staat zijn om de toediening van het Investigational Medicinal Product (IMP) of de onderzoeksprocedures na te leven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: tolvaptan
Geneesmiddel: Tolvaptan
30 mg en 15 mg Tolvaptan-tablet
Andere namen:
  • Samska

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van TEAE's
Tijdsspanne: tijdens de behandelingsperiode met tolvaptan en tot 7 dagen na de datum van de laatste dosering
De incidentie van TEAE's
tijdens de behandelingsperiode met tolvaptan en tot 7 dagen na de datum van de laatste dosering
De incidenties van TEAE's die voldoen aan een van de volgende punten zullen worden samengevat.
Tijdsspanne: tijdens de behandelingsperiode met tolvaptan en tot 7 dagen na de datum van de laatste dosering
Leverbeschadiging [verhoogd ALAT of ASAT (>3 x ULN) of verhoogd totaal bilirubine (>2 x ULN), enz.], bijwerkingen die tot de dood leiden, ernstige bijwerkingen, bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de behandeling, bijwerkingen waarvan het oorzakelijk verband met het IMP niet kan worden uitgesloten, ernstige bijwerkingen, uitdroging, effecten op natrium, creatinine
tijdens de behandelingsperiode met tolvaptan en tot 7 dagen na de datum van de laatste dosering

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal niervolume (TKV) jaarlijkse gemiddelde procentuele verandering [%/jaar]
Tijdsspanne: vanaf baseline tot einde van de behandeling (bezoek 25, maand 24)
Baseline TKV verwijst naar de waarde gemeten tijdens de screeningperiode
vanaf baseline tot einde van de behandeling (bezoek 25, maand 24)
eGFR CKD-EPI jaarlijkse gemiddelde verandering [mL/min/1.73m^2] (zonder behandeling)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot het vervolgbezoek (bezoek 26, 7 dagen na het einde van de behandeling (bezoek 25, maand 24))
(off-behandeling)
vanaf baseline tot het vervolgbezoek (bezoek 26, 7 dagen na het einde van de behandeling (bezoek 25, maand 24))
eGFR CKD-EPI jaarlijkse gemiddelde verandering [mL/min/1.73m^2] (on-treatment)
Tijdsspanne: van voltooiing van de Tolvaptan-titratieperiode (bezoek 6, week 4) tot het einde van de behandeling (bezoek 25, maand 24)
(bij behandeling)
van voltooiing van de Tolvaptan-titratieperiode (bezoek 6, week 4) tot het einde van de behandeling (bezoek 25, maand 24)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 juli 2019

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

25 mei 2022

Studie voltooiing (WERKELIJK)

25 mei 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 mei 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

14 mei 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

16 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 juni 2022

Laatst geverifieerd

1 juni 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 156-402-00144

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren