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Evaluación de la seguridad y eficacia en pacientes coreanos adultos tratados con tolvaptán para el tratamiento de la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ESSENTIAL)

15 de junio de 2022 actualizado por: Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.
Evaluar la seguridad y la eficacia terapéutica de tolvaptán cuando se administra para retrasar la progresión del desarrollo de quistes y la insuficiencia de la función renal en pacientes coreanos adultos diagnosticados con PQRAD rápidamente progresiva que tienen enfermedad renal crónica (ERC) en estadios 1-3 al inicio del tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

118

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Busan, Corea, república de
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Busan, Corea, república de
        • Kosin University Gospel Hospital
      • Chuncheon, Corea, república de
        • Hallym University Chuncheon Sacred Heart Hospital
      • Daegu, Corea, república de
        • Keimyung University Dongsan Medical Center
      • Daegu, Corea, república de
        • Kyungpook National University Hospital
      • Daejeon, Corea, república de
        • Chungnam National University Hospital
      • Gwangju, Corea, república de
        • Chonnam National University Hospital
      • Incheon, Corea, república de
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Pyeongchon, Corea, república de
        • Hallym University Medical Center
      • Seongnam-si, Corea, república de
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Severance Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • SMG-SNU Boramae Medical Center
      • Seoul, Corea, república de
        • Kangbuk Samsung Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

19 años a 50 años (ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos que participan voluntariamente dando su consentimiento informado por escrito en este ensayo
  2. Pacientes masculinos y femeninos de ≥ 19 a ≤ 50 años
  3. Sujetos diagnosticados con ADPKD según los Criterios unificados para el diagnóstico ultrasonográfico de ADPKD (Pei-Ravine Criteria)
  4. Sujetos con estadios 1-3 de ERC confirmados en la visita de selección

  5. Sujetos con PQRAD típica rápidamente progresiva confirmada 'PQRAD típica'

    • se refiere a la distribución bilateral y difusa, con reemplazo leve, moderado o severo del tejido renal por quistes, donde todos los quistes contribuyen de manera similar a TKV.

'ADPKD rápidamente progresiva'

  • Los pacientes se definirán como "PQRAD rápidamente progresiva" si cumplen alguno de los siguientes criterios:

    • Mayo clase 1C, 1D o 1E

      • Mutación truncada de PKD1 confirmada mediante pruebas genéticas antes de participar en este ensayo ③ Puntuación PRO-PKD > 6 ④ Pacientes con ADPKD con una disminución en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≥ 5 ml/min/1,73 m2 dentro de 1 año desde la visita de selección o con una disminución anual promedio en eGFR ≥ 2,5 ml/min/1,73 m2 durante un período de 5 años (excluidos los pacientes con una disminución de la TFGe debido a factores distintos de la PQRAD, como diabetes tipo 2 no controlada, enfermedad glomerular diabética temprana o glomerulonefritis inmunomediada)

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con hiponatremia o hipernatremia
  2. Pacientes con anuria
  3. Pacientes con hipovolemia
  4. Pacientes que no pueden sentir o responder apropiadamente a la sed.
  5. Pacientes con contraindicaciones para la evaluación de resonancia magnética [por ejemplo, prótesis de metal ferromagnético, clips para aneurismas, claustrofobia severa, tatuaje grande en el abdomen o la espalda, etc.]
  6. Pacientes con insuficiencia renal grave [p. ej., pacientes con glomerulonefritis actualmente activa, cáncer de riñón, que tienen un solo riñón, antecedentes de cirugía renal en los últimos 3 años, etc.]
  7. Pacientes con insuficiencia hepática grave [p. ej., cirrosis, hepatitis viral, anomalías no especificadas en las pruebas de función hepática (ALT o aspartato aminotransferasa (AST)) > 3 x ULN o bilirrubina total > 2 x ULN), etc.]
  8. Los pacientes con disminución de la TFGe debido a factores distintos de la PQRAD (p. ej., diabetes tipo 2 no controlada, enfermedad glomerular diabética temprana o glomerulonefritis inmunomediada, etc.)
  9. Pacientes con antecedentes de hipersensibilidad y/o reacciones específicas a benzazepina o derivados de benzazepina (como benazepril) o tolvaptán
  10. Pacientes con problemas hereditarios de intolerancia a la galactosa, deficiencia de lactosa de Lapp o malabsorción de glucosa-galactosa, etc.
  11. Pacientes que necesitan uso crónico de diuréticos
  12. Pacientes que estén recibiendo cualquier terapia experimental (no comercializada) o aprobada que pueda afectar el tratamiento de la ADPKD dentro de los 6 meses posteriores a la visita de selección [por ejemplo, terapia de ARN antisentido, rapamicina, sirolimus, everolimus y análogos de somatostatina (octreotide, sandostatin), antagonista de la vasopresina (mozavaptán, conivaptán), agonista de la vasopresina (desmopresina)]
  13. Pacientes que han recibido descompresión de quistes o escleroterapia dentro de los 3 años posteriores a la visita de selección
  14. Pacientes con antecedentes de tomar tolvaptán dentro de los 6 meses posteriores a la visita de selección
  15. Pacientes que recibieron cualquier medicamento en investigación en otro ensayo dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección.
  16. Mujeres fértiles que actualmente están embarazadas o amamantando, o que no desean usar o no son capaces de usar métodos anticonceptivos aceptables (abstinencia, métodos anticonceptivos hormonales orales, implantados o inyectados, dispositivos intrauterinos o métodos anticonceptivos de barrera, como condón, diafragma anticonceptivo y agentes espermicidas) para evitar el embarazo hasta la finalización del ensayo
  17. Pacientes que, en opinión del investigador, no pueden cumplir con la administración del medicamento en investigación (PMI) o los procedimientos del ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: tolvaptán
Droga: Tolvaptán
30 mg y 15 mg de tabletas de tolvaptán
Otros nombres:
  • Samsca

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Las incidencias de los TEAE
Periodo de tiempo: durante el período de tratamiento con tolvaptán y hasta 7 días después de la fecha de la última dosis
Las incidencias de los TEAE
durante el período de tratamiento con tolvaptán y hasta 7 días después de la fecha de la última dosis
Se resumirán las incidencias de TEAE que cumplan cualquiera de los siguientes.
Periodo de tiempo: durante el período de tratamiento con tolvaptán y hasta 7 días después de la fecha de la última dosis
Lesión hepática [elevación de ALT o AST (>3 x ULN) o elevación de Bilirrubina Total (>2 x ULN), etc.], EA que conducen a la muerte, EA graves, EA que conducen a la interrupción del tratamiento, EA cuya relación causal con el IMP no puede descartar, EA graves, Deshidratación, Efectos sobre el sodio, Creatinina
durante el período de tratamiento con tolvaptán y hasta 7 días después de la fecha de la última dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de cambio porcentual anual medio del volumen renal total (TKV) [%/año]
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta el final del tratamiento (visita 25, mes 24)
El TKV de referencia se refiere al valor medido durante el período de selección
desde el inicio hasta el final del tratamiento (visita 25, mes 24)
Cambio medio anual de eGFR CKD-EPI [mL/min/1.73m^2] (sin tratamiento)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la visita de seguimiento (visita 26, 7 días después del final del tratamiento (visita 25, mes 24))
(sin tratamiento)
desde el inicio hasta la visita de seguimiento (visita 26, 7 días después del final del tratamiento (visita 25, mes 24))
Cambio medio anual de eGFR CKD-EPI [mL/min/1.73m^2] (durante el tratamiento)
Periodo de tiempo: desde la finalización del período de titulación de tolvaptán (visita 6, semana 4) hasta el final del tratamiento (visita 25, mes 24)
(en tratamiento)
desde la finalización del período de titulación de tolvaptán (visita 6, semana 4) hasta el final del tratamiento (visita 25, mes 24)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de julio de 2019

Finalización primaria (ACTUAL)

25 de mayo de 2022

Finalización del estudio (ACTUAL)

25 de mayo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2019

Publicado por primera vez (ACTUAL)

14 de mayo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

16 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 156-402-00144

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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