A biztonságosság és hatékonyság értékelése az autoszomális domináns policisztás vesebetegség kezelésére tolvaptánnal kezelt felnőtt koreai betegeknél (ESSENTIAL)

Bevételi kritériumok:

1. Azok az alanyok, akik önkéntesen vesznek részt ebben a vizsgálatban, írásos beleegyezéssel
2. ≥ 19 és ≤ 50 év közötti férfi és női betegek
3. ADPKD-vel diagnosztizált alanyok az ADPKD ultrahangos diagnózisának egységes kritériumai (Pei-Ravine-kritériumok) alapján
4. A szűrővizsgálaton igazolt CKD 1-3 stádiumú alanyok

5. Megerősített, gyorsan progresszív tipikus ADPKD „Tipikus ADPKD”-ben szenvedő alanyok

   • A kétoldali és diffúz eloszlásra utal, a veseszövet enyhe, közepes vagy súlyos cisztákkal való helyettesítésével, ahol minden ciszta hasonlóan járul hozzá a TKV-hoz.

"gyorsan progresszív ADPKD"

• A betegeket „gyorsan progresszív ADPKD-nek” tekintik, ha megfelelnek a következő kritériumok bármelyikének:

  • Mayo osztály 1C, 1D vagy 1E

    • A PKD1 mutáció csonkítása, amelyet genetikai tesztek igazoltak a vizsgálatban való részvétel előtt ③ PRO-PKD pontszám > 6 ④ ADPKD-s betegek, akiknél a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) ≥ 5 ml/perc/1,73 m2 a szűrővizsgálattól számított 1 éven belül, vagy ha az eGFR éves átlagos csökkenése ≥ 2,5 mL/perc/1,73 m2 5 éven keresztül (kivéve azokat a betegeket, akiknél az ADPKD-n kívüli tényezők miatt csökkent az eGFR, mint például a kontrollálatlan 2-es típusú cukorbetegség, a korai diabéteszes glomeruláris betegség vagy az immunmediált glomerulonephritis)

Kizárási kritériumok:

1. Hyponatraemiában vagy hypernatraemiában szenvedő betegek
2. Anuriában szenvedő betegek
3. Volumenkimerült betegek
4. Olyan betegek, akik nem képesek érzékelni a szomjúságot, vagy nem képesek megfelelően reagálni rá
5. Azok a betegek, akiknél az MRI-vizsgálat ellenjavallt [pl. ferromágneses fémprotézis, aneurizma klipek, súlyos klausztrofóbia, nagy tetoválás a hason vagy a háton stb.]
6. Súlyos vesekárosodásban szenvedő betegek [pl. jelenleg aktív glomerulonephritisben, veserákban szenvedő, egyetlen vesében szenvedő betegek, az elmúlt 3 évben veseműtétben szenvedő betegek stb.]
7. Súlyos májkárosodásban szenvedő betegek [pl. cirrhosis, vírusos hepatitis, nem meghatározott májfunkciós vizsgálati eltérések (ALT vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST)) > 3x ULN vagy Total Bilirubin > 2x ULN stb.]
8. Az eGFR-csökkenésben szenvedő betegek az ADPKD-n kívüli tényezők miatt (pl. kontrollálatlan 2-es típusú cukorbetegség, korai diabéteszes glomeruláris betegség vagy immunmediált glomerulonephritis stb.)
9. Olyan betegek, akiknek anamnézisében túlérzékenység és/vagy specifikus reakció szerepel benzazepinnel vagy benzazepin-származékokkal (például benazepril) vagy tolvaptánnal szemben
10. Örökletes galaktóz intoleranciában, lapp laktózhiányban vagy glükóz-galaktóz felszívódási zavarban szenvedő betegek stb.
11. Olyan betegek, akiknek krónikus diuretikumra van szükségük
12. Azok a betegek, akik a szűrési látogatástól számított 6 hónapon belül bármilyen kísérleti (nem forgalmazott) vagy jóváhagyott terápiát kapnak, amely befolyásolhatja az ADPKD kezelését [például antiszensz RNS-terápia, rapamicin, szirolimusz, everolimusz és szomatosztatin analógok (oktreotid, szandosztatin), vazopresszin antagonista (mozavaptán, konivaptán), vazopresszin agonista (dezmopresszin)]
13. Azok a betegek, akik a szűrővizsgálattól számított 3 éven belül ciszta dekompresszióban vagy szkleroterápiában részesültek
14. Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében a szűrővizsgálattól számított 6 hónapon belül tolvaptánt szedtek
15. Azok a betegek, akik a szűrővizsgálattól számított 30 napon belül egy másik vizsgálatban bármilyen vizsgálati gyógyszert kaptak
16. Termékeny nők, akik jelenleg terhesek vagy szoptatnak, vagy nem hajlandók vagy nem tudnak elfogadható fogamzásgátló módszereket használni (absztinencia, orális, beültetett vagy injekciós hormonális fogamzásgátlási módszerek, méhen belüli eszköz vagy gáti fogamzásgátlási módszer, például óvszer, fogamzásgátló membrán és spermicid szerek) a terhesség elkerülése érdekében a vizsgálat befejezéséig
17. Olyan betegek, akik a vizsgáló véleménye szerint nem tudnak megfelelni a vizsgálati gyógyszer (IMP) beadásának vagy a vizsgálati eljárásoknak