Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av sikkerhet og effektivitet hos voksne koreanske pasienter behandlet med tolvaptan for behandling av autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ESSENTIAL)

15. juni 2022 oppdatert av: Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.
For å evaluere sikkerheten og den terapeutiske effektiviteten av tolvaptan når det administreres for å bremse progresjonen av cysteutvikling og nyrefunksjonssvikt hos voksne koreanske pasienter diagnostisert med raskt progressiv ADPKD som har kronisk nyresykdom (CKD) stadier 1-3 ved behandlingsstart.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

118

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Busan, Korea, Republikken
        • Kosin University Gospel Hospital
      • Chuncheon, Korea, Republikken
        • Hallym University Chuncheon Sacred Heart Hospital
      • Daegu, Korea, Republikken
        • Keimyung University Dongsan Medical Center
      • Daegu, Korea, Republikken
        • Kyungpook National University Hospital
      • Daejeon, Korea, Republikken
        • Chungnam National University Hospital
      • Gwangju, Korea, Republikken
        • Chonnam National University Hospital
      • Incheon, Korea, Republikken
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Pyeongchon, Korea, Republikken
        • Hallym University Medical Center
      • Seongnam-si, Korea, Republikken
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Gangnam Severance Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Severance Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • SMG-SNU Boramae Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Kangbuk Samsung Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

19 år til 50 år (VOKSEN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersoner som frivillig deltar ved å gi skriftlig informert samtykke til denne rettssaken
  2. Mannlige og kvinnelige pasienter i alderen ≥ 19 til ≤ 50 år
  3. Personer diagnostisert med ADPKD basert på Unified Criteria for Ultrasonographic diagnose av ADPKD (Pei-Ravine Criteria)
  4. Forsøkspersoner med bekreftet CKD stadier 1-3 ved screeningbesøket

  5. Personer med bekreftet raskt progressiv typisk ADPKD "Typisk ADPKD"

    • refererer til bilateral og diffus distribusjon, med mild, moderat eller alvorlig erstatning av nyrevev med cyster, hvor alle cyster bidrar på samme måte som TKV.

"raskt progressiv ADPKD"

  • Pasienter vil bli definert som "raskt progressiv ADPKD" hvis de oppfyller noen av følgende kriterier:

    • Mayo klasse 1C, 1D eller 1E

      • Trunkerende PKD1-mutasjon bekreftet ved genetisk testing før deltagelse i denne studien ③ PRO-PKD-score > 6 ④ Pasienter med ADPKD med en nedgang i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ≥ 5 mL/min/1,73 m2 innen 1 år fra screeningbesøket eller med en gjennomsnittlig årlig nedgang i eGFR ≥ 2,5 mL/min/1,73 m2 over en periode på 5 år (unntatt pasienter med eGFR-nedgang på grunn av andre faktorer enn ADPKD, slik som ukontrollert type 2 diabetes, tidlig diabetisk glomerulær sykdom eller immunmediert glomerulonefritt)

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med hyponatremi eller hypernatremi
  2. Pasienter med anuri
  3. Pasienter med volummangel
  4. Pasienter som ikke er i stand til å føle eller reagere på tørst på en passende måte
  5. Pasienter med kontraindikasjoner for MR-vurdering [f.eks. ferromagnetisk metallprotese, aneurismeklemmer, alvorlig klaustrofobi, stor tatovering på magen eller ryggen, etc.]
  6. Pasienter med alvorlig nedsatt nyrefunksjon [f.eks. pasienter med aktiv glomerulonefritt, nyrekreft, som har en enkelt nyre, tidligere nyrekirurgi i løpet av de siste 3 årene, etc.]
  7. Pasienter med alvorlig nedsatt leverfunksjon [f.eks. skrumplever, viral hepatitt, uspesifiserte leverfunksjonsprøveavvik (ALT eller aspartataminotransferase(AST)) > 3 x ULN eller total bilirubin > 2 x ULN), etc.]
  8. Pasienter med eGFR faller på grunn av andre faktorer enn ADPKD (f.eks. ukontrollert type 2 diabetes, tidlig diabetisk glomerulær sykdom eller immunmediert glomerulonefritt, etc.)
  9. Pasienter med en historie med overfølsomhet og/eller spesifikke reaksjoner på benzazepin eller benzazepinderivater (som Benazepril), eller tolvaptan
  10. Pasienter med arvelige problemer med galaktoseintoleranse, Lapp-laktosemangel eller glukose-galaktosemalabsorpsjon, etc.
  11. Pasienter som trenger kronisk vanndrivende bruk
  12. Pasienter som mottar eksperimentell (ikke markedsført) eller godkjent behandling som kan påvirke behandlingen av ADPKD innen 6 måneder fra screeningbesøket [f.eks. anti-sense RNA-terapi, rapamycin, sirolimus, everolimus og somatostatinanaloger (oktreotid, sandostatin), vasopressinantagonist (mozavaptan, konivaptan), vasopressinagonist (desmopressin)]
  13. Pasienter som har fått cystedekompresjon eller skleroterapi innen 3 år fra screeningbesøket
  14. Pasienter som tidligere har tatt tolvaptan innen 6 måneder fra screeningbesøket
  15. Pasienter som mottok et undersøkelsesmiddel i en annen utprøving innen 30 dager fra screeningbesøket
  16. Fertile kvinner som for øyeblikket er gravide eller ammer, eller som ikke er villige til å bruke eller er i stand til å bruke akseptable prevensjonsmetoder (abstinens, orale, implanterte eller injiserte hormonelle prevensjonsmetoder, intrauterint prevensjonsapparat eller barriereprevensjonsmetoder, som kondom, prevensjonsdiafragma og sæddrepende midler) for å unngå graviditet inntil forsøket er fullført
  17. Pasienter som, etter etterforskerens mening, ikke er i stand til å overholde administrasjonen av det undersøkelsesmedisinske produktet (IMP) eller prøveprosedyrene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: tolvaptan
Legemiddel: Tolvaptan
30 mg og 15 mg Tolvaptan tablett
Andre navn:
  • Samsca

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten av TEAE
Tidsramme: i løpet av tolvaptanbehandlingsperioden og inntil 7 dager etter datoen for siste dosering
Forekomsten av TEAE
i løpet av tolvaptanbehandlingsperioden og inntil 7 dager etter datoen for siste dosering
Forekomstene av TEAE som møter noen av følgende vil bli oppsummert.
Tidsramme: i løpet av tolvaptanbehandlingsperioden og inntil 7 dager etter datoen for siste dosering
Leverskade [ALT- eller ASAT-økning (>3 x ULN) eller total bilirubinøkning (>2 x ULN), etc.], AE som fører til døden, Alvorlige AE, AE som fører til seponering av behandlingen, AE hvis årsakssammenheng med IMP ikke kan utelukkes, alvorlige bivirkninger, dehydrering, effekter på natrium, kreatinin
i løpet av tolvaptanbehandlingsperioden og inntil 7 dager etter datoen for siste dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalt nyrevolum (TKV) årlig gjennomsnittlig prosentvis endringsrate [%/år]
Tidsramme: fra baseline til slutten av behandlingen (besøk 25, måned 24)
Baseline TKV refererer til verdien målt i screeningsperioden
fra baseline til slutten av behandlingen (besøk 25, måned 24)
eGFR CKD-EPI årlig gjennomsnittsendring [ml/min/1,73m^2] (uten behandling)
Tidsramme: fra baseline til oppfølgingsbesøket (besøk 26, 7 dager etter avsluttet behandling (besøk 25, måned 24))
(utenfor behandling)
fra baseline til oppfølgingsbesøket (besøk 26, 7 dager etter avsluttet behandling (besøk 25, måned 24))
eGFR CKD-EPI årlig gjennomsnittsendring [ml/min/1,73m^2] (under behandling)
Tidsramme: fra fullføring av Tolvaptan-titreringsperioden (besøk 6, uke 4) til slutten av behandlingen (besøk 25, måned 24)
(under behandling)
fra fullføring av Tolvaptan-titreringsperioden (besøk 6, uke 4) til slutten av behandlingen (besøk 25, måned 24)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. juli 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

25. mai 2022

Studiet fullført (FAKTISKE)

25. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

14. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

16. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. juni 2022

Sist bekreftet

1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 156-402-00144

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere