评估接受托伐普坦治疗常染色体显性多囊肾病的韩国成年患者的安全性和有效性 (ESSENTIAL)
2022年6月15日 更新者：Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.
评估托伐普坦在治疗开始时患有慢性肾脏病 (CKD) 1-3 期的成年韩国患者中用于减缓囊肿发展和肾功能不全进展的安全性和治疗效果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
118
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Busan、大韩民国
- Inje University Busan Paik Hospital
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Busan、大韩民国
- Kosin University Gospel Hospital
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Chuncheon、大韩民国
- Hallym University Chuncheon Sacred Heart Hospital
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Daegu、大韩民国
- Keimyung University Dongsan Medical Center
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Daegu、大韩民国
- Kyungpook National University Hospital
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Daejeon、大韩民国
- Chungnam National University Hospital
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Gwangju、大韩民国
- Chonnam National University Hospital
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Incheon、大韩民国
- Gachon University Gil Medical Center
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Pyeongchon、大韩民国
- Hallym University Medical Center
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Seongnam-si、大韩民国
- Seoul National University Bundang Hospital
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Seoul、大韩民国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韩民国
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
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Seoul、大韩民国
- Gangnam Severance Hospital
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Seoul、大韩民国
- Severance Hospital
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Seoul、大韩民国
- SMG-SNU Boramae Medical Center
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Seoul、大韩民国
- Kangbuk Samsung Hospital
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Seoul、大韩民国
- Hanyang University Seoul Hospital
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Seoul、大韩民国
- Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
19年 至 50年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 通过书面知情同意自愿参与本试验的受试者
- 年龄≥19岁至≤50岁的男性和女性患者
- 根据 ADPKD 超声诊断统一标准（Pei-Ravine 标准）诊断为 ADPKD 的受试者
- 在筛选访视时确认患有 CKD 1-3 期的受试者
确认患有快速进展的典型 ADPKD“典型 ADPKD”的受试者
- 指双侧和弥漫性分布，轻度、中度或重度肾组织被囊肿替代，其中所有囊肿对 TKV 的贡献相似。
“快速进展的 ADPKD”
如果患者符合以下任何标准，将被定义为“快速进展性 ADPKD”：
梅奥 1C、1D 或 1E 级
- 参与本试验前经基因检测确认截断PKD1突变 ③ PRO-PKD评分 > 6 ④ 估计肾小球滤过率（eGFR）下降≥ 5 mL/min/1.73的ADPKD患者 筛查访视后 1 年内 m2 或 eGFR 年均下降 ≥ 2.5 mL/min/1.73 m2 超过 5 年（不包括因 ADPKD 以外的因素导致 eGFR 下降的患者，例如不受控制的 2 型糖尿病、早期糖尿病肾小球疾病或免疫介导的肾小球肾炎）
排除标准：
- 低钠血症或高钠血症患者
- 无尿患者
- 容量不足的患者
- 无法感觉到口渴或对口渴做出适当反应的患者
- 有 MRI 评估禁忌症的患者 [例如，铁磁金属假体、动脉瘤夹、严重的幽闭恐惧症、腹部或背部有大纹身等]
- 严重肾功能不全患者[例如，目前患有活动性肾小球肾炎、肾癌、单肾、过去 3 年内有肾脏手术史等]
- 严重肝功能损害患者 [例如，肝硬化、病毒性肝炎、未明确的肝功能测试异常（ALT 或天冬氨酸转氨酶 (AST)）> 3 x ULN 或总胆红素 > 2 x ULN）等]
- 因 ADPKD 以外的因素（如未控制的 2 型糖尿病、早期糖尿病肾小球疾病或免疫介导的肾小球肾炎等）导致 eGFR 下降的患者
- 对苯扎西平或苯扎西平衍生物（如苯那普利）或托伐普坦有过敏史和/或特异性反应史的患者
- 患有遗传性半乳糖不耐受、拉普乳糖缺乏症或葡萄糖-半乳糖吸收不良等问题的患者。
- 需要长期使用利尿剂的患者
- 在筛选访视后 6 个月内接受任何可能影响 ADPKD 治疗的实验性（未上市）或批准疗法的患者[例如，反义 RNA 疗法、雷帕霉素、西罗莫司、依维莫司和生长抑素类似物（奥曲肽、善宁），血管加压素拮抗剂（mozavaptan、conivaptan）、血管加压素激动剂（去氨加压素）]
- 筛选访视后 3 年内接受过囊肿减压或硬化疗法的患者
- 筛选访视后 6 个月内有服用托伐普坦史的患者
- 在筛选访视后 30 天内在另一项试验中接受过任何研究药物的患者
- 目前怀孕或正在哺乳，或不愿使用或无法使用可接受的避孕方法（禁欲、口服、植入或注射激素避孕方法、宫内节育器或屏障避孕方法，如避孕套、避孕隔膜和杀精剂）以避免怀孕，直到试验完成
- 研究者认为无法遵守研究性药品 (IMP) 给药或试验程序的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：托伐普坦
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30mg 和 15mg 托伐普坦片剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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TEAE的发生率
大体时间：在托伐普坦治疗期间和最后一次给药日期后最多 7 天
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TEAE的发生率
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在托伐普坦治疗期间和最后一次给药日期后最多 7 天
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将总结满足以下任一条件的 TEAE 的发生率。
大体时间：在托伐普坦治疗期间和最后一次给药日期后最多 7 天
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肝损伤 [ALT 或 AST 升高 (>3 x ULN) 或总胆红素升高 (>2 x ULN) 等]、导致死亡的 AE、严重 AE、导致治疗中断的 AE、无法与 IMP 因果关系的 AE被排除、严重 AE、脱水、对钠、肌酐的影响
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在托伐普坦治疗期间和最后一次给药日期后最多 7 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总肾体积 (TKV) 年平均百分比变化率 [%/年]
大体时间：从基线到治疗结束（第 25 次访问，第 24 个月）
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基线TKV是指筛选期间测得的值
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从基线到治疗结束（第 25 次访问，第 24 个月）
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eGFR CKD-EPI 年度平均变化 [mL/min/1.73m^2]（停止治疗）
大体时间：从基线到后续访问（访问 26，治疗结束后 7 天（访问 25，第 24 个月））
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（治疗结束）
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从基线到后续访问（访问 26，治疗结束后 7 天（访问 25，第 24 个月））
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eGFR CKD-EPI 年度平均变化 [mL/min/1.73m^2]（治疗中）
大体时间：从完成托伐普坦滴定期（第 6 次访视，第 4 周）到治疗结束（第 25 次访视，第 24 个月）
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（治疗中）
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从完成托伐普坦滴定期（第 6 次访视，第 4 周）到治疗结束（第 25 次访视，第 24 个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年7月1日
初级完成 (实际的)
2022年5月25日
研究完成 (实际的)
2022年5月25日
研究注册日期
首次提交
2019年4月16日
首先提交符合 QC 标准的
2019年5月13日
首次发布 (实际的)
2019年5月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年6月15日
最后验证
2022年6月1日
更多信息
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