Avaliando a Segurança e a Eficácia em Pacientes Coreanos Adultos Tratados com Tolvaptano para o Manejo da Doença Renal Policística Autossômica Dominante (ESSENTIAL)
15 de junho de 2022 atualizado por: Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.
Avaliar a segurança e a eficácia terapêutica do tolvaptano quando administrado para retardar a progressão do desenvolvimento de cistos e insuficiência da função renal em pacientes coreanos adultos diagnosticados com DRPAD rapidamente progressiva que apresentam doença renal crônica (DRC) estágios 1-3 no início do tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
118
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Busan, Republica da Coréia
- Inje University Busan Paik Hospital
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Busan, Republica da Coréia
- Kosin University Gospel Hospital
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Chuncheon, Republica da Coréia
- Hallym University Chuncheon Sacred Heart Hospital
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Daegu, Republica da Coréia
- Keimyung University Dongsan Medical Center
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Daegu, Republica da Coréia
- Kyungpook National University Hospital
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Daejeon, Republica da Coréia
- Chungnam National University Hospital
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Gwangju, Republica da Coréia
- Chonnam National University Hospital
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Incheon, Republica da Coréia
- Gachon University Gil Medical Center
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Pyeongchon, Republica da Coréia
- Hallym University Medical Center
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Seongnam-si, Republica da Coréia
- Seoul National University Bundang Hospital
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Seoul, Republica da Coréia, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Republica da Coréia
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
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Seoul, Republica da Coréia
- Gangnam Severance Hospital
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Seoul, Republica da Coréia
- Severance Hospital
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Seoul, Republica da Coréia
- SMG-SNU Boramae Medical Center
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Seoul, Republica da Coréia
- Kangbuk Samsung Hospital
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Seoul, Republica da Coréia
- Hanyang University Seoul Hospital
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Seoul, Republica da Coréia
- Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
19 anos a 50 anos (ADULTO)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos que participam voluntariamente dando consentimento informado por escrito neste estudo
- Pacientes do sexo masculino e feminino com idade ≥ 19 a ≤ 50 anos
- Indivíduos diagnosticados com ADPKD com base nos Critérios Unificados para Diagnóstico Ultrassonográfico de ADPKD (Critérios Pei-Ravine)
- Indivíduos com DRC confirmado estágios 1-3 na visita de triagem
Sujeitos com ADPKD típico rapidamente progressivo confirmado 'Typical ADPKD'
- refere-se à distribuição bilateral e difusa, com substituição leve, moderada ou grave do tecido renal por cistos, onde todos os cistos contribuem de forma semelhante para o TKV.
'ADPKD rapidamente progressivo'
Os pacientes serão definidos como 'ADPKD rapidamente progressivo' se atenderem a qualquer um dos seguintes critérios:
Mayo classe 1C, 1D ou 1E
- Mutação PKD1 truncada confirmada por teste genético antes de participar deste estudo ③ Escore PRO-PKD > 6 ④ Pacientes com ADPKD com declínio na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≥ 5 mL/min/1,73 m2 dentro de 1 ano a partir da visita de triagem ou com um declínio médio anual na eGFR ≥ 2,5 mL/min/1,73 m2 durante um período de 5 anos (excluindo pacientes com declínio de eGFR devido a outros fatores além de ADPKD, como diabetes tipo 2 não controlada, doença glomerular diabética precoce ou glomerulonefrite imunomediada)
Critério de exclusão:
- Pacientes com hiponatremia ou hipernatremia
- Pacientes com anúria
- Pacientes com depleção de volume
- Pacientes incapazes de sentir ou responder adequadamente à sede
- Pacientes com contra-indicações para avaliação por ressonância magnética [por exemplo, prótese de metal ferromagnético, clipes de aneurisma, claustrofobia grave, tatuagem grande no abdômen ou nas costas, etc.]
- Pacientes com insuficiência renal grave [por exemplo, pacientes com glomerulonefrite atualmente ativa, câncer renal, com um único rim, história de cirurgia renal nos últimos 3 anos, etc.]
- Pacientes com insuficiência hepática grave [por exemplo, cirrose, hepatite viral, anormalidades não especificadas nos testes de função hepática (ALT ou Aspartato aminotransferase (AST)) > 3 x LSN ou Bilirrubina Total > 2 x LSN), etc.]
- Pacientes com declínio de eGFR devido a outros fatores além de ADPKD (por exemplo, diabetes tipo 2 não controlado, doença glomerular diabética precoce ou glomerulonefrite imunomediada, etc.)
- Pacientes com história de hipersensibilidade e/ou reações específicas à benzazepina ou derivados da benzazepina (como Benazepril) ou tolvaptano
- Pacientes com problemas hereditários de intolerância à galactose, deficiência de lactose Lapp ou má absorção de glicose-galactose, etc.
- Pacientes que necessitam de uso crônico de diuréticos
- Pacientes que estão recebendo terapias experimentais (não comercializadas) ou aprovadas que podem afetar o tratamento de ADPKD dentro de 6 meses a partir da visita de triagem [por exemplo, terapia anti-sense de RNA, rapamicina, sirolimus, everolimus e análogos da somatostatina (octreotide, sandostatin), antagonista da vasopressina (mozavaptan, conivaptan), agonista da vasopressina (desmopressina)]
- Pacientes que receberam descompressão de cisto ou escleroterapia dentro de 3 anos a partir da consulta de triagem
- Pacientes com histórico de uso de tolvaptano dentro de 6 meses a partir da consulta de triagem
- Pacientes que receberam qualquer medicamento experimental em outro estudo dentro de 30 dias a partir da visita de triagem
- Mulheres férteis que estão atualmente grávidas ou amamentando, ou que não desejam ou são capazes de usar métodos anticoncepcionais aceitáveis (abstinência, métodos contraceptivos hormonais orais, implantados ou injetados, dispositivo intrauterino ou métodos contraceptivos de barreira, como preservativo, diafragma anticoncepcional e agentes espermicidas) para evitar a gravidez até a conclusão do estudo
- Pacientes que, na opinião do investigador, são incapazes de cumprir a administração do Medicamento Experimental (PIM) ou os procedimentos do ensaio
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: tolvaptana
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30mg e 15mg de comprimido de tolvaptano
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A incidência de TEAEs
Prazo: durante o período de tratamento com tolvaptano e até 7 dias após a data da última administração
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A incidência de TEAEs
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durante o período de tratamento com tolvaptano e até 7 dias após a data da última administração
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As incidências de TEAEs que atendem a qualquer um dos itens a seguir serão resumidas.
Prazo: durante o período de tratamento com tolvaptano e até 7 dias após a data da última administração
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Lesão hepática [elevação de ALT ou AST (>3 x LSN) ou elevação de bilirrubina total (>2 x LSN), etc.], EAs que levam à morte, EAs graves, EAs que levam à descontinuação do tratamento, EAs cuja relação causal com o IMP não pode descartados, EAs graves, desidratação, efeitos sobre o sódio, creatinina
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durante o período de tratamento com tolvaptano e até 7 dias após a data da última administração
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Volume renal total (TKV) taxa média anual de variação percentual [%/ano]
Prazo: da linha de base até o final do tratamento (visita 25, mês 24)
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A linha de base TKV refere-se ao valor medido durante o período de triagem
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da linha de base até o final do tratamento (visita 25, mês 24)
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Alteração média anual de eGFR CKD-EPI [mL/min/1,73m^2] (sem tratamento)
Prazo: da linha de base até a visita de acompanhamento (Visita 26, 7 dias após o término do tratamento (Visita 25, Mês 24))
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(fora do tratamento)
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da linha de base até a visita de acompanhamento (Visita 26, 7 dias após o término do tratamento (Visita 25, Mês 24))
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Alteração média anual de eGFR CKD-EPI [mL/min/1,73m^2] (durante o tratamento)
Prazo: da conclusão do período de titulação de tolvaptano (visita 6, semana 4) até o final do tratamento (visita 25, mês 24)
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(em tratamento)
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da conclusão do período de titulação de tolvaptano (visita 6, semana 4) até o final do tratamento (visita 25, mês 24)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
1 de julho de 2019
Conclusão Primária (REAL)
25 de maio de 2022
Conclusão do estudo (REAL)
25 de maio de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de maio de 2019
Primeira postagem (REAL)
14 de maio de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
16 de junho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de junho de 2022
Última verificação
1 de junho de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Urológicas
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças articulares
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Anormalidades musculoesqueléticas
- Anormalidades, Múltiplas
- Doenças Renais Císticas
- Ciliopatias
- Doenças renais
- Doenças Renais Policísticas
- Rim Policístico, Autossômico Dominante
- Artrogripose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Natriuréticos
- Antagonistas dos receptores do hormônio antidiurético
- Tolvaptano
Outros números de identificação do estudo
- 156-402-00144
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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