OCENA BEZPIECZEŃSTWA I SKUTECZNOŚCI U DOROSŁYCH PACJENTÓW Z KREANU LECZONYCH TOLWAPTANEM W AUTOSOMALNEJ DOMINUJĄCEJ POLYCYSTYCZNEJ CHOROBIE NEREK (ESSENTIAL)

Kryteria przyjęcia:

1. Osoby, które dobrowolnie uczestniczą w tym badaniu, udzielając pisemnej świadomej zgody
2. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od ≥ 19 do ≤ 50 lat
3. Osoby, u których zdiagnozowano ADPKD na podstawie ujednoliconych kryteriów ultrasonograficznej diagnostyki ADPKD (kryteria Pei-Ravine)
4. Osoby z potwierdzoną PChN w stadium 1-3 podczas wizyty przesiewowej

5. Osoby z potwierdzoną szybko postępującą typową ADPKD „Typowa ADPKD”

   • odnosi się do dystrybucji obustronnej i rozproszonej, z łagodną, ​​umiarkowaną lub ciężką wymianą tkanki nerkowej przez cysty, gdzie wszystkie torbiele przyczyniają się podobnie do TKV.

„szybko postępujący ADPKD”

• Pacjenci będą definiowani jako „szybko postępująca ADPKD”, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Mayo klasa 1C, 1D lub 1E

    • Skrócona mutacja PKD1 potwierdzona badaniami genetycznymi przed udziałem w tym badaniu ③ Wynik PRO-PKD > 6 ④ Pacjenci z ADPKD ze spadkiem szacowanego wskaźnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥ 5 ml/min/1,73 m2 w ciągu 1 roku od wizyty przesiewowej lub ze średniorocznym spadkiem eGFR ≥ 2,5 ml/min/1,73 m2 w okresie 5 lat (z wyłączeniem pacjentów ze spadkiem eGFR spowodowanym czynnikami innymi niż ADPKD, takimi jak niekontrolowana cukrzyca typu 2, wczesna cukrzycowa choroba kłębuszkowa lub kłębuszkowe zapalenie nerek o podłożu immunologicznym)

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci z hiponatremią lub hipernatremią
2. Pacjenci z anurią
3. Pacjenci ze zmniejszoną objętością
4. Pacjenci, którzy nie są w stanie wyczuć lub odpowiednio zareagować na pragnienie
5. Pacjenci z przeciwwskazaniami do badania MRI [np. metalowa proteza ferromagnetyczna, zaciski tętniaka, ciężka klaustrofobia, duży tatuaż na brzuchu lub plecach itp.]
6. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek [np. pacjenci z aktualnie czynnym kłębuszkowym zapaleniem nerek, rakiem nerki, z jedną nerką, operacja nerek w wywiadzie w ciągu ostatnich 3 lat itp.]
7. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby [np. marskość wątroby, wirusowe zapalenie wątroby, nieokreślone nieprawidłowości w wynikach testów czynnościowych wątroby (AlAT lub aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) > 3 x GGN lub bilirubina całkowita > 2 x GGN) itp.]
8. Pacjenci ze spadkiem eGFR z powodu czynników innych niż ADPKD (np. niekontrolowana cukrzyca typu 2, wczesna cukrzycowa choroba kłębuszków nerkowych lub kłębuszkowe zapalenie nerek o podłożu immunologicznym itp.)
9. Pacjenci z nadwrażliwością i (lub) swoistymi reakcjami w wywiadzie na benzazepinę lub pochodne benzazepiny (takie jak Benazepril) lub tolwaptan
10. Pacjenci z dziedziczną nietolerancją galaktozy, niedoborem laktozy typu Lapp lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy itp.
11. Pacjenci, którzy wymagają przewlekłego stosowania leków moczopędnych
12. Pacjenci, którzy w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej otrzymują jakiekolwiek eksperymentalne (nie wprowadzone do obrotu) lub zatwierdzone terapie, które mogą mieć wpływ na leczenie ADPKD [np. terapia antysensownym RNA, rapamycyna, sirolimus, ewerolimus i analogi somatostatyny (oktreotyd, sandostatyna), antagonista wazopresyny (mozawaptan, koniwaptan), agonista wazopresyny (desmopresyna)]
13. Pacjenci, u których wykonano dekompresję torbieli lub skleroterapię w ciągu 3 lat od wizyty przesiewowej
14. Pacjenci, którzy w wywiadzie przyjmowali tolwaptan w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej
15. Pacjenci, którzy otrzymali jakikolwiek badany produkt leczniczy w innym badaniu w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej
16. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, które nie chcą lub nie są w stanie stosować dopuszczalnych metod antykoncepcji (wstrzemięźliwość, doustne, wszczepione lub wstrzykiwane hormonalne metody antykoncepcji, wkładka wewnątrzmaciczna lub mechaniczne metody antykoncepcji, takie jak prezerwatywa, tabletki antykoncepcyjne i środki plemnikobójcze), aby uniknąć ciąży do czasu zakończenia badania
17. Pacjenci, którzy w opinii badacza nie są w stanie zastosować się do podania Badanego Produktu Leczniczego (IMP) lub procedur badania