免疫性血小板減少症患者におけるHMPL-523の安全性、忍容性、薬物動態および予備的有効性

包含基準:

1. 署名済みのインフォームド コンセント フォーム
2. 18~75歳の男性または女性
3. -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが0または1
4. -無作為化前に免疫性血小板減少症と診断され、血小板が6か月以上減少している。
5. -抗ITPレジメンで治療された、または脾臓摘出術を経験した難治性または再発性ITPの患者。
6. -世界保健機関（WHO）の出血スコアが0〜1の相対的に安定した疾患であり、調査員の判断に基づいて2週間以内に救助治療は必要ありません。

7. 実験室試験は次の条件を満たしています：

   • スクリーニング段階で、2回PLT<30x10^9/L(24時間超)
   • Hb≧90g/L(鉄欠乏性貧血の場合、Hb>80g/L)、WBC>2.5x10^9/L、NEU>1.8x10^9/L
   • Crea≤1.5xULN および CCR≥50mL/分
   • TBIL、ALT、AST≤1.5xULN
   • アミラーゼ、リパーゼ<ULN
   • INR、APTT<20%xULN

除外基準:

1. 続発性血小板減少症の患者または患者は、長期のステロイドまたは免疫抑制剤治療を必要とする他の自己免疫疾患を患っています。
2. 骨髄線維症、骨髄異形成症候群、再生不良性貧血、またはその他の血液悪性腫瘍の患者。
3. -無作為化前の12週間以内に脾臓摘出術を受けている
4. -無作為化前の4週間以内に大手術が行われた;または研究期間中に大手術が必要。
5. 悪性腫瘍を有する（皮膚の基底細胞癌および子宮頸部の上皮内癌を除く）
6. -以前/重大な動脈/静脈塞栓症がある
7. -重篤な心血管疾患の病歴、またはQTc≥450ミリ秒。
8. 難治性高血圧症（収縮期血圧≧140mmHgまたは拡張期血圧≧90mmHg）の患者
9. 嚥下障害、活動性胃潰瘍などの重篤な消化器疾患の既往歴があり、経口薬を服用できない、または吸収障害がある
10. HIV感染
11. コントロールされていない活動的な感染症
12. b型肝炎（HBV DNA ≥2000IU/mL（または≥1×104コピー））、c型肝炎、または肝硬変などの臨床的に重要な肝疾患の既知の病歴
13. -無作為化前の2週間以内の以前の抗ITP緊急治療。
14. -トロンボポエチン、トロンボポエチン受容体アゴニスト、アザチオプリン、シクロスポリンA、およびミコフェノール酸モフェチルを含むがこれらに限定されない安定した用量のステロイドを除く、無作為化前の4週間以内の以前の抗ITP治療。
15. -抗凝固療法または血小板機能に影響を与える薬の定期的な使用を必要とする状態。
16. 無作為化の14週間前のリツキシマブへの曝露。
17. 無作為化前1週間以内に漢方薬で治療する。
18. 強力なチトクロム P450 アイソフォーム 3A 阻害剤および誘導剤、ならびにチトクロム P450 アイソフォーム 3A、チトクロム P450 アイソフォーム 2B6、およびチトクロム P450 アイソフォーム 1A2 によって代謝される薬物の使用であり、14 日または 5 半減期のいずれか長い方で狭い治療薬として識別され、研究治療の開始前。
19. -脾臓チロシンキナーゼ（SYK）阻害剤（例、フォスタマチニブ）による以前の治療
20. 治験薬の有効成分または賦形剤にアレルギーのある方
21. -無作為化前4週間以内に薬物または侵襲的医療機器の臨床研究に参加した被験者
22. 被験者は深刻な心理的または精神的異常を持っています
23. アルコール依存症または薬物乱用者
24. 妊娠中および授乳中の女性被験者
25. 研究者は、被験者が研究に参加するのに適していないと考えました