면역성 혈소판 감소증 환자에서 HMPL-523의 안전성, 내약성, 약동학 및 예비 효능

포함 기준:

1. 서명된 동의서 양식
2. 18~75세 남성 중 여성
3. 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 0 또는 1
4. 6개월 이상 동안 혈소판 감소로 무작위 배정하기 전에 진단된 면역 혈소판 감소증.
5. 1차 항-ITP 요법으로 치료를 받았거나 비장 절제술을 경험한 불응성 또는 재발성 ITP 환자.
6. 세계보건기구(WHO) 출혈 점수가 0-1이고 조사자의 판단에 따라 2주 이내에 구조 치료가 필요하지 않은 비교적 안정적인 질병.

7. 실험실 테스트는 다음 조건을 충족합니다.

   • 심사단계에서 2회 PLT<30x10^9/L(24시간 초과)
   • Hb≥90g/L(철 결핍성 빈혈인 경우, Hb>80g/L),WBC>2.5x10^9/L, NEU>1.8x10^9/L
   • Crea≤1.5xULN 및 CCR≥50mL/분
   • TBIL, ALT, AST≤1.5xULN
   • 아밀라아제, 리파아제<ULN
   • INR, APTT<20%xULN

제외 기준:

1. 속발성 혈소판감소증 환자나 다른 자가면역질환을 가지고 있어 장기간 스테로이드나 면역억제제 치료가 필요한 환자.
2. 골수 섬유증, 골수이형성 증후군, 재생 불량성 빈혈 또는 기타 혈액 악성 종양이 있는 환자.
3. 무작위 배정 전 12주 이내에 비장 절제술을 받음
4. 무작위 배정 전 4주 이내에 대수술을 시행했거나 연구 기간 동안 대수술이 필요한 경우.
5. 악성 종양(피부의 기저세포암종 및 자궁경부의 상피내암종 제외)이 있는 경우
6. 이전/중요한 동맥/정맥 색전증이 있는 경우
7. 심각한 심혈관 질환의 병력 또는 QTc≥450ms.
8. 저항성 고혈압 환자(수축기 혈압 ≥140 mmHg 또는 이완기 혈압 ≥90 mmHg)
9. 삼킴곤란, 활동성 위궤양 등 심한 위장병 병력이 있고, 내복약 복용이 불가능하거나 흡수장애가 있는 자
10. HIV 감염
11. 통제되지 않는 활동성 감염
12. b형 간염(HBV DNA ≥2000IU/mL(또는 ≥1×104 copies)), c형 간염 또는 간경변과 같은 임상적으로 중요한 간 질환의 알려진 병력
13. 무작위 배정 전 2주 이내의 사전 항-ITP 응급 치료.
14. 트롬보포이에틴, 트롬보포이에틴 수용체 작용제, 아자티오프린, 사이클로스포린 A 및 미코페놀레이트 모페틸을 포함하나 이에 국한되지 않는 안정적인 용량의 스테로이드를 제외하고 무작위화 전 4주 이내에 사전 항-ITP 치료.
15. 항응고제 치료가 필요한 모든 상태 또는 혈소판 기능에 영향을 미치는 약물의 정기적인 사용.
16. 무작위화 14주 전에 리툭시맙에 노출.
17. 무작위 배정 전 1주일 이내에 한약으로 치료.
18. 강력한 시토크롬 P450 이소형 3A 억제제 및 유도제와 시토크롬 P450 이소형 3A, 시토크롬 P450 이소형 2B6 및 시토크롬 P450 이소형 1A2에 의해 대사되고 14일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 협소한 치료제로 확인되는 약물의 사용, 연구 치료 시작 전.
19. 비장 티로신 키나제(SYK) 억제제(예: 포스타마티닙)를 사용한 사전 치료
20. 연구 약물 활성 성분 또는 부형제에 대한 알레르기
21. 무작위 배정 전 4주 이내에 약물 또는 침습적 의료기기의 임상시험에 참여한 피험자
22. 피험자는 심각한 심리적 또는 정신적 이상이 있습니다.
23. 알코올 중독자 또는 약물 남용자
24. 임신 및 수유 중 여성 피험자
25. 연구자는 피험자가 연구에 참여하기에 적합하지 않다고 생각했습니다.