後天性再生不良性貧血におけるハプロ同一移植のための新しいTBIフリーコンディショニングプロトコル: (FluCAB-Prime)
後天性再生不良性貧血におけるハプロ同一造血幹細胞移植のための新規TBIフリーコンディショニングプロトコル
重度および非常に重度の再生不良性貧血は生命を脅かす疾患であり、同種造血幹細胞移植は唯一の治癒的治療法です。
ただし、一致した兄弟ドナー (MSD) が利用できるのは 25 ～ 35% のケースのみです。
パキスタンの人口は約 2 億 300 万人ですが、利用可能なドナー登録がないため、一致非血縁ドナー (MUD) 移植に利用できるオプションはありません。
ハプロ同一移植は、MSD を欠く患者にとって唯一の治療選択肢です。
移植後のシクロホスファミドを含むプロトコルでは、全身照射 (TBI) が必要であり、末梢血幹細胞 (PBSC) を移植源として利用します。
TBI は、利用可能性、費用、および専門知識の不足により、パキスタン全土のほとんどの移植センターで利用できません。
研究者らは、後天性再生不良性貧血患者におけるハプロ同一の造血幹細胞移植に使用される、TBI を含まない新しいコンディショニング レジメンを考案しました。
調査の概要
詳細な説明
再生不良性貧血は、西欧諸国では 100 万人に 1 ～ 2 人の割合で発生する、まれで異質な疾患であると考えられています。
アジアの研究からのデータは、発生率が 3 ～ 4 倍高いことを示しています。新たに診断された再生不良性貧血患者の大部分は若く、1,324 人の患者の軍隊の骨髄移植コホートでは、64% の患者が 24 歳未満で、87% の患者が 40 歳未満です。年 (未発表データ)。パキスタンにはドナー登録簿がなく、兄弟一致ドナーがいない患者は、一致する血縁関係のないドナーがないため、幹細胞移植に進むことができません。
馬の抗胸腺細胞グロブリンは現在パキスタンでは入手できず、多くの国際研究で示されているように、ウサギの抗胸腺細胞グロブリンに対する反応は悲惨です.
そのため、ハプロ同一幹細胞移植は、一致した兄弟ドナーを欠く患者にとって唯一の治療選択肢のままです.
現在、ハプロ同一幹細胞移植に使用される 2 つの主要なプラットフォームがあります。
北京大学のTBIおよびハプロレジメンを使用した移植後のシクロホスファミド。
TBI は、費用がかかること、利用できないこと、専門知識が不足していることから、パキスタンのほとんどの患者には利用できません。
研究者らは、ブスルファン、抗胸腺細胞グロブリンを組み込み、移植片対宿主病を最小限に抑え、生着を促進するために、同時刺激骨髄と末梢血採取を使用して、新しいTBIフリーレジメンを策定しました。
移植後のシクロホスファミド、シクロスポリン、およびミコフェノール酸モフェチルは、移植片対宿主病の予防に使用されます
研究の種類
介入
入学 (予想される)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Punjab
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Rawalpindi、Punjab、パキスタン、46000
- 募集
- NIBMT
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コンタクト：
- Tariq Mehmood Satti, FCPS, MCPS
- 電話番号：201 +92-51-9270076
- メール：tariqmahmood_satti@yahoo.com
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コンタクト：
- FCPS,FACP
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副調査官：
- Xanab Akram
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～60年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢 >2 歳以上 60 歳未満
- カルノフスキー パフォーマンス ステータス >= 70%
以下の基準を満たす再生不良性貧血：
私。末梢血 (3 つのうち 2 つを満たす必要があります): ii. <500好中球 iii。 <20,000血小板 iv。 絶対網状赤血球数 <40,000/microL
- 骨髄 ( でなければならない ): 著しく低細胞性 (正常な細胞性の 25% 未満) で、レチクリンおよび異常な浸潤が認められない
除外基準:
- ドナー特異的抗体の存在
- ファンコニ貧血
- 骨髄異形成症候群を示唆する細胞遺伝学的異常
- 以前のHSCT
- ヒト免疫不全ウイルス感染症
- 活動性 B 型肝炎ウイルス感染症
- アクティブ/制御されていない細菌、ウイルス、真菌感染症または結核
- 精神疾患
- 心臓機能の低下 (駆出率 <40%)
- 肺機能の低下 (努力肺活量 < 50% 予測)
- 肝機能の低下 (ビリルビン >= 2mg/dL)
- 腎機能の低下（クレアチニン>= 2.0mg/dLまたはクレアチニンクリアランス<40）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：TBI フリーのハプロ同一性 HSCT
受信者は、-7 日目から -3 日目まで毎日 30 mg/m2 IV の「フルダラビン」、-6 日目および -5 日目に毎日 14.5-30 mg/kg IV の「シクロホスファミド」の低強度コンディショニング レジメンを受け取ります。 「ウサギ抗胸腺細胞グロブリン」 5mg/kg/日-6日目から3日目まで; 「ブスルファン」IV 3.2 mg/kg/日を 3 日目と 2 日目に 2 回に分けて投与、「顆粒球コロニー刺激因子でプライミングされた骨髄採取」および/または「PBSC」を 0 日目に移植それぞれ+1日目および移植後3日目および+5日目に50mg/kg/日の用量で投与される「移植後シクロホスファミド」による移植片対宿主病予防および移植後+3日目からの「シクロスポリン」 5、+5日目から+35日目までの「ミコフェノール酸モフェチル」。
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「ブスルファン」は「TBI」の代わりに移植を促進するために同等の骨髄毒性用量で使用され、「ATG」は GVHD を減らして移植を促進するために使用されます。骨髄採取」が使用されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全生存率の参加者数
時間枠：移植日から移植後1年まで
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全生存期間は、移植日から死亡または最後のフォローアップのいずれか早い方までの時間間隔として定義されます。
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移植日から移植後1年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無病生存率の参加者数
時間枠：移植日から移植後1年まで
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移植時から死亡時または最後のフォローアップ時まで
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移植日から移植後1年まで
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好中球生着の時期
時間枠：移植日から移植後10日目から28日目まで
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絶対好中球数が 0.5 を超える連続 3 日間の最初の
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移植日から移植後10日目から28日目まで
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移植片対宿主病の頻度
時間枠：移植日から移植後100日までの急性期、移植後100日を超える慢性期まで
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臨床的および組織病理学的診断に従って
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移植日から移植後100日までの急性期、移植後100日を超える慢性期まで
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合併症の割合
時間枠：移植日から移植日から1年間
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感染性と非感染性の両方
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移植日から移植日から1年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Tariq Mehmood Satti, FCPS、NIBMT
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年7月12日
一次修了 (予想される)
2020年12月30日
研究の完了 (予想される)
2021年6月30日
試験登録日
最初に提出
2019年4月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年5月16日
最初の投稿 (実際)
2019年5月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月8日
最終確認日
2020年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AFBMTC-HAPLO-AA
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。