Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nowatorski protokół kondycjonowania bez TBI dla przeszczepu haploidentycznego w nabytej niedokrwistości aplastycznej: (FluCAB-Prime)

8 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Nowatorski protokół kondycjonowania bez TBI dla haploidentycznej hematopoetycznej transplantacji komórek macierzystych w nabytej niedokrwistości aplastycznej

Ciężka i bardzo ciężka niedokrwistość aplastyczna to zagrażające życiu schorzenie, w przypadku którego allogeniczny przeszczep komórek macierzystych jest jedynie leczeniem. Jednak dopasowany dawca rodzeństwa (MSD) jest dostępny tylko w 25-35% przypadków. Populacja Pakistanu wynosi około 203 milionów, ale nie ma dostępnego rejestru dawców, więc nie ma dostępnej opcji przeszczepów od dopasowanych dawców niespokrewnionych (MUD). Haploidentyczny przeszczep stanowi jedyną opcję leczenia dla pacjentów bez MSD. Protokoły obejmujące cyklofosfamid po przeszczepie wymagają napromieniowania całego ciała (TBI) i wykorzystania komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) jako źródła przeszczepu. TBI nie jest dostępne w większości ośrodków transplantacyjnych w Pakistanie z powodu braku dostępności, kosztów i braku wiedzy. Badacze opracowali nowy schemat kondycjonowania bez TBI, który ma być stosowany do haplo-identycznego przeszczepu hemtopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z nabytą anemią aplastyczną

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedokrwistość aplastyczna jest uważana za rzadką i niejednorodną chorobę, z częstością 1-2 przypadków na milion w krajach zachodnich. Dane z badań azjatyckich wskazują na 3-4-krotnie wyższą częstość występowania. Większość nowo zdiagnozowanych pacjentów z niedokrwistością aplastyczną jest młodsza, aw kohorcie 1324 pacjentów po przeszczepieniu szpiku kostnego sił zbrojnych 64% pacjentów ma mniej niż 24 lata, a 87% pacjentów ma mniej niż 40 lat lat (dane niepublikowane). W Pakistanie nie ma rejestru dawców, a pacjenci, u których nie ma zgodnego dawcy rodzeństwa, nie mogą przystąpić do przeszczepu komórek macierzystych z powodu braku dopasowanych niespokrewnionych dawców. Globulina antytymocytowa końska nie jest obecnie dostępna w Pakistanie, a odpowiedź na globulinę antytymocytarną królika jest fatalna, jak wykazano w wielu międzynarodowych badaniach. Tak więc haploidentyczny przeszczep komórek macierzystych pozostaje jedyną opcją leczniczą dla pacjentów, u których brakuje dopasowanego dawcy rodzeństwa. Obecnie istnieją 2 główne platformy wykorzystywane do haplo-identycznych przeszczepów komórek macierzystych. Cyklofosfamid po przeszczepie oparty na TBI i haplo na uniwersytecie w Pekinie. TBI nie jest dostępne dla większości naszych pacjentów w Pakistanie ze względu na koszty, niedostępność i brak wiedzy. Badacze opracowali nowy schemat bez TBI, zawierający busulfan, globulinę antytymocytarną i wykorzystujący pobranie szpiku kostnego i krwi obwodowej w celu zminimalizowania choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi i ułatwienia wszczepienia. Po przeszczepie cyklofosfamid, cyklosporyna i mykofenolan mofetylu będą stosowane w profilaktyce choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Pakistan
    • Punjab
      • Rawalpindi, Punjab, Pakistan, 46000
        • Rekrutacyjny
        • NIBMT
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • FCPS,FACP
        • Pod-śledczy:
          • Xanab Akram

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek >2 lata i <60 lat
  • Status wydajności Karnofsky'ego >= 70%

  • Niedokrwistość aplastyczna spełniająca następujące kryteria:

    ja. Krew obwodowa (musi spełnić 2 z 3): ii. <500 neutrofili iii. <20 000 płytek krwi iv. bezwzględna liczba retikulocytów <40 000/mikrol

  • Szpik kostny (musi być): wyraźnie hipokomórkowy (<25% normalnej komórkowości) z brakiem retikuliny i nieprawidłowym naciekiem

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność przeciwciał specyficznych dla dawcy
  • niedokrwistość Fanconiego
  • Nieprawidłowości cytogenetyczne sugerujące zespół mielodysplastyczny
  • Przebyty HSCT
  • Zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności
  • Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B
  • Aktywna/niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub gruźlica
  • Choroba psychiczna
  • Słaba czynność serca (frakcja wyrzutowa <40%)
  • Słaba czynność płuc (wymuszona pojemność życiowa <50% przewidywanej)
  • Słaba czynność wątroby (bilirubina >= 2 mg/dl)
  • Słaba czynność nerek (kreatynina >= 2,0 mg/dl lub klirens kreatyniny <40)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Haploidentyczny HSCT wolny od TBI
Odbiorcy będą otrzymywać schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności „Fludarabine” 30 mg/m2 IV dziennie od dnia -7 do -3, „Cyklofosfamid” 14,5-30 mg/kg IV dziennie w dniu -6 i -5, „królicza globulina antytymocytowa” 5 mg/kg/dzień od dnia -6 do dnia -3; „Busulfan” dożylnie 3,2 mg na kg/dobę w 02 dawkach podzielonych w dniu -3 i dniu 2, „Pierwotny czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów Pobranie szpiku kostnego” i/LUB przeszczep „PBSC” w dniu 0 i odpowiednio dzień +1 i profilaktyka choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi za pomocą „cyklofosfamidu po przeszczepie” podawanego w dawce 50 mg/kg/dobę podawanego codziennie w dniach +3 i +5 po przeszczepie oraz „cyklosporyny” od dnia + 5, „mykofenolan mofetylu” od dnia +5 do dnia +35.
Lek: Haploidentyczny HSCT przy użyciu schematu wolnego od TBI, „ATG” z „cyklofosfamidem po przeszczepie”
„Busulfan” zostanie użyty zamiast „TBI” w równoważnej dawce mielotoksycznej, aby ułatwić wszczepienie, „ATG” zostanie zastosowany w celu zmniejszenia GVHD i ułatwienia wszczepienia, podczas gdy „połączenie PBSC” i/LUB „” Pobranie szpiku kostnego'' zostanie wykorzystane
Inne nazwy:
  • „Połączone BMH” i „Zbiory PBSC”

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z całkowitym przeżyciem
Ramy czasowe: od daty przeszczepu do 1 roku po przeszczepie
całkowity czas przeżycia definiuje się jako przedział czasu od daty przeszczepu do zgonu lub do ostatniej wizyty kontrolnej, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
od daty przeszczepu do 1 roku po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z przeżyciem wolnym od choroby
Ramy czasowe: od daty przeszczepu do 1 roku po przeszczepie
od czasu przeszczepu do śmierci lub ostatniej wizyty kontrolnej
od daty przeszczepu do 1 roku po przeszczepie
Czas wszczepienia neutrofili
Ramy czasowe: od daty przeszczepu do 10 do 28 dnia po przeszczepie
pierwszy z 3 kolejnych dni z bezwzględną liczbą neutrofili > 0,5
od daty przeszczepu do 10 do 28 dnia po przeszczepie
Częstość występowania choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: od daty przeszczepu do ostrego do 100 dnia po przeszczepie, przewlekłe >100 dni po przeszczepie
zgodnie z rozpoznaniem klinicznym i histopatologicznym
od daty przeszczepu do ostrego do 100 dnia po przeszczepie, przewlekłe >100 dni po przeszczepie
Wskaźnik komplikacji
Ramy czasowe: od daty przeszczepu do 1 roku od dnia przeszczepu
zarówno zakaźne, jak i niezakaźne
od daty przeszczepu do 1 roku od dnia przeszczepu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AFBMTC-HAPLO-AA

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj