후천성 재생 불량성 빈혈에서 일배체 이식을 위한 새로운 TBI 무료 컨디셔닝 프로토콜: (FluCAB-Prime)
2020년 8월 8일 업데이트: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan
후천성 재생 불량성 빈혈에서 Haploidentical 조혈 줄기 세포 이식을 위한 새로운 TBI 무료 컨디셔닝 프로토콜
중증 및 매우 중증의 재생불량성 빈혈은 생명을 위협하는 장애로, 동종 줄기 세포 이식만이 완치적 치료입니다.
그러나 일치 형제 기증자(MSD)는 25-35%의 경우에만 사용할 수 있습니다.
파키스탄의 인구는 약 2억 3000만 명이지만 사용 가능한 기증자 등록이 없으므로 일치하는 비혈연 기증자(MUD) 이식에 사용할 수 있는 옵션이 없습니다.
일배체 이식은 MSD가 부족한 환자를 위한 유일한 치료 옵션입니다.
이식 후 시클로포스파미드와 관련된 프로토콜은 전신 방사선 조사(TBI)를 필요로 하고 이식 소스로 말초 혈액 줄기 세포(PBSC)를 활용합니다.
가용성, 비용 및 전문성 부족으로 인해 파키스탄 전역의 대부분의 이식 센터에서 TBI를 사용할 수 없습니다.
조사관은 후천성 재생불량성 빈혈 환자의 일배체 동일 조혈 줄기 세포 이식에 사용할 새로운 TBI 프리 컨디셔닝 요법을 구상했습니다.
연구 개요
상세 설명
재생불량성 빈혈은 서구 국가에서 백만 명당 1-2명의 발병률을 보이는 희귀하고 이질적인 질병으로 간주됩니다.
아시아 연구의 데이터는 발생률이 3-4배 더 높은 것으로 나타났습니다. 새로 진단된 재생불량성 빈혈 환자의 대다수는 더 젊고 1324명의 환자로 구성된 군대 골수 이식 코호트에서 환자의 64%는 24세 미만이고 87%는 40세 미만입니다. 년(미공개 데이터). 파키스탄에는 기증자 등록이 없고 형제 자매 일치 기증자가 없는 환자는 일치하는 비혈연 기증자가 없기 때문에 줄기 세포 이식을 진행할 수 없습니다.
말의 항흉선세포 글로불린은 현재 파키스탄에서 구할 수 없으며 토끼의 항흉선세포 글로불린에 대한 반응은 여러 국제 연구에서 볼 수 있듯이 음울합니다.
따라서 일치하는 형제 기증자가 없는 환자에게 일배체 동일 줄기 세포 이식은 유일한 치료 옵션으로 남아 있습니다.
현재 haplo-identical 줄기 세포 이식에 사용되는 2개의 주요 플랫폼이 있습니다.
TBI와 Peking 대학의 haplo 요법을 기반으로 한 이식 후 cyclophosphamide.
TBI는 비용, 가용성 및 전문성 부족으로 인해 파키스탄의 대부분의 환자에게 제공되지 않습니다.
연구자들은 Busulphan, 항흉선세포 글로불린을 통합하고 공동 프라이밍된 골수 및 말초 혈액 채취를 사용하여 이식편대숙주병을 최소화하고 생착을 촉진하는 새로운 TBI 없는 요법을 공식화했습니다.
이식 후 시클로포스파미드, 시클로스포린 및 미코페놀레이트 모페틸은 이식편대숙주병 예방에 사용됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Punjab
-
Rawalpindi, Punjab, 파키스탄, 46000
- 모병
- NIBMT
-
연락하다:
- Tariq Mehmood Satti, FCPS, MCPS
- 전화번호: 201 +92-51-9270076
- 이메일: tariqmahmood_satti@yahoo.com
-
연락하다:
- FCPS,FACP
-
부수사관:
- Xanab Akram
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령 >2세 및 < 60세
- Karnofsky 성능 상태 >= 70%
다음 기준을 충족하는 재생불량성 빈혈:
나. 말초 혈액(3 중 2를 충족해야 함): ii. <500 호중구 iii. <20,000 혈소판 iv. 절대 망상 적혈구 수 <40,000/microL
- 골수(이어야 함): 레티쿨린이 없고 비정상적 침윤물이 있는 현저하게 저세포성(정상 세포질의 <25%)
제외 기준:
- 기증자 특정 항체의 존재
- 판코니빈혈
- 골수이형성 증후군을 암시하는 세포유전학적 이상
- 이전 조혈모세포이식
- 인간 면역 결핍 바이러스 감염
- 활동성 B형 간염 바이러스 감염
- 활성/조절되지 않는 박테리아, 바이러스, 진균 감염 또는 결핵
- 정신 질환
- 심장 기능 저하(박출률 <40%)
- 폐 기능 저하(강제 폐활량 <50% 예측)
- 간 기능 저하(빌리루빈 >= 2mg/dL)
- 신장 기능 불량(크레아티닌 >= 2.0mg/dL 또는 크레아티닌 청소율 <40)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: TBI 무료 Haploidentical HSCT
수혜자는 -7일부터 -3일까지 매일 ''플루다라빈'' 30mg/m2 IV, -6일과 -5일에 매일 ''사이클로포스파미드'' 14.5-30mg/kg IV의 감소된 강도 컨디셔닝 요법을 받게 됩니다. -6일부터 -3일까지 '토끼 항흉선세포 글로불린' 5mg/kg/일; -3일 및 2일에 ''부술판'' IV 3.2mg/kg/일 02회 분할 용량, ''과립구 콜로니 자극 인자 프라이밍된 골수 수확' 및/또는 ''PBSC'' 이식편(0일 및 각각 +1일 및 이식 후 +3일 및 +5일에 매일 50mg/kg/일의 용량으로 투여된 "이식 후 시클로포스파마이드" 및 +1일부터 "사이클로스포린"으로 이식 대 숙주 질병 예방 5, '마이코페놀레이트 모페틸''은 +5일부터 +35일까지.
|
생착을 촉진하기 위해 동등한 골수독성 용량으로 ''TBI'' 대신 ''부술판''이 사용되며, ''ATG''는 GVHD를 줄이고 생착을 촉진하는 데 사용되며 ''PBSC'' 및/또는 ''을 결합합니다. 골수 채취'가 사용됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전체 생존이 있는 참가자 수
기간: 이식일로부터 이식 후 1년까지
|
전체 생존은 이식 날짜부터 사망 또는 마지막 후속 조치 중 먼저 발생하는 날짜까지의 시간 간격으로 정의됩니다.
|
이식일로부터 이식 후 1년까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
무병 생존 참가자 수
기간: 이식일로부터 이식 후 1년까지
|
이식 시점부터 사망 또는 마지막 후속 조치까지
|
이식일로부터 이식 후 1년까지
|
|
호중구 생착 시간
기간: 이식일로부터 이식 후 10일에서 28일까지
|
절대 호중구 수가 > 0.5인 연속 3일 중 첫 번째
|
이식일로부터 이식 후 10일에서 28일까지
|
|
이식편 대 숙주병의 빈도
기간: 이식일부터 급성 이식 후 100일까지, 만성 이식 후 100일 초과
|
임상 및 조직병리학적 진단에 따라
|
이식일부터 급성 이식 후 100일까지, 만성 이식 후 100일 초과
|
|
합병증 비율
기간: 이식일로부터 이식일로부터 1년
|
감염성 및 비 감염성 모두
|
이식일로부터 이식일로부터 1년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 12일
기본 완료 (예상)
2020년 12월 30일
연구 완료 (예상)
2021년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 16일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 8일
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AFBMTC-HAPLO-AA
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .