Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Новый протокол кондиционирования без ЧМТ для гаплоидентичной трансплантации при приобретенной апластической анемии: (FluCAB-Prime)

8 августа 2020 г. обновлено: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Новый протокол кондиционирования без ЧМТ для гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при приобретенной апластической анемии

Тяжелая и очень тяжелая апластическая анемия представляют собой угрожающие жизни расстройства, для которых аллогенная трансплантация стволовых клеток является единственным лечебным средством. Однако совместимый родственный донор (MSD) доступен только в 25-35% случаев. Население Пакистана составляет около 203 миллионов человек, но нет доступного реестра доноров, поэтому нет вариантов для трансплантации совместимых неродственных доноров (MUD). Гаплоидентичная трансплантация представляет собой единственный вариант лечения для пациентов с отсутствием МСД. Протоколы, включающие циклофосфамид после трансплантации, требуют тотального облучения тела (TBI) и использования стволовых клеток периферической крови (PBSC) в качестве источника трансплантата. ЧМТ недоступна в большинстве центров трансплантации в Пакистане из-за отсутствия доступности, стоимости и отсутствия опыта. Исследователи разработали новый режим кондиционирования без ЧМТ, который будет использоваться для гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с приобретенной апластической анемией.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Апластическая анемия считается редким и гетерогенным заболеванием с частотой 1-2 случая на миллион в западных странах. Данные азиатских исследований показывают, что заболеваемость в 3-4 раза выше. Большинство пациентов с недавно диагностированной апластической анемией моложе, а в когорте трансплантированных костного мозга вооруженных сил из 1324 пациентов 64% пациентов моложе 24 лет и 87% пациентов моложе 40 лет. лет (неопубликованные данные). В Пакистане нет реестра доноров, и пациенты, у которых отсутствует совместимый родственный донор, не могут приступить к трансплантации стволовых клеток из-за отсутствия подходящих неродственных доноров. Лошадиный антитимоцитарный глобулин в настоящее время недоступен в Пакистане, а реакция на кроличий антитимоцитарный глобулин неудовлетворительна, как показано в ряде международных исследований. Таким образом, трансплантация гаплоидентичных стволовых клеток остается единственным методом лечения для пациентов, у которых нет совместимого родственного донора. В настоящее время существует 2 основные платформы, используемые для трансплантации гаплоидентичных стволовых клеток. Посттрансплантационный циклофосфамид на основе ЧМТ и гаплосхемы Пекинского университета. ЧМТ недоступна для большинства наших пациентов в Пакистане из-за стоимости, недоступности и отсутствия опыта. Исследователи сформулировали новую схему лечения без ЧМТ, включающую бусульфан, антитимоцитарный глобулин и использующую ко-примированный забор костного мозга и периферической крови для минимизации реакции «трансплантат против хозяина» и облегчения приживления трансплантата. После трансплантации циклофосфамид, циклоспорин и микофенолата мофетил будут использоваться для профилактики реакции «трансплантат против хозяина».

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Пакистан
    • Punjab
      • Rawalpindi, Punjab, Пакистан, 46000
        • Рекрутинг
        • NIBMT
        • Контакт:
          • Tariq Mehmood Satti, FCPS, MCPS
          • Номер телефона: 201 +92-51-9270076
          • Электронная почта: tariqmahmood_satti@yahoo.com
        • Контакт:
          • FCPS,FACP
        • Младший исследователь:
          • Xanab Akram

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 60 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст >2 лет и <60 лет
  • Статус производительности Карновски >= 70%

  • Апластическая анемия, отвечающая следующим критериям:

    я. Периферическая кровь (необходимо выполнить 2 из 3): ii. <500 нейтрофилов iii. <20 000 тромбоцитов iv. абсолютное количество ретикулоцитов <40 000/мкл

  • Костный мозг (должен быть): заметно гипоцеллюлярный (<25% нормальной клеточности) с отсутствием ретикулина и патологическим инфильтратом

Критерий исключения:

  • Наличие донорских специфических антител
  • анемия Фанкони
  • Цитогенетические аномалии, указывающие на миелодиспластический синдром
  • Предшествующая ТГСК
  • Заражение вирусом иммунодефицита человека
  • Активная инфекция вируса гепатита В
  • Активная/неконтролируемая бактериальная, вирусная, грибковая инфекция или туберкулез
  • Психическое заболевание
  • Плохая сердечная функция (фракция выброса <40%)
  • Плохая функция легких (форсированная жизненная емкость легких <50% от должного)
  • Плохая функция печени (билирубин >= 2 мг/дл)
  • Плохая функция почек (креатинин >= 2,0 мг/дл или клиренс креатинина <40)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гаплоидентичная ТГСК без ЧМТ
Реципиенты будут получать режим кондиционирования сниженной интенсивности: «Флударабин» 30 мг/м2 внутривенно ежедневно с -7 по -3 день, «Циклофосфамид» 14,5-30 мг/кг внутривенно ежедневно в день -6 и -5, «кроличий антитимоцитарный глобулин» 5 мг/кг/день с -6-го по 3-й день; «Бусульфан» внутривенно 3,2 мг на кг/день в 02 разделенных дозах на 3-й и 2-й день, «Гранулоцитарная колония, стимулирующая фактор», «Забор костного мозга» и/ИЛИ трансплантат «PBSC» на 0-й день и день +1 соответственно и профилактика болезни «трансплантат против хозяина» с помощью «посттрансплантационного циклофосфамида», вводимого в дозе 50 мг/кг/день ежедневно в дни +3 и +5 после трансплантации, и «циклоспорина» со дня + 5, «микофенолата мофетил» с дня +5 до дня +35.
Лекарство: Гаплоидентичная ТГСК с использованием схемы без ЧМТ, «ATG» с «циклофосфамидом после трансплантации»
«Бусульфан» будет использоваться вместо «ЧМТ» в эквивалентной миелотоксической дозе для облегчения приживления трансплантата, «АТГ» будет использоваться для уменьшения РТПХ и облегчения приживления, в то время как «сочетание PBSC» и / ИЛИ « Заготовка костного мозга» будет использована
Другие имена:
  • ''Объединенный сбор BMH'' и ''урожай PBSC''

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с общей выживаемостью
Временное ограничение: от даты трансплантации до 1 года после трансплантации
Общая выживаемость определяется как временной интервал от даты трансплантации до смерти или до последнего наблюдения, в зависимости от того, что наступит раньше.
от даты трансплантации до 1 года после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с безрецидивной выживаемостью
Временное ограничение: от даты трансплантации до 1 года после трансплантации
от момента трансплантации до смерти или последнего наблюдения
от даты трансплантации до 1 года после трансплантации
Время приживления нейтрофилов
Временное ограничение: от даты трансплантации до 10-28 дня после трансплантации
первый из 3 дней подряд с абсолютным числом нейтрофилов > 0,5
от даты трансплантации до 10-28 дня после трансплантации
Частота реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от даты трансплантации до острого до 100 дней после трансплантации, хронического > 100 дней после трансплантации
по клиническому и гистопатологическому диагнозу
от даты трансплантации до острого до 100 дней после трансплантации, хронического > 100 дней после трансплантации
Частота осложнений
Временное ограничение: от даты трансплантации до 1 года со дня трансплантации
как инфекционные, так и неинфекционные
от даты трансплантации до 1 года со дня трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Следователи

  • Учебный стул: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 июля 2018 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

30 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

30 июня 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 мая 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 мая 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AFBMTC-HAPLO-AA

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться