Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Uusi TBI-vapaa hoitoprotokolla haploidenttiselle siirrolle hankitussa aplastisessa anemiassa: (FluCAB-Prime)

lauantai 8. elokuuta 2020 päivittänyt: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Uusi TBI-vapaa hoitoprotokolla haploidenttiselle hematopoeettiselle kantasolusiirrolle hankitussa aplastisessa anemiassa

Vaikea ja erittäin vaikea aplastinen anemia ovat hengenvaarallisia sairauksia, joihin allogeeninen kantasolusiirto on vain parantavaa hoitoa. Sovitettu sisarusluovuttaja (MSD) on kuitenkin saatavilla vain 25–35 %:ssa tapauksista. Pakistanin väkiluku on noin 203 miljoonaa, mutta luovuttajarekisteriä ei ole saatavilla, joten vaihtoehtoja ei ole saatavilla rinnastettujen luovuttajien (MUD) siirtoihin. Haploidenttinen siirto on ainoa parantava vaihtoehto potilaille, joilla ei ole TULE-häiriötä. Siirron jälkeiset syklofosfamidikäytännöt edellyttävät kokonaiskehon säteilytystä (TBI) ja käyttävät perifeerisen veren kantasoluja (PBSC) siirteen lähteenä. TBI ei ole saatavilla useimmissa siirtokeskuksissa kaikkialla Pakistanissa saatavuuden, kustannusten ja asiantuntemuksen puutteen vuoksi. Tutkijat ovat kehittäneet uuden TBI-vapaan hoito-ohjelman käytettäväksi haplo-identtisissä hemopoeettisissa kantasolusiirroissa hankituilla aplastisella anemiapotilailla

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Aplastista anemiaa pidetään harvinaisena ja heterogeenisena sairautena, jonka ilmaantuvuus on 1-2 tapausta miljoonasta länsimaissa. Aasialaisista tutkimuksista saadut tiedot osoittavat 3-4 kertaa korkeamman ilmaantuvuuden. Suurin osa äskettäin diagnosoiduista aplastisesta anemiapotilaista on nuorempia ja puolustusvoimien luuytimensiirtopotilaiden 1324 potilaan kohortissa 64 % potilaista on alle 24-vuotiaita ja 87 % alle 40-vuotiaita. vuotta (julkaisemattomat tiedot). Pakistanissa ei ole luovuttajarekisteriä, ja potilaat, joilta puuttuu sisarusten luovuttaja, eivät voi siirtyä kantasolusiirtoon, koska vastaavia läheisiä luovuttajia ei ole. Hevosen antitymosyyttiglobuliinia ei ole tällä hetkellä saatavilla Pakistanissa, ja vaste kanin antitymosyyttiglobuliinille on surkea, kuten useat kansainväliset tutkimukset osoittavat. Joten haploidenttinen kantasolusiirto on edelleen ainoa parantava vaihtoehto potilaille, joilla ei ole vastaavaa sisarusluovuttajaa. Tällä hetkellä haplo-identtisten kantasolujen siirtoon käytetään kahta suurta alustaa. Siirron jälkeinen syklofosfamidi perustuu Pekingin yliopiston TBI- ja haplo-hoitoon. TBI ei ole saatavilla useimmille potilaillemme Pakistanissa kustannusten, saatavuuden ja asiantuntemuksen puutteen vuoksi. Tutkijat ovat muotoilleet uuden TBI-vapaan hoito-ohjelman, joka sisältää busulfaania, antitymosyyttiglobuliinia ja jossa käytetään yhteispohjustettua luuydintä ja perifeeristä verenkeräystä graft-versus-host -taudin minimoimiseksi ja siirron helpottamiseksi. Siirteen jälkeistä syklofosfamidia, syklosporiinia ja mykofenolaattimofetiilia käytetään siirrännäis-isäntätaudin ennaltaehkäisyyn

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Pakistan
    • Punjab
      • Rawalpindi, Punjab, Pakistan, 46000
        • Rekrytointi
        • NIBMT
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • FCPS,FACP
        • Alatutkija:
          • Xanab Akram

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä > 2 vuotta ja < 60 vuotta
  • Karnofskyn suorituskykytila ​​>= 70 %

  • Aplastinen anemia, joka täyttää seuraavat kriteerit:

    i. Perifeerinen veri (täytyy täyttää 2/3): ii. <500 neutrofiiliä iii. <20 000 verihiutaletta iv. absoluuttinen retikulosyyttimäärä <40 000/mikrol

  • Luuydin (täytyy olla): selvästi hyposellulaarinen (< 25 % normaalista solutasosta) retikuliinin puuttuessa ja epänormaalia infiltraattia

Poissulkemiskriteerit:

  • Luovuttajaspesifisten vasta-aineiden esiintyminen
  • Fanconin anemia
  • Sytogeneettiset poikkeavuudet, jotka viittaavat myelodysplastiseen oireyhtymään
  • Aikaisempi HSCT
  • Ihmisen immuunikatovirusinfektio
  • Aktiivinen hepatiitti B -virusinfektio
  • Aktiivinen / hallitsematon bakteeri-, virus-, sieni-infektio tai tuberkuloosi
  • Psykiatrinen sairaus
  • Huono sydämen toiminta (ejektiofraktio <40 %)
  • Huono keuhkojen toiminta (pakotettu vitaalikapasiteetti <50 % ennustettu)
  • Huono maksan toiminta (bilirubiini >= 2mg/dl)
  • Huono munuaisten toiminta (kreatiniini >= 2,0 mg/dl tai kreatiniinipuhdistuma <40)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TBI-vapaa Haploidentical HSCT
Vastaanottajat saavat alennetun intensiteetin hoito-ohjelman ''Fludarabine'' 30 mg/m2 IV päivittäin päivinä -7 - -3, ''Syklofosfamidi'' 14,5-30 mg/kg IV päivittäin päivinä -6 ja -5. "kanin antitymosyyttiglobuliini" 5 mg/kg/vrk päivästä -6 päivään -3; ''Busulfaani'' IV 3,2 mg/kg/vrk 02 jaettuna annoksena päivinä -3 ja 2, ''Granulosyyttipesäkettä stimuloiva tekijä pohjustettu Luuytimen sato'' ja/TAI ''PBSC''-siirre päivänä 0 ja päivä +1 ja Graft versus host -taudin profylaksi "siirron jälkeisellä syklofosfamidilla" annoksella 50 mg/kg/vrk annettuna päivittäin päivinä +3 ja +5 transplantaation jälkeen ja "siklosporiinilla" päivästä + 5, ''mykofenolaattimofetiili'' päivästä+5 päivään+35.
Lääke: Haploidenttinen HSCT käyttäen TBI-vapaata hoito-ohjelmaa, "ATG" ja "siirron jälkeinen syklofosfamidi"
"Busulfaania" käytetään "TBI":n sijasta vastaavana myelotoksisena annoksena siirron helpottamiseksi, "ATG":tä käytetään vähentämään GVHD:tä ja helpottamaan istutusta, kun taas "yhdistele PBSC" ja/TAI " Luuydinsatoa" käytetään
Muut nimet:
  • "Yhdistetty BMH" ja "PBSC harvest"

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiseloonjääneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: elinsiirtopäivästä 1 vuoteen siirron jälkeen
kokonaiseloonjääminen määritellään aikaväliksi siirtopäivästä kuolemaan tai viimeiseen seurantaan sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
elinsiirtopäivästä 1 vuoteen siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on sairausvapaa eloonjääminen
Aikaikkuna: elinsiirtopäivästä 1 vuoteen siirron jälkeen
elinsiirrosta kuolemaan tai viimeiseen seurantaan
elinsiirtopäivästä 1 vuoteen siirron jälkeen
Neutrofiilien istuttamisen aika
Aikaikkuna: siirtopäivästä 10 päivään 28 päivään siirron jälkeen
ensimmäinen 3 peräkkäisestä päivästä, kun absoluuttinen neutrofiilien määrä > 0,5
siirtopäivästä 10 päivään 28 päivään siirron jälkeen
Graft versus isäntä -taudin esiintymistiheys
Aikaikkuna: elinsiirron päivästä akuuttiin 100 päivään siirron jälkeen, krooninen > 100 päivää siirron jälkeen
kliinisen ja histopatologisen diagnoosin mukaan
elinsiirron päivästä akuuttiin 100 päivään siirron jälkeen, krooninen > 100 päivää siirron jälkeen
Komplikaatioiden määrä
Aikaikkuna: elinsiirtopäivästä 1 vuoteen siirtopäivästä
sekä tarttuva että ei-tarttuva
elinsiirtopäivästä 1 vuoteen siirtopäivästä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 12. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 30. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 8. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AFBMTC-HAPLO-AA

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa