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Ein neuartiges TBI-freies Konditionierungsprotokoll für haploidentische Transplantationen bei erworbener aplastischer Anämie: (FluCAB-Prime)

8. August 2020 aktualisiert von: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Ein neuartiges TBI-freies Konditionierungsprotokoll für die haploidentische hämatopoetische Stammzelltransplantation bei erworbener aplastischer Anämie

Schwere und sehr schwere aplastische Anämie sind lebensbedrohliche Erkrankungen, für die eine allogene Stammzelltransplantation nur eine kurative Behandlung darstellt. Ein passender Geschwisterspender (MSD) ist jedoch nur in 25-35% der Fälle verfügbar. Pakistan hat eine Bevölkerung von etwa 203 Millionen, aber es gibt kein Spenderregister, sodass es keine Option für Transplantationen von passenden nicht verwandten Spendern (MUD) gibt. Die haploidentische Transplantation stellt die einzige kurative Option für Patienten ohne MSE dar. Protokolle, die Cyclophosphamid nach der Transplantation beinhalten, erfordern eine Ganzkörperbestrahlung (TBI) und verwenden periphere Blutstammzellen (PBSC) als Transplantatquelle. TBI ist in den meisten Transplantationszentren in ganz Pakistan aufgrund mangelnder Verfügbarkeit, Kosten und mangelnder Fachkenntnisse nicht verfügbar. Die Forscher haben ein neuartiges TBI-freies Konditionierungsschema entwickelt, das für die Transplantation von haploidentischen hämtopoetischen Stammzellen bei Patienten mit erworbener aplastischer Anämie verwendet werden soll

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Aplastische Anämie gilt als seltene und heterogene Erkrankung mit einer Inzidenz von 1-2 pro Million in westlichen Ländern. Daten aus asiatischen Studien zeigen eine 3- bis 4-fach höhere Inzidenz. Die Mehrheit der neu diagnostizierten Patienten mit aplastischer Anämie ist jünger, und in der Kohorte der Knochenmarktransplantation der Streitkräfte mit 1324 Patienten sind 64 % der Patienten jünger als 24 Jahre und 87 % der Patienten jünger als 40 Jahre Jahre (unveröffentlichte Daten). In Pakistan gibt es kein Spenderregister, und Patienten, denen ein passender Geschwisterspender fehlt, können aufgrund des Mangels an passenden, nicht verwandten Spendern nicht mit einer Stammzelltransplantation fortfahren. Pferde-Antithymozyten-Globulin ist derzeit in Pakistan nicht erhältlich, und die Reaktion auf Kaninchen-Antithymozyten-Globulin ist düster, wie eine Reihe internationaler Studien zeigt. Daher bleibt die haploidentische Stammzelltransplantation die einzige kurative Option für Patienten, denen ein passender Geschwisterspender fehlt. Derzeit gibt es zwei große Plattformen, die für die Transplantation haploidentischer Stammzellen verwendet werden. Posttransplantations-Cyclophosphamid basierend auf TBI und Haplo-Schema der Peking-Universität. TBI ist für die meisten unserer Patienten in Pakistan aufgrund von Kosten, Nichtverfügbarkeit und mangelndem Fachwissen nicht verfügbar. Die Forscher haben ein neuartiges TBI-freies Regime formuliert, das Busulfan, Antithymozytenglobulin und die gleichzeitige Entnahme von Knochenmark und peripherem Blut enthält, um die Graft-versus-Host-Erkrankung zu minimieren und die Transplantation zu erleichtern. Nach der Transplantation werden Cyclophosphamid, Cyclosporin und Mycophenolatmofetil zur Prophylaxe der Graft-versus-Host-Krankheit verwendet

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Pakistan
    • Punjab
      • Rawalpindi, Punjab, Pakistan, 46000
        • Rekrutierung
        • NIBMT
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • FCPS,FACP
        • Unterermittler:
          • Xanab Akram

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter > 2 Jahre und < 60 Jahre
  • Karnofsky-Leistungsstatus >= 70 %

  • Aplastische Anämie, die die folgenden Kriterien erfüllt:

    ich. Peripheres Blut (muss 2 von 3 erfüllen): ii. <500 Neutrophile iii. < 20.000 Blutplättchen iv. absolute Retikulozytenzahl <40.000/microL

  • Knochenmark (muss sein): deutlich hypozellulär (<25 % der normalen Zellstruktur) mit Fehlen von Retikulin und abnormalem Infiltrat

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein von Spender-spezifischen Antikörpern
  • Fanconi-Anämie
  • Zytogenetische Anomalien, die auf ein myelodysplastisches Syndrom hindeuten
  • Vor HSCT
  • Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus
  • Aktive Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus
  • Aktive/unkontrollierte bakterielle, virale, Pilzinfektion oder Tuberkulose
  • Psychiatrische Krankheit
  • Schlechte Herzfunktion (Ejektionsfraktion <40 %)
  • Schlechte Lungenfunktion (erzwungene Vitalkapazität <50 % vorhergesagt)
  • Schlechte Leberfunktion (Bilirubin >= 2 mg/dL)
  • Schlechte Nierenfunktion (Kreatinin >= 2,0 mg/dl oder Kreatinin-Clearance <40)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TBI-freies haploidentisches HSCT
Die Empfänger erhalten ein Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität von „Fludarabin“ 30 mg/m2 i.v. täglich von Tag –7 bis –3, „Cyclophosphamid“ 14,5–30 mg/kg i.v. täglich an Tag –6 und –5. „Kaninchen-Antithymozyten-Globulin“ 5 mg/kg/Tag von Tag -6 bis Tag-3; „Busulfan“ IV 3,2 mg pro kg/Tag in 02 aufgeteilten Dosen an Tag -3 und Tag 2, „Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor geprimte Knochenmarkernte“ und/ODER „PBSC“-Transplantat an Tag 0 und Tag +1 bzw. Graft-versus-Host-Krankheitsprophylaxe mit „Cyclophosphamid nach der Transplantation“, verabreicht in einer Dosis von 50 mg/kg/Tag täglich an den Tagen +3 und +5 nach der Transplantation und „Cyclosporin“ ab Tag + 5, „Mycophenolatmofetil“ von Tag +5 bis Tag +35.
Arzneimittel: Haploidentische HSZT mit TBI-freiem Regime, „ATG“ mit „Post-Transplantations-Cyclophosphamid“
„Busulfan“ wird anstelle von „TBI“ in äquivalenter myelotoxischer Dosis verwendet, um die Transplantation zu erleichtern, „ATG“ wird verwendet, um die GVHD zu reduzieren und die Transplantation zu erleichtern, während „PBSC kombinieren“ und/ODER „ Knochenmarkernte'' verwendet werden
Andere Namen:
  • „Kombinierte BMH“- und „PBSC-Ernte“

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Gesamtüberleben
Zeitfenster: vom Datum der Transplantation bis 1 Jahr nach der Transplantation
Das Gesamtüberleben ist definiert als das Zeitintervall vom Datum der Transplantation bis zum Tod oder bis zur letzten Nachsorge, je nachdem, was zuerst eintritt.
vom Datum der Transplantation bis 1 Jahr nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit krankheitsfreiem Überleben
Zeitfenster: vom Datum der Transplantation bis 1 Jahr nach der Transplantation
vom Zeitpunkt der Transplantation bis zum Tod oder der letzten Nachsorge
vom Datum der Transplantation bis 1 Jahr nach der Transplantation
Zeitpunkt der Transplantation von Neutrophilen
Zeitfenster: vom Transplantationsdatum bis zum 10. bis zum 28. Tag nach der Transplantation
erster von 3 aufeinanderfolgenden Tagen mit absoluter Neutrophilenzahl > 0,5
vom Transplantationsdatum bis zum 10. bis zum 28. Tag nach der Transplantation
Häufigkeit der Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: vom Datum der Transplantation bis akut bis zu 100 Tage nach der Transplantation, chronisch > 100 Tage nach der Transplantation
nach klinischer und histopathologischer Diagnose
vom Datum der Transplantation bis akut bis zu 100 Tage nach der Transplantation, chronisch > 100 Tage nach der Transplantation
Komplikationsrate
Zeitfenster: ab dem Datum der Transplantation bis 1 Jahr ab dem Tag der Transplantation
sowohl infektiös als auch nicht infektiös
ab dem Datum der Transplantation bis 1 Jahr ab dem Tag der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Ermittler

  • Studienstuhl: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juli 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. Dezember 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Mai 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AFBMTC-HAPLO-AA

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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