Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ny TBI-fri konditioneringsprotokol for haploidentisk transplantation ved erhvervet aplastisk anæmi: (FluCAB-Prime)

8. august 2020 opdateret af: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

En ny TBI-fri konditioneringsprotokol for haploidentisk hæmatopoeitisk stamcelletransplantation ved erhvervet aplastisk anæmi

Alvorlig og meget alvorlig aplastisk anæmi er livstruende lidelser, for hvilke allogen stamcelletransplantation kun er helbredende behandling. Dog er matchet søskendedonor (MSD) kun tilgængelig i 25-35 % tilfælde. Pakistan har en befolkning på omkring 203 millioner, men der er ikke noget donorregister tilgængeligt, så der er ingen mulighed for matchede, ikke-relaterede donortransplantationer (MUD). Haploidentisk transplantation repræsenterer kun helbredende mulighed for patienter, der mangler MSD. Protokoller, der involverer post-transplantation af cyclophosphamid, kræver total kropsbestråling (TBI) og anvender perifere blodstamceller (PBSC) som transplantatkilde. TBI er ikke tilgængelig i de fleste transplantationscentre i Pakistan på grund af manglende tilgængelighed, omkostninger og mangel på ekspertise. Efterforskerne har udtænkt et nyt TBI-frit konditioneringsregime, der skal bruges til haplo-identisk hemtopoeitisk stamcelletransplantation hos patienter med erhvervet aplastisk anæmi

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Aplastisk anæmi anses for at være en sjælden og heterogen sygdom med en forekomst på 1-2 pr. million i vestlige lande. Data fra asiatiske undersøgelser viser en 3-4 gange højere forekomst. Størstedelen af ​​nydiagnosticerede patienter med aplastisk anæmi er yngre, og i Forsvarets knoglemarvstransplantationskohorte på 1324 patienter er 64 % af patienterne yngre end 24 år og 87 % af patienterne under 40 år. år (upublicerede data).Der er intet donorregister i Pakistan, og patienter, der mangler søskendematchdonor, kan ikke fortsætte til stamcelletransplantation på grund af mangel på matchede ikke-relaterede donorer. Hesteantithymocytglobulin er i øjeblikket ikke tilgængeligt i Pakistan, og responsen på kaninantithymocytglobulin er dyster som vist i en række internationale undersøgelser. Så haploidentisk stamcelletransplantation forbliver den eneste helbredende mulighed for patienter, der mangler Matchet søskendedonor. I øjeblikket er der 2 store platforme, der bruges til haplo-identisk stamcelletransplantation. Post-transplantation af cyclophosphamid baseret på TBI og haplo-regimen fra Peking University. TBI er ikke tilgængelig for de fleste af vores patienter i Pakistan på grund af omkostninger, manglende tilgængelighed og mangel på ekspertise. Efterforskerne har formuleret et nyt TBI-frit regime, der inkorporerer Busulfan, antithymocytglobulin og bruger co-primet knoglemarv og perifert blodhøst for at minimere graft-versus-host-sygdom og lette engraftment. Post-transplantation cyclophosphamid, cyclosporin og mycophenolatmofetil vil blive brugt til graft-versus-host-sygdomsprofylakse

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Pakistan
    • Punjab
      • Rawalpindi, Punjab, Pakistan, 46000
        • Rekruttering
        • NIBMT
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • FCPS,FACP
        • Underforsker:
          • Xanab Akram

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder >2 år og < 60 år
  • Karnofsky præstationsstatus >= 70 %

  • Aplastisk anæmi, der opfylder følgende kriterier:

    jeg. Perifert blod (skal opfylde 2 af 3): ii. <500 neutrofiler iii. <20.000 blodplader iv. absolut retikulocyttal <40.000/mikroL

  • Knoglemarv (skal være ): markant hypocellulær (<25 % af normal cellularitet) med fravær af retikulin og unormalt infiltrat

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af donorspecifikke antistoffer
  • Fanconi anæmi
  • Cytogenetiske abnormiteter, der tyder på myelodysplastisk syndrom
  • Tidligere HSCT
  • Human immundefekt virusinfektion
  • Aktiv Hepatitis B-virusinfektion
  • Aktiv/ukontrolleret bakteriel, viral, svampeinfektion eller tuberkulose
  • Psykiatrisk sygdom
  • Dårlig hjertefunktion (ejektionsfraktion <40%)
  • Dårlig lungefunktion (tvungen vitalkapacitet <50 % forudsagt)
  • Dårlig leverfunktion (bilirubin >= 2mg/dL)
  • Dårlig nyrefunktion (kreatinin >= 2,0 mg/dL eller kreatininclearance <40)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TBI fri Haploidentical HSCT
Modtagerne vil modtage et konditioneringsregime med reduceret intensitet på ''Fludarabin'' 30 mg/m2 IV dagligt fra dag -7 til -3, ''Cyclophosphamid'' 14,5-30 mg/kg IV dagligt på dag -6 og -5, ' 'kanin Antithymocyt globulin'' 5 mg/kg/dag fra dag -6 til dag-3; ''Busulfan'' IV 3,2 mg pr. kg/dag i 02 opdelte doser på dag -3 og dag-2, ''Granulocytkolonistimulerende faktor primet Knoglemarvshøst'' og/ELLER ''PBSC''-transplantat på dag 0 og dag +1 henholdsvis og Graft versus host sygdomsprofylakse med ''post-transplantation cyclophosphamid'' administreret i en dosis på 50mg/kg/dag givet dagligt på dag +3 og +5 efter transplantation og ''cyclosporin'' fra dag + 5, ''mycophenolatmofetil'' fra dag+5 til dag+35.
Medicin: Haploidentisk HSCT ved hjælp af TBI-frit regime, ''ATG'' med ''Post-transplantation cyclophosphamid''
''Busulfan'' vil blive brugt i stedet for ''TBI'' i tilsvarende myelotoksisk dosis for at lette engraftment, ''ATG'' vil blive brugt til at reducere GVHD og lette engraftment, mens ''kombiner PBSC'' og/ELLER '' Knoglemarvshøst'' vil blive brugt
Andre navne:
  • ''Kombineret BMH'' og ''PBSC høst''

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med samlet overlevelse
Tidsramme: fra transplantationsdatoen til 1 år efter transplantationen
samlet overlevelse er defineret som tidsintervallet fra transplantationsdato til død eller til sidste opfølgning, alt efter hvad der indtræffer først.
fra transplantationsdatoen til 1 år efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: fra transplantationsdatoen til 1 år efter transplantationen
fra tidspunktet for transplantation til død eller sidste opfølgning
fra transplantationsdatoen til 1 år efter transplantationen
Tidspunkt for neutrofil indplantning
Tidsramme: fra transplantationsdatoen til 10 til dag 28 efter transplantationen
første af 3 på hinanden følgende dage med absolut neutrofiltal > 0,5
fra transplantationsdatoen til 10 til dag 28 efter transplantationen
Hyppighed af graft versus værtssygdom
Tidsramme: fra transplantationsdato til akut op til 100 dage efter transplantation, kronisk >100 dage efter transplantation
i henhold til klinisk og histopatologisk diagnose
fra transplantationsdato til akut op til 100 dage efter transplantation, kronisk >100 dage efter transplantation
Rate af komplikationer
Tidsramme: fra transplantationsdatoen til 1 år fra transplantationsdagen
både smitsom og ikke smitsom
fra transplantationsdatoen til 1 år fra transplantationsdagen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Efterforskere

  • Studiestol: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. december 2020

Studieafslutning (Forventet)

30. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

20. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AFBMTC-HAPLO-AA

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner