Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un nuevo protocolo de acondicionamiento libre de TBI para trasplante haploidéntico en anemia aplásica adquirida: (FluCAB-Prime)

8 de agosto de 2020 actualizado por: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Un nuevo protocolo de acondicionamiento libre de TBI para el trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas en la anemia aplásica adquirida

La anemia aplásica grave y muy grave son trastornos potencialmente mortales para los cuales el trasplante alogénico de células madre es solo un tratamiento curativo. Sin embargo, el hermano donante compatible (MSD) está disponible solo en el 25-35% de los casos. Pakistán tiene una población de alrededor de 203 millones, pero no hay un registro de donantes disponible, por lo que no hay una opción disponible para trasplantes de donantes compatibles no relacionados (MUD). El trasplante haploidéntico representa la única opción curativa para pacientes que carecen de TME. Los protocolos que involucran ciclofosfamida posterior al trasplante requieren irradiación corporal total (TBI) y utilizan células madre de sangre periférica (PBSC) como fuente de injerto. TBI no está disponible en la mayoría de los centros de trasplante en Pakistán debido a la falta de disponibilidad, costo y falta de experiencia. Los investigadores han concebido un nuevo régimen de acondicionamiento libre de TBI que se utilizará para el trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas en pacientes con anemia aplásica adquirida.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La anemia aplásica se considera una enfermedad rara y heterogénea con una incidencia de 1-2 por millón en los países occidentales. Los datos de estudios asiáticos muestran una incidencia 3-4 veces mayor. La mayoría de los pacientes con anemia aplásica recién diagnosticada son más jóvenes y en la cohorte de trasplante de médula ósea de las Fuerzas Armadas de 1324 pacientes, el 64 % de los pacientes son menores de 24 años y el 87 % de los pacientes menores de 40 años. años (datos no publicados). No existe un registro de donantes en Pakistán y los pacientes que carecen de un hermano donante compatible no pueden proceder al trasplante de células madre debido a la falta de donantes no emparentados compatibles. La globulina antitimocítica de caballo no está disponible actualmente en Pakistán y la respuesta a la globulina antitimocítica de conejo es pésima, como se muestra en varios estudios internacionales. Por lo tanto, el trasplante de células madre haploidénticas sigue siendo la única opción curativa para los pacientes que carecen de un hermano donante compatible. Actualmente existen 2 plataformas principales utilizadas para el trasplante de células madre haploidénticas. Ciclofosfamida postrasplante basado en TBI y régimen haplo de la Universidad de Pekín. TBI no está disponible para la mayoría de nuestros pacientes en Pakistán debido al costo, la falta de disponibilidad y la falta de experiencia. Los investigadores han formulado un régimen novedoso libre de TBI que incorpora busulfán, globulina antitimocítica y utiliza la recolección de sangre periférica y médula ósea preparada conjuntamente para minimizar la enfermedad de injerto contra huésped y facilitar el injerto. La ciclofosfamida, la ciclosporina y el mofetil micofenolato postrasplante se utilizarán para la profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Pakistán
    • Punjab
      • Rawalpindi, Punjab, Pakistán, 46000
        • Reclutamiento
        • NIBMT
        • Contacto:
        • Contacto:
          • FCPS,FACP
        • Sub-Investigador:
          • Xanab Akram

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 60 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad >2 años y < 60 años
  • Estado funcional de Karnofsky >= 70 %

  • Anemia aplásica que cumple los siguientes criterios:

    i. Sangre Periférica (debe cumplir 2 de 3): ii. <500 neutrófilos iii. <20.000 plaquetas iv. recuento absoluto de reticulocitos <40 000/microL

  • Médula ósea (debe ser): marcadamente hipocelular (<25% de la celularidad normal) con ausencia de reticulina e infiltrado anormal

Criterio de exclusión:

  • Presencia de anticuerpos específicos del donante
  • Anemia de Fanconi
  • Anomalías citogenéticas sugestivas de síndrome mielodisplásico
  • TPH previo
  • Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana
  • Infección activa por el virus de la hepatitis B
  • Infecciones bacterianas, virales, fúngicas o tuberculosis activas o no controladas
  • enfermedad psiquiátrica
  • Función cardíaca deficiente (fracción de eyección <40%)
  • Función pulmonar deficiente (capacidad vital forzada <50 % del valor previsto)
  • Mala función hepática (bilirrubina >= 2mg/dL)
  • Función renal deficiente (creatinina >= 2,0 mg/dl o aclaramiento de creatinina <40)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TCMH haploidéntico libre de TBI
Los receptores recibirán un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida de ''Fludarabina'' 30 mg/m2 IV al día desde el día -7 al -3, ''Ciclofosfamida'' 14,5-30 mg/kg IV al día los días -6 y -5. 'globulina antitimocito de conejo' 5 mg/kg/día desde el día -6 hasta el día-3; ''Busulfan'' IV 3,2 mg por kg/día en 02 dosis divididas el día -3 y el día-2, ''Factor estimulante de colonias de granulocitos cebado con cosecha de médula ósea'' y/O injerto de ''PBSC'' el día 0 y día +1 respectivamente y profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped con "ciclofosfamida postrasplante" administrada a una dosis de 50 mg/kg/día administrada diariamente los días +3 y +5 postrasplante y "ciclosporina" a partir del día + 5, ''micofenolato mofetil'' del día+5 al día+35.
Droga: TCMH haploidéntico con régimen libre de TBI, ''ATG'' con ''ciclofosfamida postrasplante''
Se usará "busulfán" en lugar de "TBI" en una dosis mielotóxica equivalente para facilitar el injerto, se usará "ATG" para reducir la GVHD y facilitar el injerto mientras que "combina PBSC" y/O " Se utilizará la cosecha de médula ósea''
Otros nombres:
  • ''Cosecha combinada de BMH'' y ''PBSC''

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con supervivencia general
Periodo de tiempo: desde la fecha del trasplante hasta 1 año después del trasplante
la supervivencia general se define como el intervalo de tiempo desde la fecha del trasplante hasta la muerte o hasta el último seguimiento, lo que ocurra primero.
desde la fecha del trasplante hasta 1 año después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con supervivencia libre de enfermedad
Periodo de tiempo: desde la fecha del trasplante hasta 1 año después del trasplante
desde el momento del trasplante hasta la muerte o el último seguimiento
desde la fecha del trasplante hasta 1 año después del trasplante
Tiempo de injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: desde la fecha del trasplante hasta el día 10 al día 28 post trasplante
el primero de 3 días consecutivos con recuento absoluto de neutrófilos > 0,5
desde la fecha del trasplante hasta el día 10 al día 28 post trasplante
Frecuencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: desde la fecha del trasplante a agudo hasta 100 días después del trasplante, crónico >100 días después del trasplante
según diagnóstico clínico e histopatológico
desde la fecha del trasplante a agudo hasta 100 días después del trasplante, crónico >100 días después del trasplante
Tasa de complicaciones
Periodo de tiempo: desde la fecha del trasplante hasta 1 año desde el día del trasplante
tanto infecciosas como no infecciosas
desde la fecha del trasplante hasta 1 año desde el día del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Investigadores

  • Silla de estudio: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de julio de 2018

Finalización primaria (Anticipado)

30 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Anticipado)

30 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

20 de mayo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de agosto de 2020

Última verificación

1 de agosto de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AFBMTC-HAPLO-AA

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir