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Um novo protocolo de condicionamento livre de TBI para transplante haploidêntico em anemia aplástica adquirida: (FluCAB-Prime)

8 de agosto de 2020 atualizado por: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Um novo protocolo de condicionamento livre de TBI para transplante de células-tronco hematopoiéticas haploidênticas em anemia aplástica adquirida

Anemia aplástica grave e muito grave são doenças com risco de vida para as quais o transplante alogênico de células-tronco é apenas um tratamento curativo. No entanto, o doador irmão compatível (MSD) está disponível em apenas 25-35% dos casos. O Paquistão tem uma população de cerca de 203 milhões, mas não há registro de doadores disponível, portanto, não há opção disponível para transplantes de doadores não aparentados compatíveis (MUD). O transplante haploidêntico representa apenas uma opção curativa para pacientes sem MSD. Protocolos envolvendo ciclofosfamida pós-transplante requerem irradiação corporal total (TBI) e utilizam células-tronco do sangue periférico (PBSC) como fonte de enxerto. TBI não está disponível na maioria dos centros de transplante em todo o Paquistão devido à falta de disponibilidade, custo e falta de experiência. Os pesquisadores conceberam um novo regime de condicionamento livre de TBI para ser usado para transplante de células-tronco hemopoéticas haplo-idênticas em pacientes com anemia aplástica adquirida

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A anemia aplástica é considerada uma doença rara e heterogênea com incidência de 1-2 por milhão nos países ocidentais. Dados de estudos asiáticos mostram uma incidência 3-4 vezes maior. A maioria dos pacientes recém-diagnosticados com anemia aplástica são mais jovens e na coorte de transplante de medula óssea das Forças Armadas de 1.324 pacientes, 64% dos pacientes têm menos de 24 anos de idade e 87% dos pacientes têm menos de 40 anos anos (dados não publicados). Não há registro de doadores no Paquistão e os pacientes que não têm doador compatível não podem prosseguir com o transplante de células-tronco devido à falta de doadores não aparentados compatíveis. A globulina antitimócita de cavalo não está disponível atualmente no Paquistão e a resposta à globulina antitimócita de coelho é desanimadora, conforme mostrado em vários estudos internacionais. Portanto, o transplante de células-tronco haploidênticas continua sendo a única opção curativa para pacientes sem doador irmão compatível. Atualmente, existem 2 plataformas principais usadas para transplante de células-tronco haplo-idênticas. Pós-transplante baseado em ciclofosfamida usando TBI e regime haplo da Universidade de Pequim. TBI não está disponível para a maioria dos nossos pacientes no Paquistão devido ao custo, indisponibilidade e falta de experiência. Os investigadores formularam um novo regime isento de TBI incorporando busulfan, globulina antitimócito e usando medula óssea co-iniciada e coleta de sangue periférico para minimizar a doença do enxerto contra o hospedeiro e facilitar o enxerto. Ciclofosfamida pós-transplante, ciclosporina e micofenolato de mofetil serão usados ​​para profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Paquistão
    • Punjab
      • Rawalpindi, Punjab, Paquistão, 46000
        • Recrutamento
        • NIBMT
        • Contato:
        • Contato:
          • FCPS,FACP
        • Subinvestigador:
          • Xanab Akram

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 60 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade > 2 anos e < 60 anos
  • Status de desempenho de Karnofsky >= 70%

  • Anemia Aplástica que atende aos seguintes critérios:

    eu. Sangue Periférico (deve preencher 2 de 3): ii. <500 neutrófilos iii. <20.000 plaquetas iv. contagem absoluta de reticulócitos <40.000/microL

  • Medula Óssea (deve ser): marcadamente hipocelular (<25% da celularidade normal) com ausência de reticulina e infiltrado anormal

Critério de exclusão:

  • Presença de anticorpos específicos do doador
  • Anemia de Fanconi
  • Anormalidades citogenéticas sugestivas de síndrome mielodisplásica
  • TCTH anterior
  • Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana
  • Infecção ativa pelo vírus da hepatite B
  • Infecção bacteriana, viral, fúngica ativa/descontrolada ou tuberculose
  • doença psiquiátrica
  • Função cardíaca deficiente (fração de ejeção <40%)
  • Função pulmonar deficiente (capacidade vital forçada <50% do previsto)
  • Função hepática deficiente (bilirrubina >= 2mg/dL)
  • Função renal deficiente (creatinina >= 2,0mg/dL ou depuração de creatinina <40)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: HSCT Haploidêntico livre de TBI
Os receptores receberão um regime de condicionamento de intensidade reduzida de ''Fludarabina'' 30 mg/m2 IV diariamente do dia -7 ao -3, ''Ciclofosfamida'' 14,5-30 mg/kg IV diariamente no dia -6 e -5, ' 'globulina antitimócita de coelho'' 5 mg/kg/dia do dia -6 ao dia-3; ''Busulfan'' IV 3,2 mg por kg/dia em 02 doses divididas no dia -3 e dia-2, ''Colônia de granulócitos estimulando fator estimulado Colheita de medula óssea'' e/OU enxerto de ''PBSC'' no dia 0 e dia +1, respectivamente, e profilaxia da doença do enxerto versus hospedeiro com ''ciclofosfamida pós-transplante'' administrada na dose de 50mg/kg/dia administrada diariamente nos dias +3 e +5 pós-transplante e ''ciclosporina'' a partir do dia + 5, ''micofenolato de mofetil'' do dia+5 ao dia+35.
Medicamento: HSCT haploidêntico usando regime livre de TBI, ''ATG'' com ''Ciclofosfamida pós-transplante''
''Busulfan'' será usado no lugar de ''TBI'' em dose mielotóxica equivalente para facilitar o enxerto, ''ATG'' será usado para reduzir GVHD e facilitar o enxerto enquanto ''combinar PBSC'' e/OU '' Colheita de medula óssea'' será usada
Outros nomes:
  • ''BMH combinado'' e ''colheita PBSC''

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com sobrevida global
Prazo: da data do transplante até 1 ano após o transplante
a sobrevida global é definida como o intervalo de tempo desde a data do transplante até a morte ou até o último acompanhamento, o que ocorrer primeiro.
da data do transplante até 1 ano após o transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com sobrevida livre de doença
Prazo: da data do transplante até 1 ano após o transplante
desde o momento do transplante até a morte ou último acompanhamento
da data do transplante até 1 ano após o transplante
Tempo de enxerto de neutrófilos
Prazo: desde a data do transplante até 10 até o dia 28 após o transplante
primeiro de 3 dias consecutivos com contagem absoluta de neutrófilos> 0,5
desde a data do transplante até 10 até o dia 28 após o transplante
Frequência da doença do enxerto versus hospedeiro
Prazo: desde a data do transplante até aguda até 100 dias pós-transplante, crônica >100 dias pós-transplante
de acordo com o diagnóstico clínico e histopatológico
desde a data do transplante até aguda até 100 dias pós-transplante, crônica >100 dias pós-transplante
Taxa de Complicações
Prazo: a partir da data do transplante até 1 ano a partir do dia do transplante
infecciosas e não infecciosas
a partir da data do transplante até 1 ano a partir do dia do transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de julho de 2018

Conclusão Primária (Antecipado)

30 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (Antecipado)

30 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de maio de 2019

Primeira postagem (Real)

20 de maio de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de agosto de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AFBMTC-HAPLO-AA

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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