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Un nuovo protocollo di condizionamento libero da trauma cranico per il trapianto aploidentico nell'anemia aplastica acquisita: (FluCAB-Prime)

8 agosto 2020 aggiornato da: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Un nuovo protocollo di condizionamento libero da trauma cranico per il trapianto di cellule staminali emopoietiche aploidentiche nell'anemia aplastica acquisita

L'anemia aplastica grave e molto grave sono malattie potenzialmente letali per le quali il trapianto allogenico di cellule staminali è solo un trattamento curativo. Tuttavia, il donatore di fratelli compatibili (MSD) è disponibile solo nel 25-35% dei casi. Il Pakistan ha una popolazione di circa 203 milioni di abitanti, ma non è disponibile alcun registro dei donatori, quindi non è disponibile alcuna opzione per i trapianti di donatori abbinati non correlati (MUD). Il trapianto aploidentico rappresenta l'unica opzione curativa per i pazienti con MSD. I protocolli che coinvolgono la ciclofosfamide post-trapianto richiedono l'irradiazione totale del corpo (TBI) e utilizzano cellule staminali del sangue periferico (PBSC) come fonte di innesto. Il trauma cranico non è disponibile nella maggior parte dei centri di trapianto in tutto il Pakistan a causa della mancanza di disponibilità, dei costi e della mancanza di esperienza. I ricercatori hanno ideato un nuovo regime di condizionamento senza trauma cranico da utilizzare per il trapianto di cellule staminali emtopoeitiche aploidentiche nei pazienti con anemia aplastica acquisita

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia aplastica è considerata una malattia rara ed eterogenea con un'incidenza di 1-2 per milione nei paesi occidentali. I dati degli studi asiatici mostrano un'incidenza 3-4 volte maggiore. La maggior parte dei pazienti con anemia aplastica di nuova diagnosi è più giovane e nella coorte di 1324 pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo delle forze armate, il 64% dei pazienti ha meno di 24 anni e l'87% dei pazienti ha meno di 40 anni. anni (dati non pubblicati). Non esiste un registro dei donatori in Pakistan e i pazienti privi di un donatore di pari livello non possono procedere al trapianto di cellule staminali a causa della mancanza di donatori non imparentati compatibili. La globulina antitimocitica di cavallo non è attualmente disponibile in Pakistan e la risposta alla globulina antitimocitica di coniglio è scarsa, come mostrato in numerosi studi internazionali. Quindi il trapianto di cellule staminali aploidentiche rimane l'unica opzione curativa per i pazienti privi di un donatore di pari livello. Attualmente ci sono 2 principali piattaforme utilizzate per il trapianto di cellule staminali aploidentiche. Ciclofosfamide post-trapianto a base di TBI e regime aplo dell'università di Pechino. Il trauma cranico non è disponibile per la maggior parte dei nostri pazienti in Pakistan a causa dei costi, della non disponibilità e della mancanza di esperienza. I ricercatori hanno formulato un nuovo regime privo di trauma cranico che incorpora Busulphan, globulina antitimocitica e utilizza midollo osseo co-innescato e prelievo di sangue periferico per ridurre al minimo la malattia del trapianto contro l'ospite e facilitare l'attecchimento. La ciclofosfamide post-trapianto, la ciclosporina e il micofenolato mofetile saranno utilizzati per la profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Pakistan
    • Punjab
      • Rawalpindi, Punjab, Pakistan, 46000
        • Reclutamento
        • NIBMT
        • Contatto:
        • Contatto:
          • FCPS,FACP
        • Sub-investigatore:
          • Xanab Akram

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età >2 anni e <60 anni
  • Karnofsky performance status >= 70%

  • Anemia aplastica che soddisfa i seguenti criteri:

    io. Sangue periferico (deve soddisfare 2 di 3): ii. <500 neutrofili iii. <20.000 piastrine iv. conta assoluta dei reticolociti <40.000/microL

  • Midollo osseo (deve essere): marcatamente ipocellulare (<25% della normale cellularità) con assenza di reticolina e infiltrato anomalo

Criteri di esclusione:

  • Presenza di anticorpi specifici del donatore
  • Anemia di Fanconi
  • Anomalie citogenetiche suggestive di sindrome mielodisplastica
  • Precedente HSCT
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana
  • Infezione attiva da virus dell'epatite B
  • Infezione batterica, virale, fungina attiva/incontrollata o tubercolosi
  • Malattia psichiatrica
  • Scarsa funzionalità cardiaca (frazione di eiezione <40%)
  • Scarsa funzionalità polmonare (capacità vitale forzata <50% del previsto)
  • Scarsa funzionalità epatica (bilirubina >= 2 mg/dL)
  • Scarsa funzionalità renale (creatinina >= 2,0 mg/dL o clearance della creatinina <40)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HSCT aploidentico senza trauma cranico
I destinatari riceveranno un regime di condizionamento a intensità ridotta di ''Fludarabina'' 30 mg/m2 IV al giorno dal giorno -7 al -3, ''Ciclofosfamide'' 14,5-30 mg/kg IV al giorno nei giorni -6 e -5, ' 'globulina antitimocitica di coniglio'' 5 mg/kg/giorno dal giorno -6 al giorno-3; ''Busulphan'' IV 3,2 mg per kg/die in 02 dosi suddivise il giorno -3 e il giorno-2, ''Fattore stimolante le colonie di granulociti innescato Raccolto di midollo osseo'' e/O ''PBSC'' innesto il giorno 0 e giorno +1 rispettivamente e profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite con ''ciclofosfamide post-trapianto'' somministrata alla dose di 50 mg/kg/giorno somministrati giornalmente nei giorni +3 e +5 post-trapianto e ''ciclosporina'' dal giorno + 5, ''micofenolato mofetile'' dal giorno+5 al giorno+35.
Droga: HSCT aploidentico utilizzando il regime senza trauma cranico, ''ATG'' con ''ciclofosfamide post-trapianto''
''Busulphan'' sarà utilizzato al posto di ''TBI'' in una dose mielotossica equivalente per facilitare l'attecchimento, ''ATG'' sarà utilizzato per ridurre la GVHD e facilitare l'attecchimento mentre ''combina PBSC'' e/O '' Verrà utilizzato il prelievo di midollo osseo
Altri nomi:
  • ''Raccolta combinata di BMH'' e ''PBSC''

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con sopravvivenza globale
Lasso di tempo: dalla data del trapianto a 1 anno dopo il trapianto
la sopravvivenza globale è definita come l'intervallo di tempo dalla data del trapianto alla morte o all'ultimo follow-up, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
dalla data del trapianto a 1 anno dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: dalla data del trapianto a 1 anno dopo il trapianto
dal momento del trapianto alla morte o all'ultimo follow-up
dalla data del trapianto a 1 anno dopo il trapianto
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: dalla data del trapianto a 10 al giorno 28 dopo il trapianto
primo di 3 giorni consecutivi con conta assoluta dei neutrofili > 0,5
dalla data del trapianto a 10 al giorno 28 dopo il trapianto
Frequenza della malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dalla data del trapianto ad acuto fino a 100 giorni dopo il trapianto, cronico >100 giorni dopo il trapianto
come da diagnosi clinica e istopatologica
dalla data del trapianto ad acuto fino a 100 giorni dopo il trapianto, cronico >100 giorni dopo il trapianto
Tasso di complicazioni
Lasso di tempo: dalla data del trapianto a 1 anno dal giorno del trapianto
sia infettive che non infettive
dalla data del trapianto a 1 anno dal giorno del trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Investigatori

  • Cattedra di studio: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 luglio 2018

Completamento primario (Anticipato)

30 dicembre 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

30 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

20 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AFBMTC-HAPLO-AA

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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