一种用于获得性再生障碍性贫血单倍体移植的新型 TBI 无调节协议： (FluCAB-Prime)
获得性再生障碍性贫血半相合造血干细胞移植的新型 TBI 自由调节方案
严重和非常严重的再生障碍性贫血是危及生命的疾病，同种异体干细胞移植只是治愈性治疗。
然而，匹配的同胞供体 (MSD) 仅适用于 25-35% 的病例。
巴基斯坦人口约 2.03 亿，但没有可用的供体登记处，因此没有匹配无关供体 (MUD) 移植的选择。
半相合移植代表缺乏 MSD 患者的唯一治疗选择。
涉及移植后环磷酰胺的方案需要全身照射 (TBI) 并利用外周血干细胞 (PBSC) 作为移植来源。
由于缺乏可用性、成本和缺乏专业知识，巴基斯坦大多数移植中心无法使用 TBI。
研究人员构想了一种新的无 TBI 预处理方案，用于获得性再生障碍性贫血患者的单倍体相同的造血干细胞移植
研究概览
详细说明
再生障碍性贫血被认为是一种罕见的异质性疾病，在西方国家的发病率为百万分之 1-2。
来自亚洲研究的数据显示发病率高出 3-4 倍。大多数新诊断的再生障碍性贫血患者更年轻，在 1324 名患者的武装部队骨髓移植队列中，64% 的患者年龄小于 24 岁，87% 的患者年龄小于 40 岁年（未发表的数据）。巴基斯坦没有供体登记，缺乏兄弟姐妹匹配供体的患者由于缺乏匹配的无关供体而无法进行干细胞移植。
马抗胸腺细胞球蛋白目前在巴基斯坦不可用，如许多国际研究所示，对兔抗胸腺细胞球蛋白的反应令人沮丧。
因此，对于缺乏匹配同胞供体的患者，半相合干细胞移植仍然是唯一的治疗选择。
目前有两个主要平台用于单倍体相同的干细胞移植。
基于TBI和北京大学haplo方案的移植后环磷酰胺。
由于成本、不可用性和缺乏专业知识，我们巴基斯坦的大多数患者无法使用 TBI。
研究人员已经制定了一种新的无 TBI 方案，其中包含白消安、抗胸腺细胞球蛋白，并使用共同引发的骨髓和外周血采集，以最大限度地减少移植物抗宿主病并促进植入。
移植后环磷酰胺、环孢菌素和吗替麦考酚酯将用于移植物抗宿主病的预防
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Xanab akram
- 电话号码：03325346564
- 邮箱：xanab.akram@gmail.com
学习地点
-
-
Punjab
-
Rawalpindi、Punjab、巴基斯坦、46000
- 招聘中
- NIBMT
-
接触：
- Tariq Mehmood Satti, FCPS, MCPS
- 电话号码：201 +92-51-9270076
- 邮箱：tariqmahmood_satti@yahoo.com
-
接触：
- FCPS,FACP
-
副研究员：
- Xanab Akram
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄 >2 岁且 <60 岁
- Karnofsky 性能状态 >= 70%
符合以下标准的再生障碍性贫血：
一世。外周血（必须满足 3 项中的 2 项）： ii. <500 个中性粒细胞 iii. <20,000 个血小板 iv. 绝对网织红细胞计数 <40,000/微升
- 骨髓（必须是）：细胞明显减少（<25% 的正常细胞），没有网状蛋白和异常浸润
排除标准：
- 存在供体特异性抗体
- 范可尼贫血
- 提示骨髓增生异常综合征的细胞遗传学异常
- 先前的 HSCT
- 人类免疫缺陷病毒感染
- 活动性乙型肝炎病毒感染
- 活跃/不受控制的细菌、病毒、真菌感染或结核病
- 精神疾病
- 心功能差（射血分数<40%）
- 肺功能差（用力肺活量<50%预计值）
- 肝功能不佳（胆红素 >= 2mg/dL）
- 肾功能不佳（肌酐 >= 2.0mg/dL 或肌酐清除率 <40）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：无 TBI 单倍相合 HSCT
接受者将接受“氟达拉滨”30 mg/m2 IV 每天从第 -7 天到 -3 天，“环磷酰胺”14.5-30 mg/kg IV 每天 -6 和 -5 天，“ '兔抗胸腺细胞球蛋白''从第-6天到第3天5 mg / kg /天； ''白消安'' IV 3.2 mg/kg/天，在第 -3 天和第 2 天分两次服用，''粒细胞集落刺激因子引发的骨髓收获'' 和/或 ''PBSC'' 移植物在第 0 天和第 +1 天和移植物抗宿主病预防，移植后第 +3 天和第 +5 天每天给予“移植后环磷酰胺”剂量为 50mg/kg/天，从第 + 天开始给予“环孢菌素” 5，''霉酚酸酯''从第+5天到第+35天。
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“白消安”将以等效的骨髓毒性剂量代替“TBI”以促进植入，“ATG”将用于减少 GVHD 并促进植入，同时“结合 PBSC”和/或“”骨髓采集''将用
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体存活的参与者人数
大体时间：从移植之日到移植后1年
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总生存期定义为从移植日期到死亡或最后一次随访的时间间隔，以先发生者为准。
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从移植之日到移植后1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无病生存的参与者人数
大体时间：从移植之日到移植后1年
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从移植到死亡或最后一次随访
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从移植之日到移植后1年
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中性粒细胞植入时间
大体时间：从移植之日到移植后第10天到第28天
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连续 3 天的第一天中性粒细胞绝对计数 > 0.5
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从移植之日到移植后第10天到第28天
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移植物抗宿主病的频率
大体时间：从移植之日到急性移植后 100 天，慢性 > 移植后 100 天
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根据临床和组织病理学诊断
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从移植之日到急性移植后 100 天，慢性 > 移植后 100 天
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并发症发生率
大体时间：从移植之日起至移植之日起 1 年
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传染性和非传染性
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从移植之日起至移植之日起 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Tariq Mehmood Satti, FCPS、NIBMT
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年7月12日
初级完成 (预期的)
2020年12月30日
研究完成 (预期的)
2021年6月30日
研究注册日期
首次提交
2019年4月22日
首先提交符合 QC 标准的
2019年5月16日
首次发布 (实际的)
2019年5月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月8日
最后验证
2020年8月1日
更多信息
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