En ny TBI-fri kondisjoneringsprotokoll for haploidentisk transplantasjon ved ervervet aplastisk anemi: (FluCAB-Prime)

Aplastisk anemi anses å være en sjelden og heterogen sykdom med en forekomst på 1-2 per million i vestlige land. Data fra asiatiske studier viser en 3-4 ganger høyere forekomst. Flertallet av nylig diagnostiserte pasienter med aplastisk anemi er yngre, og i Forsvarets benmargstransplantasjonskohort på 1324 pasienter er 64 % pasienter yngre enn 24 år og 87 % pasienter yngre enn 40 år. år (upubliserte data). Det er ikke noe donorregister i Pakistan, og pasienter som mangler søskenmatchdonor kan ikke fortsette til stamcelletransplantasjon på grunn av mangel på matchede urelaterte donorer. Hesteantitymocyttglobulin er for tiden ikke tilgjengelig i Pakistan, og responsen på kaninantitymocyttglobulin er dyster som vist i en rekke internasjonale studier. Så haploidentisk stamcelletransplantasjon er fortsatt det eneste kurative alternativet for pasienter som mangler Matchet søskendonor. For tiden er det 2 hovedplattformer som brukes for haplo-identisk stamcelletransplantasjon. Etter transplantasjon av cyklofosfamid basert ved bruk av TBI og haplo-regime ved Peking-universitetet. TBI er ikke tilgjengelig for de fleste av våre pasienter i Pakistan på grunn av kostnader, manglende tilgjengelighet og mangel på ekspertise. Etterforskerne har formulert et nytt TBI-fritt regime som inkluderer Busulfan, antitymocyttglobulin og bruker co-primet benmarg og perifert blodavling for å minimere graft-versus-host-sykdom og lette engraftment. Etter transplantasjon vil cyklofosfamid, cyklosporin og mykofenolatmofetil bli brukt for transplantat-versus-vert-sykdomsprofylakse