- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03955601
Új TBI ingyenes kondicionálási protokoll a szerzett aplasztikus anémia haploidentikus transzplantációjához: (FluCAB-Prime)
2020. augusztus 8. frissítette: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan
Új TBI ingyenes kondicionálási protokoll a szerzett aplasztikus anémia haploidentikus hematopoetikus őssejt-transzplantációjához
A súlyos és nagyon súlyos aplasztikus anémia életveszélyes rendellenességek, amelyekre az allogén őssejt-transzplantáció csak gyógyító kezelés.
Párosított testvérdonor (MSD) azonban csak az esetek 25-35%-ában áll rendelkezésre.
Pakisztán lakossága körülbelül 203 millió, de nem áll rendelkezésre donornyilvántartás, így nincs lehetőség párosított nem rokon donor (MUD) transzplantációra.
A haploidentikus transzplantáció csak gyógyító lehetőség az MSD-ben nem szenvedő betegek számára.
A transzplantáció utáni ciklofoszfamidot tartalmazó protokollok teljes test besugárzást (TBI) igényelnek, és perifériás vér őssejtet (PBSC) használnak graftforrásként.
A TBI a legtöbb transzplantációs központban nem elérhető Pakisztánban a rendelkezésre állás, a költségek és a szakértelem hiánya miatt.
A kutatók egy új, TBI-mentes kondicionáló sémát dolgoztak ki, amelyet haplo-azonos hemopoetikus őssejt-transzplantációra alkalmaznak szerzett aplasztikus anémiás betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Részletes leírás
Az aplasztikus vérszegénységet ritka és heterogén betegségnek tekintik, előfordulási gyakorisága 1-2/millió a nyugati országokban.
Ázsiai vizsgálatokból származó adatok 3-4-szer magasabb incidenciát mutatnak. Az újonnan diagnosztizált aplasztikus anémiás betegek többsége fiatalabb, és a fegyveres erők csontvelő-transzplantációján átesett betegek 1324 betegből álló kohorszában a betegek 64%-a 24 évesnél fiatalabb, 87%-a pedig 40 évnél fiatalabb. év (nem publikált adatok). Pakisztánban nincs donornyilvántartás, és a testvérpár donorral nem rendelkező betegek nem tudnak őssejt-transzplantációt végezni, mivel nincsenek megfelelő rokon donorok.
A ló antitimocita globulin jelenleg nem elérhető Pakisztánban, és a nyúl antitimocita globulinra adott válasz rossz, amint azt számos nemzetközi tanulmány kimutatta.
Így a haploidentikus őssejt-transzplantáció továbbra is csak gyógyító lehetőség marad azoknak a betegeknek, akiknek nincs megfelelő testvérdonor.
Jelenleg 2 fő platformot használnak a haplo-azonos őssejt-transzplantációhoz.
Transzplantáció utáni ciklofoszfamid alapú, a pekingi egyetem TBI és haplo kezelésével.
A legtöbb pakisztáni betegünk számára a TBI nem elérhető a költségek, a nem elérhetőség és a szakértelem hiánya miatt.
A kutatók egy új, TBI-mentes kezelési rendet dolgoztak ki, amely Busulphant, antitimocita globulint tartalmaz, és együttesen alapozott csontvelőt és perifériás vérvételt alkalmaz a graft-versus-host betegség minimalizálása és a beültetés megkönnyítése érdekében.
Transzplantáció után ciklofoszfamidot, ciklosporint és mikofenolát-mofetilt alkalmaznak a graft versus-host betegség megelőzésére
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Xanab akram
- Telefonszám: 03325346564
- E-mail: xanab.akram@gmail.com
Tanulmányi helyek
-
-
Punjab
-
Rawalpindi, Punjab, Pakisztán, 46000
- Toborzás
- NIBMT
-
Kapcsolatba lépni:
- Tariq Mehmood Satti, FCPS, MCPS
- Telefonszám: 201 +92-51-9270076
- E-mail: tariqmahmood_satti@yahoo.com
-
Kapcsolatba lépni:
- FCPS,FACP
-
Alkutató:
- Xanab Akram
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor > 2 év és < 60 év
- Karnofsky teljesítmény állapota >= 70%
Aplasztikus anémia, amely megfelel a következő kritériumoknak:
én. Perifériás vér (3/2-t kell teljesítenie): ii. <500 neutrofil iii. <20 000 vérlemezke iv. abszolút retikulocitaszám <40 000/mikroL
- Csontvelő (kell lennie): kifejezetten hipocelluláris (a normál sejtszám < 25%-a), retikulin hiányával és rendellenes beszűrődéssel
Kizárási kritériumok:
- Donorspecifikus antitestek jelenléte
- Fanconi vérszegénység
- Myelodysplasiás szindrómára utaló citogenetikai rendellenességek
- Előző HSCT
- Humán immunhiány vírus fertőzés
- Aktív hepatitis B vírus fertőzés
- Aktív/kontrollálatlan bakteriális, vírusos, gombás fertőzés vagy tuberkulózis
- Pszichiátriai betegség
- Rossz szívműködés (ejekciós frakció <40%)
- Rossz tüdőfunkció (Kényszer életkapacitás <50% előre jelzett)
- Rossz májműködés (bilirubin >= 2mg/dl)
- Rossz veseműködés (kreatinin >= 2,0 mg/dl vagy kreatinin clearance <40)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: TBI-mentes Haploidentical HSCT
A recipiensek csökkentett intenzitású kondicionáló kezelést kapnak, 30 mg/m2 fludarabint intravénásan naponta a -7. naptól -3. napig, 14,5-30 mg/ttkg ciklofoszfamidot a -6. és -5. napon. "nyúl antitimocita globulin" 5 mg/kg/nap a -6. naptól a -3. napig; ''Busulfhan'' IV 3,2 mg/kg/nap 02 osztott adagban a -3. és a 2. napon, ''Granulocyte Colony Stimuling Factor primed Bone marrow Harvest'' és/VAGY ''PBSC'' graft a 0. napon és +1. nap, illetve a graft versus host betegség profilaxisa „transzplantáció utáni ciklofoszfamiddal” 50 mg/ttkg/nap dózisban, naponta adva a +3. és +5. napon a transzplantáció után, és „ciklosporinnal” a + naptól 5, ''mikofenolát mofetil'' +5. naptól +35. napig.
|
A "Busulfhan"-t a "TBI" helyett egyenértékű mielotoxikus dózisban használják a beültetés elősegítésére, az "ATG"-t a GVHD csökkentésére és a beültetés megkönnyítésére, míg a "PBSC és/VAGY kombinálása" A csontvelő betakarítása'' kerül felhasználásra
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Az általános túléléssel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: a transzplantáció időpontjától az átültetés utáni 1 évig
|
a teljes túlélést a transzplantáció dátumától a halálig vagy az utolsó követésig eltelt időként határozzák meg, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
|
a transzplantáció időpontjától az átültetés utáni 1 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A betegségmentes túlélésben szenvedők száma
Időkeret: a transzplantáció időpontjától az átültetés utáni 1 évig
|
az átültetéstől a halálig vagy az utolsó utánkövetésig
|
a transzplantáció időpontjától az átültetés utáni 1 évig
|
A neutrofil beültetés ideje
Időkeret: a transzplantáció időpontjától a transzplantációt követő 10. napig és a 28. napig
|
3 egymást követő nap közül az első, amikor az abszolút neutrofilszám > 0,5
|
a transzplantáció időpontjától a transzplantációt követő 10. napig és a 28. napig
|
A graft versus host betegség gyakorisága
Időkeret: a transzplantáció időpontjától az akutig, legfeljebb 100 napig a transzplantáció után, krónikus > 100 nappal a transzplantáció után
|
klinikai és kórszövettani diagnózis szerint
|
a transzplantáció időpontjától az akutig, legfeljebb 100 napig a transzplantáció után, krónikus > 100 nappal a transzplantáció után
|
A szövődmények aránya
Időkeret: a transzplantáció időpontjától az átültetés napjától számított 1 évig
|
fertőző és nem fertőző is
|
a transzplantáció időpontjától az átültetés napjától számított 1 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. július 12.
Elsődleges befejezés (Várható)
2020. december 30.
A tanulmány befejezése (Várható)
2021. június 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. április 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. május 16.
Első közzététel (Tényleges)
2019. május 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. augusztus 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 8.
Utolsó ellenőrzés
2020. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Csontvelő-elégtelenség zavarai
- Anémia
- Vérszegénység, aplasztikus
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Reumaellenes szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Ciklofoszfamid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AFBMTC-HAPLO-AA
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Idiopátiás aplasztikus anémia
-
Rabin Medical CenterToborzás