Nový protokol TBI Free Conditioning Protocol pro haploidentickou transplantaci u získané aplastické anémie: (FluCAB-Prime)
8. srpna 2020 aktualizováno: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan
Nový protokol TBI Free Conditioning Protocol pro haploidentickou transplantaci hematopoetických kmenových buněk u získané aplastické anémie
Těžká a velmi závažná aplastická anémie jsou život ohrožující poruchy, u kterých je alogenní transplantace kmenových buněk pouze kurativní léčbou.
Nicméně odpovídající sourozenecký dárce (MSD) je dostupný pouze ve 25–35 % případů.
Pákistán má přibližně 203 milionů obyvatel, ale není k dispozici žádný registr dárců, takže není k dispozici žádná možnost pro transplantace odpovídajících nepříbuzných dárců (MUD).
Haploidentická transplantace představuje jedinou kurativní možnost pro pacienty bez MSD.
Protokoly zahrnující potransplantační cyklofosfamid vyžadují celkové ozáření těla (TBI) a využívají kmenové buňky periferní krve (PBSC) jako zdroj štěpu.
TBI není k dispozici ve většině transplantačních center v celém Pákistánu kvůli nedostatečné dostupnosti, ceně a nedostatku odborných znalostí.
Výzkumníci vytvořili nový kondicionační režim bez TBI, který má být použit pro haplo-identickou transplantaci hemtopoetických kmenových buněk u pacientů se získanou aplastickou anémií
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Detailní popis
Aplastická anémie je považována za vzácné a heterogenní onemocnění s incidencí 1-2 na milion v západních zemích.
Údaje z asijských studií ukazují 3-4krát vyšší výskyt. Většina nově diagnostikovaných pacientů s aplastickou anémií jsou mladší a v kohortě po transplantaci kostní dřeně ozbrojených sil 1324 pacientů je 64 % pacientů mladších 24 let a 87 % pacientů mladších 40 let let (nepublikované údaje). V Pákistánu neexistuje žádný registr dárců a pacienti, kterým chybí sourozenecký dárce, nemohou přistoupit k transplantaci kmenových buněk kvůli nedostatku odpovídajících nepříbuzných dárců.
Koňský antithymocytární globulin není v současné době v Pákistánu dostupný a odpověď na králičí antithymocytární globulin je tristní, jak ukazuje řada mezinárodních studií.
Haploidentická transplantace kmenových buněk tedy zůstává jedinou léčebnou možností pro pacienty, kterým chybí odpovídající sourozenecký dárce.
V současné době existují 2 hlavní platformy používané pro transplantaci haplo-identických kmenových buněk.
Potransplantační cyklofosfamid na bázi TBI a haplo režimu Pekingské univerzity.
TBI není k dispozici pro většinu našich pacientů v Pákistánu kvůli ceně, nedostupnosti a nedostatku odborných znalostí.
Výzkumníci formulovali nový režim bez TBI zahrnující busulfan, antithymocytární globulin a využívající společně aktivovaný odběr kostní dřeně a periferní krve k minimalizaci onemocnění štěpu proti hostiteli a usnadnění přihojení.
Potransplantační cyklofosfamid, cyklosporin a mykofenolát mofetil budou použity k profylaxi reakce štěpu proti hostiteli
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Xanab akram
- Telefonní číslo: 03325346564
- E-mail: xanab.akram@gmail.com
Studijní místa
-
-
Punjab
-
Rawalpindi, Punjab, Pákistán, 46000
- Nábor
- NIBMT
-
Kontakt:
- Tariq Mehmood Satti, FCPS, MCPS
- Telefonní číslo: 201 +92-51-9270076
- E-mail: tariqmahmood_satti@yahoo.com
-
Kontakt:
- FCPS,FACP
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Xanab Akram
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 60 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk >2 roky a < 60 let
- Stav výkonu Karnofsky >= 70 %
Aplastická anémie, která splňuje následující kritéria:
i. Periferní krev (musí splňovat 2 ze 3): ii. <500 neutrofilů iii. <20 000 krevních destiček iv. absolutní počet retikulocytů <40 000/mikroL
- Kostní dřeň (musí být): výrazně hypocelulární (<25 % normální celularity) s absencí retikulinu a abnormálním infiltrátem
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost dárcovských specifických protilátek
- Fanconiho anémie
- Cytogenetické abnormality svědčící pro myelodysplastický syndrom
- Předchozí HSCT
- Infekce virem lidské imunodeficience
- Aktivní infekce virem hepatitidy B
- Aktivní/nekontrolovaná bakteriální, virová, plísňová infekce nebo tuberkulóza
- Psychiatrické onemocnění
- Špatná srdeční funkce (ejekční frakce < 40 %)
- Špatná funkce plic (vynucená vitální kapacita < 50 % předpokládané hodnoty)
- Špatná funkce jater (bilirubin >= 2 mg/dl)
- Špatná funkce ledvin (kreatinin >= 2,0 mg/dl nebo clearance kreatininu <40)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Haploidentical HSCT bez TBI
Příjemci budou dostávat kondicionační režim se sníženou intenzitou ''Fludarabine'' 30 mg/m2 IV denně ode dne -7 do -3, ''Cyklofosfamid'' 14,5-30 mg/kg IV denně v den -6 a -5,' 'králičí antithymocytární globulin'' 5 mg/kg/den ode dne -6 do dne -3; ''Busulfhan'' IV 3,2 mg na kg/den v 02 rozdělených dávkách v den -3 a den-2, ''Faktorem stimulující kolonie granulocytů aktivovaný odběr kostní dřeně'' a/NEBO štěp PBSC v den 0 a den +1 a profylaxe reakce štěpu proti hostiteli s „potransplantačním cyklofosfamidem“ podávaným v dávce 50 mg/kg/den podávaným denně ve dnech +3 a +5 po transplantaci a „cyklosporinem“ ode dne + 5, ''mykofenolát mofetil'' ode dne +5 do dne +35.
|
''Busulfan'' bude použit místo ''TBI'' v ekvivalentní myelotoxické dávce k usnadnění přihojení, ''ATG'' bude použit ke snížení GVHD a usnadnění přihojení, zatímco ''kombinovat PBSC'' a/OR'' Použije se sklizeň kostní dřeně''
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s celkovým přežitím
Časové okno: od data transplantace do 1 roku po transplantaci
|
celkové přežití je definováno jako časový interval od data transplantace do úmrtí nebo do posledního sledování, podle toho, co nastane dříve.
|
od data transplantace do 1 roku po transplantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s přežitím bez onemocnění
Časové okno: od data transplantace do 1 roku po transplantaci
|
od okamžiku transplantace do smrti nebo posledního sledování
|
od data transplantace do 1 roku po transplantaci
|
|
Doba přihojení neutrofilů
Časové okno: od data transplantace do 10. do 28. dne po transplantaci
|
první ze 3 po sobě jdoucích dnů s absolutním počtem neutrofilů > 0,5
|
od data transplantace do 10. do 28. dne po transplantaci
|
|
Frekvence reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od data transplantace do akutní až 100 dnů po transplantaci, chronické > 100 dnů po transplantaci
|
podle klinické a histopatologické diagnózy
|
od data transplantace do akutní až 100 dnů po transplantaci, chronické > 100 dnů po transplantaci
|
|
Míra komplikací
Časové okno: od data transplantace do 1 roku ode dne transplantace
|
infekční i neinfekční
|
od data transplantace do 1 roku ode dne transplantace
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. července 2018
Primární dokončení (Očekávaný)
30. prosince 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
30. června 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. dubna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. května 2019
První zveřejněno (Aktuální)
20. května 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. srpna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. srpna 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Anémie
- Anémie, Aplastic
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Cyklofosfamid
Další identifikační čísla studie
- AFBMTC-HAPLO-AA
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .