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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03955601
Un nouveau protocole de conditionnement sans TBI pour la greffe haplo-identique dans l'anémie aplasique acquise : (FluCAB-Prime)
8 août 2020 mis à jour par: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan
Un nouveau protocole de conditionnement sans TBI pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques haploidentiques dans l'anémie aplasique acquise
Les anémies aplasiques sévères et très sévères sont des pathologies potentiellement mortelles pour lesquelles la greffe allogénique de cellules souches n'est qu'un traitement curatif.
Cependant, le donateur compatible (MSD) n'est disponible que dans 25 à 35 % des cas.
Le Pakistan a une population d'environ 203 millions d'habitants, mais il n'y a pas de registre de donneurs disponible, il n'y a donc pas d'option disponible pour les greffes de donneurs non apparentés appariés (MUD).
La greffe haplo-identique représente la seule option curative pour les patients dépourvus de TMS.
Les protocoles impliquant le cyclophosphamide post-greffe nécessitent une irradiation corporelle totale (TBI) et utilisent des cellules souches du sang périphérique (PBSC) comme source de greffe.
Le TBI n'est pas disponible dans la plupart des centres de transplantation du Pakistan en raison du manque de disponibilité, du coût et du manque d'expertise.
Les chercheurs ont conçu un nouveau régime de conditionnement sans TBI à utiliser pour la greffe de cellules souches hémtopoïétiques haplo-identiques chez les patients atteints d'anémie aplasique acquise
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Description détaillée
L'anémie aplasique est considérée comme une maladie rare et hétérogène avec une incidence de 1 à 2 par million dans les pays occidentaux.
Les données d'études asiatiques montrent une incidence 3 à 4 fois plus élevée. ans (données non publiées). Il n'y a pas de registre de donneurs au Pakistan et les patients sans donneur compatible ne peuvent pas procéder à une greffe de cellules souches en raison du manque de donneurs non apparentés compatibles.
La globuline antithymocyte de cheval n'est pas disponible actuellement au Pakistan et la réponse à la globuline antithymocyte de lapin est lamentable, comme le montrent de nombreuses études internationales.
Ainsi, la greffe de cellules souches haploidentiques reste la seule option curative pour les patients dépourvus de donneur compatible.
Actuellement, il existe 2 plates-formes principales utilisées pour la greffe de cellules souches haplo-identiques.
Cyclophosphamide post-greffe basé sur le régime TBI et haplo de l'université de Pékin.
Le TBI n'est pas disponible pour la plupart de nos patients au Pakistan en raison du coût, de la non-disponibilité et du manque d'expertise.
Les chercheurs ont formulé un nouveau régime sans TBI incorporant du Busulfan, de la globuline antithymocyte et utilisant une récolte de moelle osseuse et de sang périphérique co-amorcée pour minimiser la réaction du greffon contre l'hôte et faciliter la prise de greffe.
Le cyclophosphamide post-greffe, la cyclosporine et le mycophénolate mofétil seront utilisés pour la prophylaxie de la maladie du greffon contre l'hôte
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
30
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Xanab akram
- Numéro de téléphone: 03325346564
- E-mail: xanab.akram@gmail.com
Lieux d'étude
-
-
Punjab
-
Rawalpindi, Punjab, Pakistan, 46000
- Recrutement
- NIBMT
-
Contact:
- Tariq Mehmood Satti, FCPS, MCPS
- Numéro de téléphone: 201 +92-51-9270076
- E-mail: tariqmahmood_satti@yahoo.com
-
Contact:
- FCPS,FACP
-
Sous-enquêteur:
- Xanab Akram
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âge > 2 ans et < 60 ans
- Statut de performance de Karnofsky>= 70%
Anémie aplasique qui répond aux critères suivants :
je. Sang périphérique (doit remplir 2 des 3) : ii. <500 neutrophiles iii. <20 000 plaquettes iv. nombre absolu de réticulocytes <40 000/microL
- Moelle osseuse (doit être) : nettement hypocellulaire (<25 % de la cellularité normale) avec absence de réticuline et infiltrat anormal
Critère d'exclusion:
- Présence d'anticorps spécifiques au donneur
- Anémie de Fanconi
- Anomalies cytogénétiques évoquant un syndrome myélodysplasique
- GCSH antérieure
- Infection par le virus de l'immunodéficience humaine
- Infection active par le virus de l'hépatite B
- Infection bactérienne, virale, fongique active/incontrôlée ou tuberculose
- Maladie psychiatrique
- Mauvaise fonction cardiaque (fraction d'éjection <40 %)
- Mauvaise fonction pulmonaire (Capacité vitale forcée <50 % prévue)
- Mauvaise fonction hépatique (bilirubine >= 2mg/dL)
- Mauvaise fonction rénale (créatinine >= 2,0 mg/dL ou clairance de la créatinine <40)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: HSCT haploidentique sans TBI
Les receveurs recevront un régime de conditionnement d'intensité réduite de '' Fludarabine '' 30 mg/m2 IV par jour du jour -7 au jour -3, '' Cyclophosphamide '' 14,5-30 mg/kg IV par jour les jours -6 et -5, ' « globuline antithymocyte de lapin » 5 mg/kg/jour du jour -6 au jour -3 ; ''Busulfan'' IV 3,2 mg par kg/jour à diviser en 02 prises à J-3 et J-2, ''Granulocyte Colony Stimulating Factor primed Bone Moelle Harvest'' et/OU Greffe ''PBSC'' à J0 et jour +1 respectivement et Prophylaxie de la maladie du greffon contre l'hôte avec du ''cyclophosphamide post-transplantation'' administré à la dose de 50mg/kg/jour administré quotidiennement les jours +3 et +5 post-transplantation et de la ''cyclosporine'' à partir du jour + 5, ''mycophénolate mofétil'' du jour+5 au jour+35.
|
''Busulfan'' sera utilisé à la place de ''TBI'' à dose myélotoxique équivalente pour faciliter la prise de greffe, ''ATG'' sera utilisé pour réduire la GVHD et faciliter la prise de greffe tandis que ''combine PBSC'' et/OU '' La récolte de moelle osseuse'' sera utilisée
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec survie globale
Délai: de la date de la greffe à 1 an après la greffe
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la survie globale est définie comme l'intervalle de temps entre la date de la greffe et le décès ou le dernier suivi, selon la première éventualité.
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de la date de la greffe à 1 an après la greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec survie sans maladie
Délai: de la date de la greffe à 1 an après la greffe
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du moment de la greffe au décès ou au dernier suivi
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de la date de la greffe à 1 an après la greffe
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Moment de la greffe de neutrophiles
Délai: de la date de la greffe au jour 10 au jour 28 après la greffe
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premier de 3 jours consécutifs avec nombre absolu de neutrophiles> 0,5
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de la date de la greffe au jour 10 au jour 28 après la greffe
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Fréquence de la maladie du greffon contre l'hôte
Délai: de la date de la greffe à aiguë jusqu'à 100 jours après la greffe, chronique > 100 jours après la greffe
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selon le diagnostic clinique et histopathologique
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de la date de la greffe à aiguë jusqu'à 100 jours après la greffe, chronique > 100 jours après la greffe
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Taux de complications
Délai: de la date de la greffe à 1 an à compter du jour de la greffe
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infectieux et non infectieux
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de la date de la greffe à 1 an à compter du jour de la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Tariq Mehmood Satti, FCPS, NIBMT
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 juillet 2018
Achèvement primaire (Anticipé)
30 décembre 2020
Achèvement de l'étude (Anticipé)
30 juin 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 avril 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 mai 2019
Première publication (Réel)
20 mai 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 août 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 août 2020
Dernière vérification
1 août 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Troubles d'insuffisance de la moelle osseuse
- Anémie
- Anémie, aplasie
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antirhumatismaux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Agonistes myéloablatifs
- Cyclophosphamide
Autres numéros d'identification d'étude
- AFBMTC-HAPLO-AA
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .