筋強直性ジストロフィー1型の成人におけるERX-963の安全性、忍容性および薬物動態
2021年6月22日 更新者：Expansion Therapeutics, Inc.
筋強直性ジストロフィー1型の成人におけるERX-963の1日投与の二重盲検、プラセボ制御、用量範囲設定、クロスオーバー試験
この研究の参加者は、プラセボとERX-963の2つの治療を別の日に無作為に受けます。
この研究の主な目的は、筋緊張性ジストロフィー1型（DM1）と診断された参加者におけるERX-963の安全性と忍容性を調査することです。
二次的な目的は、プラセボ治療と比較して、過度の日中の眠気/過眠症を軽減し、DM1参加者の認知機能を改善するERX-963治療の可能性を評価することです.
調査の概要
詳細な説明
この研究では、ERX-963 の 2 つの用量レベルの単回投与を評価して、用量、安全性、忍容性、曝露、および臨床的利益の間の関係を調査しています。 これは、DM1の参加者の2つのコホートにおける多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、2治療期間のクロスオーバー研究です。
同意し、適格基準を満たしている参加者は、プラセボとERX-963の2つの治療を、治療の間にウォッシュアウト期間を設けたランダム化されたクロスオーバー方式で受けます。 治療日に、参加者は治療を受け、続いて薬物動態分析のための採血が繰り返され、睡眠と認知に関連する一連の結果測定が行われます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94305
- Stanford Neurosciences Health Center
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
- The Center for Sleep & Wake Disorders
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- 18～65歳
- 遺伝子検査または臨床確認によって定義されたDM1
- -11を超えるエプワース眠気尺度（ESS）、または1日平均10時間以上の長い睡眠期間を持つ参加者
- -16歳以上のDM1の発症年齢
主な除外基準:
- 重大な呼吸障害
- 重大な心疾患
- 症候性むずむず脚症候群または重大な未治療の夜間低酸素症の診断
- -重大な中等度から重度の肝不全
- -治験責任医師の意見では、安全性と有効性の評価を妨げる臨床的に活発なうつ病、不安神経症、またはその他の病状
- 発作の歴史
- パニック障害の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ERX-963、その後プラセボ
この腕の参加者はERX-963を受け、その後ウォッシュアウト期間が続きます。
ウォッシュアウト期間の後、参加者はプラセボを受け取ります。
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アクティブメディスン
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実験的：プラセボ、ERX-963
このアームの参加者は、プラセボとその後のウォッシュアウト期間を受け取ります。
ウォッシュアウト期間の後、参加者はERX-963を受け取ります。
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コンパレータ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ERX-963対プラセボの単回投与後の有害事象、重篤な有害事象、および薬物関連の有害事象の発生率[安全性と忍容性]
時間枠：有害事象は、スクリーニングから研究訪問の終了まで、最大57日間収集されました
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有害事象（AE）は、研究介入に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、臨床研究参加者における不都合な医学的発生として定義されました。
したがって、有害事象は、研究介入の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (異常な検査所見を含む)、症状、または疾患 (新規または悪化) である可能性があります。
治療に起因する AE は、各期間内で治験薬投与の日時から治験 2 日目までに開始した AE でした。
薬物関連の AE は研究者によって評価され、研究介入と各 AE 発生の間の関係 (関連または非関連) が決定されました。
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有害事象は、スクリーニングから研究訪問の終了まで、最大57日間収集されました
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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プラセボの効果と比較して、スタンフォード眠気尺度スコアに対する ERX-963 の効果を評価する
時間枠：服用から約2時間
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参加者は、自己評価アンケート「スタンフォード眠気尺度」(SSS) により、眠気のレベルを自己報告します。
7段階（1～7）の単項目アンケートです。
値が高いほど結果が悪いことを示します。
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服用から約2時間
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プラセボと比較した、患者全体の印象 - 改善スケール (PGI-I) の変化に対する ERX-963 の効果の評価
時間枠：他の結果測定の完了時に、投薬来院日の終わりに投与されます。点滴終了から約2時間。
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PGI-I は、介入前と比較して介入後の全体的な臨床状態を評価するために患者が使用する 7 点評価システムであり、1 = 非常に改善されました。 2=大幅に改善; 3 = 最小限の改善。 4=変化なし; 5 = わずかに悪い。 6=非常に悪い、7=非常に悪い。
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他の結果測定の完了時に、投薬来院日の終わりに投与されます。点滴終了から約2時間。
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プラセボと比較した臨床全体印象 - 改善 (CGI-I) スケールに対する ERX-963 の効果の評価
時間枠：他の結果測定の完了時に、投薬来院日の終わりに投与されます。点滴終了から約2時間。
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CGI-I は、臨床医または研究者が介入前と比較して介入後の患者の全体的な臨床状態を比較するために使用する 7 点評価システムです。1 = 非常に改善されました。 2=大幅に改善; 3 = 最小限の改善。 4=変化なし; 5 = わずかに悪い。 6=非常に悪い、7=非常に悪い (Guy, 1976; Busner, 2007)。
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他の結果測定の完了時に、投薬来院日の終わりに投与されます。点滴終了から約2時間。
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精神運動警戒タスク (PVT) に対する ERX-963 の効果の評価
時間枠：服用から約2時間
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参加者は、PVT 中の応答時間と失効回数についてテストされます。
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服用から約2時間
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ワンバックタスクに対するERX-963の効果を評価する
時間枠：服用から約2時間
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参加者は、ワンバック タスクに対する正答率をテストされます。
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服用から約2時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Elliot Ehrich, MD、Chief Medical Officer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年6月17日
一次修了 (実際)
2020年3月31日
研究の完了 (実際)
2020年4月30日
試験登録日
最初に提出
2019年5月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年5月18日
最初の投稿 (実際)
2019年5月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年6月22日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ERX-963-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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