Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af ERX-963 hos voksne med myotonisk dystrofi type 1
22. juni 2021 opdateret af: Expansion Therapeutics, Inc.
Dobbeltblindet, placebo-kontrolleret, dosisområde-finding, crossover-forsøg med enkeltdags administration af ERX-963 hos voksne med myotonisk dystrofi type 1
Deltagerne i denne undersøgelse vil modtage to behandlinger, placebo og ERX-963, på forskellige dage på en randomiseret måde.
Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ERX-963 hos deltagere diagnosticeret med myotonisk dystrofi, type 1 (DM1).
Det sekundære formål er at evaluere potentialet af ERX-963-behandling til at reducere overdreven søvnighed/hypersomni i dagtimerne og forbedre kognitiv funktion hos DM1-deltagere sammenlignet med placebobehandling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse evaluerer enkelt administration af to dosisniveauer af ERX-963 for at udforske forholdet mellem dosis, sikkerhed, tolerabilitet, eksponering og klinisk fordel. Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, to-behandlingsperiode crossover-studie i to kohorter af deltagere med DM1.
Deltagere, der har givet samtykke og opfylder berettigelseskriterierne, vil modtage to behandlinger, placebo og ERX-963, på en randomiseret crossover-måde med en udvaskningsperiode mellem behandlingerne. På behandlingsdage vil deltagerne modtage behandling efterfulgt af gentagen blodopsamling til farmakokinetisk analyse og administration af et batteri af udfaldsmål, der er relevante for søvn og kognition.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
- Stanford Neurosciences Health Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
- The Center for Sleep & Wake Disorders
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- 18 til 65 år
- DM1 defineret ved genetisk testning eller klinisk bekræftelse
- Epworth Sleepiness Scale (ESS) på > 11 eller deltagere, der har lange søvnperioder på i gennemsnit > 10 timer om dagen
- Alder for debut af DM1 større end 16 år
Nøgleekskluderingskriterier:
- Betydelig respiratorisk kompromittering
- Betydelig hjertesygdom
- Diagnose af symptomatisk Restless Leg Syndrome eller betydelig ubehandlet natlig hypoxi
- Signifikant moderat til svær leverinsufficiens
- Klinisk aktiv depression, angst eller anden medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening ville forstyrre sikkerheds- og effektivitetsvurderingerne
- Historie om anfald
- Historie om panikangst
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: ERX-963 derefter placebo
Deltagere i denne arm vil modtage ERX-963 efterfulgt af en udvaskningsperiode.
Efter udvaskningsperioden vil deltagerne modtage placebo.
|
Aktiv medicin
|
|
Eksperimentel: Placebo derefter ERX-963
Deltagere i denne arm vil modtage placebo efterfulgt af en udvaskningsperiode.
Efter udvaskningsperioden vil deltagerne modtage ERX-963.
|
Komparator
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af bivirkninger, alvorlige bivirkninger og lægemiddelrelaterede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet] efter en enkelt dosis ERX-963 vs. Placebo
Tidsramme: Uønskede hændelser blev indsamlet fra screening til slutningen af studiebesøget, op til 57 dage
|
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, tidsmæssigt forbundet med brugen af undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej.
En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af undersøgelsesintervention.
Behandlingsfremkaldende AE'er var AE'er, der startede mellem datoen og tidspunktet for dosering af studielægemiddel og gennem undersøgelsesdag 2 inden for hver periode.
Lægemiddelrelaterede AE'er blev vurderet af investigator for at bestemme sammenhængen (relateret eller ikke-relateret) mellem undersøgelsesinterventionen og hver AE-forekomst.
|
Uønskede hændelser blev indsamlet fra screening til slutningen af studiebesøget, op til 57 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder effekten af ERX-963 på Stanford Sleepiness Scale-score sammenlignet med effekten af placebo
Tidsramme: Fra dosering til cirka 2 timer
|
Deltagerne vil selv rapportere deres niveau af søvnighed ved hjælp af selvvurderet spørgeskema "Stanford Sleepiness Scale" (SSS).
Dette er et enkelt emne spørgeskema på en 7-trins skala (1-7).
Højere værdier indikerer et dårligere resultat.
|
Fra dosering til cirka 2 timer
|
|
Vurder effekten af ERX-963 på ændringen i patientens globale indtryk - forbedringsskala (PGI-I) sammenlignet med placebo
Tidsramme: Indgivet ved slutningen af doseringsbesøgsdagen efter afslutning af de øvrige resultatmål. Ca. 2 timer efter afslutningen af infusionen.
|
PGI-I er et 7-punkts ratingsystem, der bruges af patienten til at vurdere deres generelle kliniske tilstand efter intervention i forhold til før intervention, hvor 1 = meget forbedret; 2=meget forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen ændring; 5=minimalt værre; 6=meget værre, og 7=meget meget værre.
|
Indgivet ved slutningen af doseringsbesøgsdagen efter afslutning af de øvrige resultatmål. Ca. 2 timer efter afslutningen af infusionen.
|
|
Vurder effekten af ERX-963 på den kliniske globale indtryk - forbedring (CGI-I) skala sammenlignet med placebo
Tidsramme: Indgivet ved slutningen af doseringsbesøgsdagen efter afslutning af de øvrige resultatmål. Ca. 2 timer efter afslutningen af infusionen.
|
CGI-I er et 7-punkts ratingsystem, der bruges af klinikeren eller investigatoren til at sammenligne patientens samlede kliniske tilstand efter intervention i forhold til før intervention, hvor 1 = meget forbedret; 2=meget forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen ændring; 5=minimalt værre; 6 = meget værre og 7 = meget værre (Guy, 1976; Busner, 2007).
|
Indgivet ved slutningen af doseringsbesøgsdagen efter afslutning af de øvrige resultatmål. Ca. 2 timer efter afslutningen af infusionen.
|
|
Vurder effekten af ERX-963 på den psykomotoriske årvågenhedsopgave (PVT)
Tidsramme: Fra dosering til cirka 2 timer
|
Deltagerne vil blive testet for deres responstid og antal lapses under PVT.
|
Fra dosering til cirka 2 timer
|
|
Vurder effekten af ERX-963 på One-back-opgaven
Tidsramme: Fra dosering til cirka 2 timer
|
Deltagerne vil blive testet for andelen af korrekt respons på One-back opgaven.
|
Fra dosering til cirka 2 timer
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
17. juni 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. marts 2020
Studieafslutning (Faktiske)
30. april 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. maj 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. maj 2019
Først opslået (Faktiske)
22. maj 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. juni 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. juni 2021
Sidst verificeret
1. maj 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ERX-963-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .