Veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van ERX-963 bij volwassenen met myotone dystrofie type 1
22 juni 2021 bijgewerkt door: Expansion Therapeutics, Inc.
Dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisbereikbepalende, cross-over-studie van toediening van ERX-963 in één dag bij volwassenen met myotone dystrofie type 1
Deelnemers aan deze studie krijgen twee behandelingen, placebo en ERX-963, op verschillende dagen op willekeurige wijze.
Het primaire doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van ERX-963 bij deelnemers met de diagnose Myotone Dystrofie, Type 1 (DM1).
Het secundaire doel is om het potentieel van ERX-963-behandeling te evalueren om overmatige slaperigheid overdag / hypersomnia te verminderen en de cognitieve functie bij DM1-deelnemers te verbeteren in vergelijking met placebobehandeling.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie evalueert een enkele toediening van twee dosisniveaus van ERX-963 om de relatie tussen dosis, veiligheid, verdraagbaarheid, blootstelling en klinisch voordeel te onderzoeken. Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-overstudie met twee behandelperiodes in twee cohorten van deelnemers met DM1.
Deelnemers die hebben ingestemd en voldoen aan de geschiktheidscriteria, krijgen twee behandelingen, placebo en ERX-963, op een gerandomiseerde crossover-manier met een uitwasperiode tussen de behandelingen. Op behandelingsdagen krijgen deelnemers een behandeling gevolgd door herhaalde bloedafname voor farmacokinetische analyse en toediening van een reeks uitkomstmaten die relevant zijn voor slaap en cognitie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford Neurosciences Health Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
- The Center for Sleep & Wake Disorders
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- 18 tot 65 jaar
- DM1 gedefinieerd door genetische testen of klinische bevestiging
- Epworth Sleepiness Scale (ESS) van > 11 of deelnemers die lange slaapperioden hebben van gemiddeld > 10 uur per dag
- Leeftijd bij aanvang van DM1 hoger dan 16 jaar
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Aanzienlijke ademhalingsproblemen
- Aanzienlijke hartziekte
- Diagnose van symptomatisch Restless Leg Syndrome of significante onbehandelde nachtelijke hypoxie
- Significante matige tot ernstige leverinsufficiëntie
- Klinisch actieve depressie, angst of andere medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de beoordelingen van veiligheid en werkzaamheid zou verstoren
- Geschiedenis van aanvallen
- Geschiedenis van paniekstoornissen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ERX-963 dan placebo
Deelnemers aan deze arm krijgen ERX-963 gevolgd door een uitwasperiode.
Na de wash-outperiode krijgen de deelnemers een placebo.
|
Actieve geneeskunde
|
|
Experimenteel: Placebo dan ERX-963
Deelnemers aan deze arm krijgen een placebo gevolgd door een wash-outperiode.
Na de uitwasperiode ontvangen de deelnemers ERX-963.
|
Comparator
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid] na een enkele dosis ERX-963 vs. Placebo
Tijdsspanne: Bijwerkingen werden verzameld vanaf de screening tot het einde van het studiebezoek, tot 57 dagen
|
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van een studie-interventie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de studie-interventie.
Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte (nieuw of verergerd) die tijdelijk geassocieerd is met het gebruik van onderzoeksinterventie.
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen waren bijwerkingen die begonnen tussen de datum en tijd van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel en tot en met Studiedag 2, binnen elke periode.
Geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen werden door de onderzoeker beoordeeld om de relatie (gerelateerd of niet-gerelateerd) tussen de onderzoeksinterventie en elk voorkomen van bijwerkingen te bepalen.
|
Bijwerkingen werden verzameld vanaf de screening tot het einde van het studiebezoek, tot 57 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeel het effect van ERX-963 op de Stanford Sleepiness Scale Score in vergelijking met het effect van placebo
Tijdsspanne: Van doseren tot ongeveer 2 uur
|
Deelnemers rapporteren zelf hun niveau van slaperigheid door middel van een zelf beoordeelde vragenlijst "Stanford Sleepiness Scale" (SSS).
Dit is een vragenlijst met één item op een 7-puntsschaal (1-7).
Hogere waarden duiden op een slechter resultaat.
|
Van doseren tot ongeveer 2 uur
|
|
Beoordeel het effect van ERX-963 op de verandering in de algemene indruk van de patiënt - verbeteringsschaal (PGI-I) in vergelijking met placebo
Tijdsspanne: Toegediend aan het einde van de dag van het doseringsbezoek, na voltooiing van de andere uitkomstmaten. Ongeveer 2 uur na het einde van de infusie.
|
De PGI-I is een 7-punts beoordelingssysteem dat door de patiënt wordt gebruikt om hun algehele klinische toestand na de interventie te beoordelen ten opzichte van vóór de interventie, waarbij 1 = zeer veel verbeterd; 2=veel verbeterd; 3=minimaal verbeterd; 4=geen wijziging; 5=minimaal slechter; 6=veel erger, en 7=heel veel erger.
|
Toegediend aan het einde van de dag van het doseringsbezoek, na voltooiing van de andere uitkomstmaten. Ongeveer 2 uur na het einde van de infusie.
|
|
Beoordeel het effect van ERX-963 op de Clinical Global Impressment - Improvement (CGI-I)-schaal in vergelijking met placebo
Tijdsspanne: Toegediend aan het einde van de dag van het doseringsbezoek, na voltooiing van de andere uitkomstmaten. Ongeveer 2 uur na het einde van de infusie.
|
De CGI-I is een 7-punts beoordelingssysteem dat door de clinicus of onderzoeker wordt gebruikt om de algehele klinische toestand van de patiënt na de interventie te vergelijken met die vóór de interventie, waarbij 1 = zeer veel verbeterd; 2=veel verbeterd; 3=minimaal verbeterd; 4=geen wijziging; 5=minimaal slechter; 6=veel erger, en 7=heel veel erger (Guy, 1976; Busner, 2007).
|
Toegediend aan het einde van de dag van het doseringsbezoek, na voltooiing van de andere uitkomstmaten. Ongeveer 2 uur na het einde van de infusie.
|
|
Beoordeel het effect van ERX-963 op de Psychomotor Vigilance Task (PVT)
Tijdsspanne: Van doseren tot ongeveer 2 uur
|
Deelnemers worden tijdens de PVT getest op hun reactietijd en aantal lapses.
|
Van doseren tot ongeveer 2 uur
|
|
Beoordeel het effect van ERX-963 op de One-back-taak
Tijdsspanne: Van doseren tot ongeveer 2 uur
|
Deelnemers worden getest op het aandeel van de juiste respons op de One-back-taak.
|
Van doseren tot ongeveer 2 uur
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 juni 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 maart 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 april 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 mei 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 mei 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 mei 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 juni 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 juni 2021
Laatst geverifieerd
1 mei 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ERX-963-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .