Bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka ERX-963 u dorosłych z dystrofią miotoniczną typu 1
22 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Expansion Therapeutics, Inc.
Podwójnie ślepa, kontrolowana placebo, ustalająca zakres dawek, krzyżowa próba jednodniowego podawania ERX-963 dorosłym z dystrofią miotoniczną typu 1
Uczestnicy tego badania otrzymają dwa rodzaje leczenia, placebo i ERX-963, w różne dni w sposób losowy.
Głównym celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji ERX-963 u uczestników, u których zdiagnozowano dystrofię miotoniczną typu 1 (DM1).
Celem drugorzędnym jest ocena potencjału leczenia ERX-963 w zakresie zmniejszenia nadmiernej senności/hipersomnii w ciągu dnia oraz poprawy funkcji poznawczych u uczestników DM1 w porównaniu z leczeniem placebo.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie ocenia pojedyncze podanie dwóch poziomów dawek ERX-963 w celu zbadania związku między dawką, bezpieczeństwem, tolerancją, ekspozycją i korzyściami klinicznymi. Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe z dwoma okresami leczenia w dwóch kohortach uczestników z DM1.
Uczestnicy, którzy wyrazili zgodę i spełniają kryteria kwalifikacyjne, otrzymają dwie terapie, placebo i ERX-963, w sposób losowo naprzemienny z okresem wymywania między terapiami. W dniach leczenia uczestnicy otrzymają leczenie, po którym nastąpi ponowne pobranie krwi do analizy farmakokinetycznej i podanie zestawu wskaźników wyników dotyczących snu i funkcji poznawczych.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford Neurosciences Health Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
- The Center for Sleep & Wake Disorders
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- od 18 do 65 lat
- DM1 zdefiniowana na podstawie testów genetycznych lub potwierdzenia klinicznego
- Skala Senności Epworth (ESS) > 11 lub uczestnicy, którzy mają długie okresy snu średnio > 10 godzin dziennie
- Wiek zachorowania na DM1 powyżej 16 lat
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Znacząca niewydolność oddechowa
- Poważna choroba serca
- Rozpoznanie objawowego zespołu niespokojnych nóg lub znacznej nieleczonej nocnej hipoksji
- Znaczna umiarkowana do ciężkiej niewydolność wątroby
- Klinicznie czynna depresja, lęk lub inny stan chorobowy, który w opinii badacza mógłby zakłócić ocenę bezpieczeństwa i skuteczności
- Historia napadów padaczkowych
- Historia zaburzeń lękowych
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ERX-963, a następnie placebo
Uczestnicy tej grupy otrzymają ERX-963, po którym nastąpi okres wymywania.
Po okresie wypłukiwania uczestnicy otrzymają placebo.
|
Aktywna medycyna
|
|
Eksperymentalny: Placebo, a następnie ERX-963
Uczestnicy tej grupy otrzymają placebo, po którym nastąpi okres wypłukiwania.
Po okresie wymywania uczestnicy otrzymają ERX-963.
|
Porównywarka
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych związanych z lekami [Bezpieczeństwo i tolerancja] po pojedynczej dawce ERX-963 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane zbierano od badania przesiewowego do wizyty kończącej badanie, do 57 dni
|
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji w badaniu, bez względu na to, czy zostało uznane za związane z interwencją w badaniu.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związanymi z wykorzystaniem interwencji badawczej.
Zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem były zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się między datą i godziną podania badanego leku oraz do Dnia 2 badania w każdym okresie.
Zdarzenia niepożądane związane z lekiem zostały ocenione przez badacza w celu określenia związku (związanego lub niezwiązanego) między interwencją badaną a każdym wystąpieniem zdarzenia niepożądanego.
|
Zdarzenia niepożądane zbierano od badania przesiewowego do wizyty kończącej badanie, do 57 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceń wpływ ERX-963 na wynik w skali senności Stanforda w porównaniu z wpływem placebo
Ramy czasowe: Od dozowania do około 2 godzin
|
Uczestnicy będą samodzielnie oceniać swój poziom senności za pomocą kwestionariusza samooceny „Skala senności Stanforda” (SSS).
Jest to kwestionariusz jednopunktowy na 7-stopniowej skali (1-7).
Wyższe wartości wskazują na gorszy wynik.
|
Od dozowania do około 2 godzin
|
|
Ocena wpływu ERX-963 na zmianę ogólnego wrażenia pacjenta — Skala poprawy (PGI-I) w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Podawane na koniec dnia wizyty dawkowania, po zakończeniu innych pomiarów wyniku. Około 2 godziny po zakończeniu infuzji.
|
PGI-I to 7-punktowy system oceny stosowany przez pacjenta do oceny jego ogólnego stanu klinicznego po interwencji w stosunku do stanu przed interwencją, gdzie 1 = bardzo duża poprawa; 2=znacznie ulepszony; 3=minimalnie poprawiony; 4=bez zmian; 5=minimalnie gorzej; 6=dużo gorzej, a 7=bardzo dużo gorzej.
|
Podawane na koniec dnia wizyty dawkowania, po zakończeniu innych pomiarów wyniku. Około 2 godziny po zakończeniu infuzji.
|
|
Ocena wpływu ERX-963 na skalę ogólnego wrażenia klinicznego — poprawa (CGI-I) w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Podawane na koniec dnia wizyty dawkowania, po zakończeniu innych pomiarów wyników. Około 2 godziny po zakończeniu infuzji.
|
CGI-I jest 7-punktowym systemem oceny używanym przez klinicystę lub badacza do porównania ogólnego stanu klinicznego pacjenta po interwencji w porównaniu z przed interwencją, gdzie 1 = bardzo duża poprawa; 2=znacznie ulepszony; 3=minimalnie poprawiony; 4=bez zmian; 5=minimalnie gorzej; 6=dużo gorzej, a 7=bardzo dużo gorzej (Guy, 1976; Busner, 2007).
|
Podawane na koniec dnia wizyty dawkowania, po zakończeniu innych pomiarów wyników. Około 2 godziny po zakończeniu infuzji.
|
|
Oceń wpływ ERX-963 na zadanie czujności psychomotorycznej (PVT)
Ramy czasowe: Od dozowania do około 2 godzin
|
Uczestnicy zostaną przetestowani pod kątem czasu reakcji i liczby uchybień podczas PVT.
|
Od dozowania do około 2 godzin
|
|
Oceń wpływ ERX-963 na zadanie jednorazowe
Ramy czasowe: Od dozowania do około 2 godzin
|
Uczestnicy zostaną przetestowani pod kątem proporcji poprawnych odpowiedzi na zadanie One-back.
|
Od dozowania do około 2 godzin
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 czerwca 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 marca 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 maja 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 maja 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 maja 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 czerwca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 czerwca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ERX-963-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .