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Innocuité, tolérabilité et pharmacocinétique d'ERX-963 chez les adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1

22 juin 2021 mis à jour par: Expansion Therapeutics, Inc.

Essai croisé en double aveugle, contrôlé par placebo, de détermination de la plage de doses, sur l'administration d'un jour d'ERX-963 chez des adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1

Les participants à cette étude recevront deux traitements, un placebo et ERX-963, à des jours différents de manière aléatoire.

L'objectif principal de cette étude est d'étudier l'innocuité et la tolérabilité de l'ERX-963 chez les participants diagnostiqués avec la dystrophie myotonique de type 1 (DM1).

L'objectif secondaire est d'évaluer le potentiel du traitement ERX-963 pour réduire la somnolence diurne excessive / l'hypersomnie et améliorer la fonction cognitive chez les participants DM1 par rapport au traitement placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude évalue l'administration unique de deux niveaux de dose d'ERX-963 pour explorer la relation entre la dose, la sécurité, la tolérabilité, l'exposition et le bénéfice clinique. Il s'agit d'une étude croisée multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux périodes de traitement dans deux cohortes de participants atteints de DM1.

Les participants qui ont consenti et répondent aux critères d'éligibilité recevront deux traitements, un placebo et ERX-963, de manière randomisée et croisée avec une période de sevrage entre les traitements. Les jours de traitement, les participants recevront un traitement suivi de prélèvements sanguins répétés pour l'analyse pharmacocinétique et l'administration d'une batterie de mesures de résultats pertinentes pour le sommeil et la cognition.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Stanford Neurosciences Health Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • The Center for Sleep & Wake Disorders

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • 18 à 65 ans
  • DM1 défini par des tests génétiques ou une confirmation clinique
  • Échelle de somnolence d'Epworth (ESS) > 11 ou participants qui ont de longues périodes de sommeil en moyenne > 10 heures par jour
  • Âge de début de DM1 supérieur à 16 ans

Critères d'exclusion clés :

  • Atteinte respiratoire importante
  • Maladie cardiaque importante
  • Diagnostic de syndrome des jambes sans repos symptomatique ou d'hypoxies nocturnes importantes non traitées
  • Insuffisance hépatique importante modérée à sévère
  • Dépression cliniquement active, anxiété ou autre affection médicale qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec les évaluations de l'innocuité et de l'efficacité
  • Antécédents de convulsions
  • Antécédents de troubles paniques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ERX-963 puis placebo
Les participants à ce bras recevront ERX-963 suivi d'une période de sevrage. Après la période de sevrage, les participants recevront un placebo.
Médicament: ERX-963
Médecine active
Expérimental: Placebo puis ERX-963
Les participants de ce bras recevront un placebo suivi d'une période de sevrage. Après la période de sevrage, les participants recevront ERX-963.
Médicament: Placebo
Comparateur

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables, des événements indésirables graves et des événements indésirables liés au médicament [innocuité et tolérabilité] après une dose unique d'ERX-963 par rapport à un placebo
Délai: Les événements indésirables ont été collectés depuis le dépistage jusqu'à la visite de fin d'étude, jusqu'à 57 jours
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié à l'intervention à l'étude. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), un symptôme ou une maladie (nouvelle ou exacerbée) temporairement associé à l'utilisation de l'intervention de l'étude. Les EI apparus sous traitement étaient des EI qui ont commencé entre la date et l'heure de l'administration du médicament à l'étude et jusqu'au jour 2 de l'étude, au cours de chaque période. Les EI liés au médicament ont été évalués par l'investigateur pour déterminer la relation (liée ou non) entre l'intervention de l'étude et chaque occurrence d'EI.
Les événements indésirables ont été collectés depuis le dépistage jusqu'à la visite de fin d'étude, jusqu'à 57 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'effet de l'ERX-963 sur le score de l'échelle de somnolence de Stanford par rapport à l'effet du placebo
Délai: Du dosage à environ 2 heures
Les participants rapporteront eux-mêmes leur niveau de somnolence à l'aide d'un questionnaire auto-évalué "Stanford Sleepiness Scale" (SSS). Il s'agit d'un questionnaire à un seul élément sur une échelle de 7 points (1-7). Des valeurs plus élevées indiquent un résultat moins bon.
Du dosage à environ 2 heures
Évaluer l'effet d'ERX-963 sur le changement de l'impression globale du patient - Échelle d'amélioration (PGI-I) par rapport au placebo
Délai: Administré à la fin de la journée de visite de dosage, à la fin des autres mesures de résultats. Environ 2 heures après la fin de la perfusion.
Le PGI-I est un système d'évaluation en 7 points utilisé par le patient pour évaluer son état clinique général après l'intervention par rapport à avant l'intervention, où 1 = très nettement amélioré ; 2=très amélioré ; 3 = peu amélioré ; 4=pas de changement ; 5 = minimalement pire ; 6 = bien pire et 7 = bien pire.
Administré à la fin de la journée de visite de dosage, à la fin des autres mesures de résultats. Environ 2 heures après la fin de la perfusion.
Évaluer l'effet d'ERX-963 sur l'échelle d'impression globale clinique - amélioration (CGI-I) par rapport au placebo
Délai: Administré à la fin de la journée de visite de dosage, à la fin des autres mesures de résultats. Environ 2 heures après la fin de la perfusion.
Le CGI-I est un système d'évaluation en 7 points utilisé par le clinicien ou l'investigateur pour comparer l'état clinique général du patient après l'intervention par rapport à avant l'intervention où 1 = très nettement amélioré ; 2=très amélioré ; 3 = peu amélioré ; 4=pas de changement ; 5 = minimalement pire ; 6=bien pire, et 7=bien pire (Guy, 1976 ; Busner, 2007).
Administré à la fin de la journée de visite de dosage, à la fin des autres mesures de résultats. Environ 2 heures après la fin de la perfusion.
Évaluer l'effet de l'ERX-963 sur la tâche de vigilance psychomotrice (PVT)
Délai: Du dosage à environ 2 heures
Les participants seront testés pour leur temps de réponse et le nombre de fautes pendant le PVT.
Du dosage à environ 2 heures
Évaluer l'effet de l'ERX-963 sur la tâche à un dos
Délai: Du dosage à environ 2 heures
Les participants seront testés pour la proportion de réponses correctes à la tâche One-back.
Du dosage à environ 2 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Expansion Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 juin 2019

Achèvement primaire (Réel)

31 mars 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

30 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mai 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2019

Première publication (Réel)

22 mai 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juin 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ERX-963-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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