Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ERX-963:n turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka aikuisilla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia

tiistai 22. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Expansion Therapeutics, Inc.

Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annos-alueen etsintä, yhdistelmäkoe ERX-963:n yhden päivän annosta aikuisille, joilla on myotoninen dystrofia tyyppi 1

Tämän tutkimuksen osallistujat saavat kaksi hoitoa, lumelääkettä ja ERX-963:a, eri päivinä satunnaistetulla tavalla.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on tutkia ERX-963:n turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, joilla on diagnosoitu myotoninen dystrofia, tyyppi 1 (DM1).

Toissijaisena tarkoituksena on arvioida ERX-963-hoidon potentiaalia vähentää liiallista päiväunia/hypersomniaa ja parantaa kognitiivisia toimintoja DM1-potilailla verrattuna lumehoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa arvioidaan kahden ERX-963-annoksen kerta-annosta annoksen, turvallisuuden, siedettävyyden, altistuksen ja kliinisen hyödyn välisen suhteen tutkimiseksi. Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kahden hoidon jakson risteytystutkimus kahdella kohortilla osallistujia, joilla on DM1.

Osallistujat, jotka ovat antaneet suostumuksensa ja täyttävät kelpoisuuskriteerit, saavat kaksi hoitoa, lumelääkettä ja ERX-963:a, satunnaistetulla vuorottelutavalla, jolloin hoitojen välillä on poistumisjakso. Hoitopäivinä osallistujat saavat hoitoa, jota seuraa toistuva verenotto farmakokineettistä analyysiä varten ja unen ja kognition kannalta merkityksellisten tulosmittausten annostelu.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford Neurosciences Health Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • The Center for Sleep & Wake Disorders

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • 18-65 vuoden iässä
  • DM1 määritelty geneettisellä testauksella tai kliinisellä vahvistuksella
  • Epworth Sleepiness Scale (ESS) > 11 tai osallistujat, joilla on pitkät unijaksot keskimäärin > 10 tuntia päivässä
  • DM1-taudin alkamisikä yli 16 vuotta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Merkittävä hengitysvaikeus
  • Merkittävä sydänsairaus
  • Oireisen levottomat jalat -oireyhtymän tai merkittävän hoitamattoman yöllisen hypoksian diagnoosi
  • Merkittävä kohtalainen tai vaikea maksan vajaatoiminta
  • Kliinisesti aktiivinen masennus, ahdistuneisuus tai muu lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä häiritsisi turvallisuuden ja tehon arviointeja
  • Kohtausten historia
  • Paniikkihäiriöiden historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ERX-963 sitten lumelääke
Tämän haaran osallistujat saavat ERX-963:n, jota seuraa pesujakso. Pesujakson jälkeen osallistujat saavat lumelääkettä.
Lääke: ERX-963
Aktiivinen lääketiede
Kokeellinen: Placebo sitten ERX-963
Tämän haaran osallistujat saavat lumelääkettä, jota seuraa huuhtoutumisjakso. Pesujakson jälkeen osallistujat saavat ERX-963:n.
Lääke: Plasebo
Vertailija

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien, vakavien haittatapahtumien ja huumeisiin liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys] ERX-963:n kerta-annoksen vs. lumelääkkeen jälkeen
Aikaikkuna: Haittatapahtumat kerättiin seulonnasta opintokäynnin loppuun asti, enintään 57 päivää
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsottiinko se liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka liittyy ajallisesti tutkimustoimenpiteen käyttöön. Hoitoon liittyvät haittavaikutukset olivat AE-tapauksia, jotka alkoivat tutkimuslääkkeen annostelupäivän ja -ajan välillä ja tutkimuspäivän 2 välisenä aikana kunkin jakson sisällä. Tutkija arvioi huumeisiin liittyviä haittavaikutuksia määrittääkseen tutkimuksen intervention ja kunkin haittavaikutuksen välisen suhteen (liittyy tai ei).
Haittatapahtumat kerättiin seulonnasta opintokäynnin loppuun asti, enintään 57 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi ERX-963:n vaikutus Stanfordin uneliaisuusasteikon pisteisiin verrattuna lumelääkkeen vaikutukseen
Aikaikkuna: Annostelusta noin 2 tuntiin
Osallistujat ilmoittavat itse uneliaisuudestaan ​​itse arvioimalla "Stanford Sleepiness Scale" (SSS) -kyselylomakkeella. Tämä on yksiosainen kyselylomake 7 pisteen asteikolla (1-7). Suuremmat arvot osoittavat huonompaa lopputulosta.
Annostelusta noin 2 tuntiin
Arvioi ERX-963:n vaikutus muutokseen potilaan yleisessä vaikutelmassa – parannusasteikko (PGI-I) verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Annetaan annostuskäyntipäivän lopussa muiden tulosmittausten päätyttyä. Noin 2 tuntia infuusion päättymisen jälkeen.
PGI-I on 7-pisteinen arviointijärjestelmä, jota potilas käyttää arvioidakseen yleistä kliinistä tilaansa toimenpiteen jälkeen verrattuna ennen toimenpidettä, jossa 1 = erittäin paljon parantunut; 2 = paljon parannettu; 3 = minimaalisesti parannettu; 4 = ei muutosta; 5 = vähintään huonompi; 6 = paljon huonompi ja 7 = erittäin paljon huonompi.
Annetaan annostuskäyntipäivän lopussa muiden tulosmittausten päätyttyä. Noin 2 tuntia infuusion päättymisen jälkeen.
Arvioi ERX-963:n vaikutus kliiniseen maailmanlaajuiseen vaikutukseen – parannus (CGI-I) asteikkoon verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Annetaan annostuskäyntipäivän lopussa muiden tulosmittausten päätyttyä. Noin 2 tuntia infuusion päättymisen jälkeen.
CGI-I on 7-pisteinen luokitusjärjestelmä, jota kliinikon tai tutkijan käyttämä potilaan kliinistä kokonaistilaa verrataan interventiota edeltävään tilaan, jossa 1 = erittäin paljon parantunut; 2 = paljon parannettu; 3 = minimaalisesti parannettu; 4 = ei muutosta; 5 = vähintään huonompi; 6 = paljon huonompi ja 7 = erittäin paljon huonompi (Guy, 1976; Busner, 2007).
Annetaan annostuskäyntipäivän lopussa muiden tulosmittausten päätyttyä. Noin 2 tuntia infuusion päättymisen jälkeen.
Arvioi ERX-963:n vaikutusta psykomotoriseen valppaustehtävään (PVT)
Aikaikkuna: Annostelusta noin 2 tuntiin
Osallistujien vasteaika ja keskeytysten lukumäärä testataan PVT:n aikana.
Annostelusta noin 2 tuntiin
Arvioi ERX-963:n vaikutus One-back-tehtävään
Aikaikkuna: Annostelusta noin 2 tuntiin
Osallistujilta testataan oikean vastauksen osuus One-back-tehtävään.
Annostelusta noin 2 tuntiin

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Expansion Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. kesäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. toukokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 18. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 22. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ERX-963-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myotoninen dystrofia

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Pakistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa