Bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika ERX-963 u dospělých s myotonickou dystrofií typu 1
22. června 2021 aktualizováno: Expansion Therapeutics, Inc.
Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dávka-rozsah, zkřížená studie jednodenního podávání ERX-963 u dospělých s myotonickou dystrofií typu 1
Účastníci této studie dostanou dvě léčby, placebo a ERX-963, v různých dnech náhodným způsobem.
Primárním účelem této studie je prozkoumat bezpečnost a snášenlivost ERX-963 u účastníků s diagnostikovanou myotonickou dystrofií, typ 1 (DM1).
Sekundárním účelem je vyhodnotit potenciál léčby ERX-963 snížit nadměrnou denní spavost/hypersomnii a zlepšit kognitivní funkce u účastníků DM1 ve srovnání s léčbou placebem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie hodnotí jednorázové podání dvou úrovní dávek ERX-963, aby prozkoumala vztah mezi dávkou, bezpečností, snášenlivostí, expozicí a klinickým přínosem. Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou zkříženou studii se dvěma obdobími léčby na dvou kohortách účastníků s DM1.
Účastníci, kteří souhlasili a splňují kritéria způsobilosti, dostanou dvě léčby, placebo a ERX-963, náhodně zkříženým způsobem s vymývací periodou mezi léčbami. Ve dnech léčby dostanou účastníci léčbu, po níž bude následovat opakovaný odběr krve pro farmakokinetickou analýzu a podání baterie výsledků měření souvisejících se spánkem a kognicemi.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Stanford Neurosciences Health Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
- The Center for Sleep & Wake Disorders
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- 18 až 65 let
- DM1 definovaný genetickým testováním nebo klinickým potvrzením
- Epworthská škála ospalosti (ESS) > 11 nebo účastníci, kteří mají dlouhé období spánku v průměru > 10 hodin denně
- Věk nástupu DM1 vyšší než 16 let
Klíčová kritéria vyloučení:
- Významný respirační kompromis
- Významné srdeční onemocnění
- Diagnostika symptomatického syndromu neklidných nohou nebo významné neléčené noční hypoxie
- Významná středně těžká až těžká jaterní insuficience
- Klinicky aktivní deprese, úzkost nebo jiný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval hodnocení bezpečnosti a účinnosti
- Historie záchvatů
- Historie panických poruch
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ERX-963 pak placebo
Účastníci v tomto rameni obdrží ERX-963, po kterém bude následovat vymývací období.
Po vymývací periodě dostanou účastníci placebo.
|
Aktivní medicína
|
|
Experimentální: Placebo pak ERX-963
Účastníci v tomto rameni dostanou placebo, po kterém bude následovat vymývací období.
Po vypršení období obdrží účastníci ERX-963.
|
Komparátor
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod, závažných nežádoucích příhod a nežádoucích příhod souvisejících s drogami [Bezpečnost a snášenlivost] po jedné dávce ERX-963 vs. placebo
Časové okno: Nežádoucí účinky byly shromažďovány od screeningu do konce studijní návštěvy, až do 57 dnů
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nepříznivá zdravotní událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je či není považována za související s intervencí studie.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s použitím studijní intervence.
AE vzniklé při léčbě byly AE, které začaly mezi datem a časem podávání studovaného léku a až do dne studie 2 v každém období.
AE související s léčivem byly hodnoceny zkoušejícím, aby se určil vztah (související nebo nesouvisející) mezi intervencí studie a každým výskytem AE.
|
Nežádoucí účinky byly shromažďovány od screeningu do konce studijní návštěvy, až do 57 dnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zhodnoťte účinek ERX-963 na skóre Stanfordské stupnice ospalosti ve srovnání s účinkem placeba
Časové okno: Od dávkování do přibližně 2 hodin
|
Účastníci sami uvedou svou úroveň ospalosti pomocí dotazníku „Stanford Sleepiness Scale“ (SSS).
Jedná se o jednopoložkový dotazník na 7bodové škále (1-7).
Vyšší hodnoty znamenají horší výsledek.
|
Od dávkování do přibližně 2 hodin
|
|
Posouzení vlivu ERX-963 na změnu v celkovém dojmu pacienta – stupnice zlepšení (PGI-I) ve srovnání s placebem
Časové okno: Podává se na konci dne dávkovací návštěvy, po dokončení ostatních výsledných měření. Přibližně 2 hodiny po ukončení infuze.
|
PGI-I je 7bodový hodnotící systém používaný pacientem k hodnocení jeho celkového klinického stavu po intervenci ve srovnání s před intervencí, kde 1 = velmi zlepšené; 2 = mnohem lepší; 3=minimálně zlepšeno; 4=žádná změna; 5=minimálně horší; 6=mnohem horší a 7=velmi mnohem horší.
|
Podává se na konci dne dávkovací návštěvy, po dokončení ostatních výsledných měření. Přibližně 2 hodiny po ukončení infuze.
|
|
Posouzení účinku ERX-963 na stupnici klinického globálního dojmu – zlepšení (CGI-I) ve srovnání s placebem
Časové okno: Podává se na konci dne dávkovací návštěvy, po dokončení ostatních výsledných měření. Přibližně 2 hodiny po ukončení infuze.
|
CGI-I je 7bodový hodnotící systém používaný klinickým lékařem nebo zkoušejícím k porovnání celkového klinického stavu pacienta po intervenci ve srovnání s před intervencí, kde 1 = velmi zlepšené; 2 = mnohem lepší; 3=minimálně zlepšeno; 4=žádná změna; 5=minimálně horší; 6 = mnohem horší a 7 = velmi mnohem horší (Guy, 1976; Busner, 2007).
|
Podává se na konci dne dávkovací návštěvy, po dokončení ostatních výsledných měření. Přibližně 2 hodiny po ukončení infuze.
|
|
Zhodnoťte účinek ERX-963 na úkol psychomotorické bdělosti (PVT)
Časové okno: Od dávkování do přibližně 2 hodin
|
Účastníci budou testováni na dobu odezvy a počet výpadků během PVT.
|
Od dávkování do přibližně 2 hodin
|
|
Zhodnoťte účinek ERX-963 na úlohu One-back
Časové okno: Od dávkování do přibližně 2 hodin
|
Účastníci budou testováni na podíl správné odpovědi na úlohu One-back.
|
Od dávkování do přibližně 2 hodin
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. června 2019
Primární dokončení (Aktuální)
31. března 2020
Dokončení studie (Aktuální)
30. dubna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. května 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. května 2019
První zveřejněno (Aktuální)
22. května 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. června 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. června 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ERX-963-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .