근긴장성 이영양증 1형 성인에서 ERX-963의 안전성, 내약성 및 약동학
2021년 6월 22일 업데이트: Expansion Therapeutics, Inc.
근긴장성 이영양증 유형 1을 가진 성인에서 ERX-963의 이중 맹검, 위약 대조, 용량 범위 찾기, 교차 시험
이 연구의 참가자는 무작위 방식으로 서로 다른 날에 위약과 ERX-963의 두 가지 치료를 받게 됩니다.
이 연구의 주요 목적은 근긴장성 이영양증, 유형 1(DM1) 진단을 받은 참가자에서 ERX-963의 안전성과 내약성을 조사하는 것입니다.
2차 목적은 위약 치료와 비교하여 DM1 참가자의 과도한 주간 졸음/과수면증을 줄이고 인지 기능을 개선하기 위한 ERX-963 치료의 가능성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 용량, 안전성, 내약성, 노출 및 임상적 이점 간의 관계를 탐구하기 위해 ERX-963의 두 가지 용량 수준의 단일 투여를 평가하고 있습니다. 이것은 DM1 참가자의 두 코호트에서 다중 센터, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2 치료 기간 교차 연구입니다.
동의하고 자격 기준을 충족하는 참가자는 위약과 ERX-963의 두 가지 치료를 치료 사이에 휴약 기간을 두고 무작위 교차 방식으로 받게 됩니다. 치료일에 참가자는 치료를 받고 약동학 분석을 위해 혈액을 반복 수집하고 수면 및 인지와 관련된 결과 측정 배터리를 관리합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94305
- Stanford Neurosciences Health Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
- The Center for Sleep & Wake Disorders
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 18~65세
- 유전자 검사 또는 임상 확인에 의해 정의된 DM1
- > 11의 Epworth 졸음 척도(ESS) 또는 하루 평균 > 10시간의 긴 수면 시간을 갖는 참가자
- 16세 이상의 DM1 발병 연령
주요 제외 기준:
- 상당한 호흡 손상
- 중대한 심장 질환
- 증상이 있는 하지 불안 증후군 또는 의미 있는 치료되지 않은 야간 저산소증의 진단
- 상당한 중등도에서 중증의 간 기능 부전
- 임상적으로 활성인 우울증, 불안 또는 임상시험자의 견해로는 안전성 및 유효성 평가를 방해할 수 있는 기타 의학적 상태
- 발작의 역사
- 공황 장애의 역사
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ERX-963 다음 위약
이 부문의 참가자는 휴약 기간이 뒤따르는 ERX-963을 받게 됩니다.
워시아웃 기간이 지나면 참가자는 위약을 받게 됩니다.
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활성 의학
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실험적: 위약 다음 ERX-963
이 부문의 참가자는 위약을 투여받은 후 휴약 기간을 갖습니다.
워시아웃 기간이 지나면 참가자는 ERX-963을 받게 됩니다.
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비교기
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이상 반응, 심각한 이상 반응 및 약물 관련 이상 반응의 발생 [안전성 및 내약성] ERX-963 단일 투여 후 위약
기간: 부작용은 스크리닝부터 연구 방문 종료까지, 최대 57일 동안 수집되었습니다.
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부작용(AE)은 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생으로 정의되었습니다.
따라서 AE는 연구 개입의 사용과 시간적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병(신규 또는 악화)일 수 있습니다.
치료 긴급 AE는 각 기간 내에서 연구 약물 투여 날짜와 시간 사이 및 연구 2일차까지 시작된 AE였습니다.
약물 관련 AE는 연구 개입과 각각의 AE 발생 사이의 관계(관련 또는 비관련)를 결정하기 위해 연구자에 의해 평가되었습니다.
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부작용은 스크리닝부터 연구 방문 종료까지, 최대 57일 동안 수집되었습니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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위약의 효과와 비교하여 스탠포드 졸음 척도 점수에 대한 ERX-963의 효과 평가
기간: 투약부터 약 2시간까지
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참가자는 자체 평가 설문지 "Stanford Sleepiness Scale"(SSS)로 졸음 수준을 자가 보고합니다.
이것은 7점 척도(1-7)의 단일 항목 설문지입니다.
값이 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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투약부터 약 2시간까지
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환자 전체 인상의 변화에 대한 ERX-963의 효과 평가 - 위약과 비교한 개선 척도(PGI-I)
기간: 투약 방문일이 끝날 때 다른 결과 측정이 완료되면 투여됩니다. 주입 종료 후 약 2시간 후.
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PGI-I는 개입 전과 비교하여 개입 후 전반적인 임상 상태를 평가하기 위해 환자가 사용하는 7점 평가 시스템으로, 1=매우 많이 개선됨; 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4=변화 없음; 5 = 최소한으로 악화됨; 6=훨씬 나쁨, 7=매우 많이 나쁨.
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투약 방문일이 끝날 때 다른 결과 측정이 완료되면 투여됩니다. 주입 종료 후 약 2시간 후.
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ERX-963이 임상적 전반적인 인상에 미치는 영향 평가 - 위약과 비교하여 개선(CGI-I) 척도
기간: 투약 방문일이 끝날 때 다른 결과 측정이 완료되면 투여됩니다. 주입 종료 후 약 2시간 후.
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CGI-I는 개입 전과 비교하여 개입 후 환자의 전반적인 임상 상태를 비교하기 위해 임상의 또는 조사자가 사용하는 7점 평가 시스템이며, 여기서 1=매우 많이 개선됨; 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4=변화 없음; 5 = 최소한으로 악화됨; 6=훨씬 나쁘고 7=매우 나쁘다(Guy, 1976; Busner, 2007).
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투약 방문일이 끝날 때 다른 결과 측정이 완료되면 투여됩니다. 주입 종료 후 약 2시간 후.
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PVT(Psychomotor Vigilance Task)에 대한 ERX-963의 효과 평가
기간: 투약부터 약 2시간까지
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참가자는 PVT 동안 응답 시간과 경과 횟수를 테스트합니다.
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투약부터 약 2시간까지
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원백 작업에 대한 ERX-963의 효과 평가
기간: 투약부터 약 2시간까지
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참가자는 One-back 작업에 대한 정답의 비율을 테스트합니다.
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투약부터 약 2시간까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 6월 17일
기본 완료 (실제)
2020년 3월 31일
연구 완료 (실제)
2020년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 18일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 22일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
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