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Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ERX-963 bei Erwachsenen mit Myotoner Dystrophie Typ 1

22. Juni 2021 aktualisiert von: Expansion Therapeutics, Inc.

Doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie zur Bestimmung des Dosisbereichs zur eintägigen Verabreichung von ERX-963 bei Erwachsenen mit Myotoner Dystrophie Typ 1

Die Teilnehmer dieser Studie erhalten randomisiert an verschiedenen Tagen zwei Behandlungen, Placebo und ERX-963.

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von ERX-963 bei Teilnehmern, bei denen Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) diagnostiziert wurde.

Der sekundäre Zweck besteht darin, das Potenzial der ERX-963-Behandlung zur Verringerung übermäßiger Tagesmüdigkeit / Hypersomnie und zur Verbesserung der kognitiven Funktion bei DM1-Teilnehmern im Vergleich zur Placebo-Behandlung zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser Studie wird die Einzelverabreichung von zwei Dosierungen von ERX-963 bewertet, um die Beziehung zwischen Dosis, Sicherheit, Verträglichkeit, Exposition und klinischem Nutzen zu untersuchen. Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie mit zwei Behandlungsperioden in zwei Kohorten von Teilnehmern mit DM1.

Teilnehmer, die eingewilligt haben und die Eignungskriterien erfüllen, erhalten zwei Behandlungen, Placebo und ERX-963, in einem randomisierten Crossover-Verfahren mit einer Auswaschphase zwischen den Behandlungen. An den Behandlungstagen erhalten die Teilnehmer eine Behandlung, gefolgt von einer wiederholten Blutentnahme für die pharmakokinetische Analyse und der Verabreichung einer Reihe von Ergebnismessungen, die für Schlaf und Kognition relevant sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Neurosciences Health Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • The Center for Sleep & Wake Disorders

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • 18 bis 65 Jahre
  • DM1 definiert durch Gentests oder klinische Bestätigung
  • Epworth Sleepiness Scale (ESS) von > 11 oder Teilnehmer mit langen Schlafperioden von durchschnittlich > 10 Stunden pro Tag
  • Erkrankungsalter von DM1 größer als 16 Jahre

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Erhebliche Beeinträchtigung der Atemwege
  • Bedeutende Herzerkrankung
  • Diagnose eines symptomatischen Restless-Legs-Syndroms oder signifikanter unbehandelter nächtlicher Hypoxien
  • Signifikante mittelschwere bis schwere Leberinsuffizienz
  • Klinisch aktive Depression, Angst oder andere Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen beeinträchtigen würden
  • Geschichte der Anfälle
  • Vorgeschichte von Panikstörungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ERX-963 dann Placebo
Die Teilnehmer an diesem Arm erhalten ERX-963, gefolgt von einer Auswaschphase. Nach der Auswaschphase erhalten die Teilnehmer Placebo.
Arzneimittel: ERX-963
Aktive Medizin
Experimental: Placebo, dann ERX-963
Die Teilnehmer in diesem Arm erhalten ein Placebo, gefolgt von einer Auswaschphase. Nach der Auswaschphase erhalten die Teilnehmer ERX-963.
Arzneimittel: Placebo
Komparator

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von unerwünschten Ereignissen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und arzneimittelbedingten unerwünschten Ereignissen [Sicherheit und Verträglichkeit] nach einer Einzeldosis von ERX-963 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Unerwünschte Ereignisse wurden vom Screening bis zum Ende des Studienbesuchs bis zu 57 Tagen erfasst
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie definiert, das zeitlich mit der Anwendung der Studienintervention verbunden war, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention zusammenhängend angesehen wurde oder nicht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Symptoms oder einer Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Anwendung der Studienintervention verbunden ist. Behandlungsbedingte UE waren UE, die zwischen dem Datum und der Uhrzeit der Verabreichung des Studienmedikaments und bis zum 2. Studientag innerhalb jedes Zeitraums auftraten. Arzneimittelbedingte UEs wurden vom Prüfarzt bewertet, um die Beziehung (zusammenhängend oder nicht zusammenhängend) zwischen der Studienintervention und jedem UE-Auftreten zu bestimmen.
Unerwünschte Ereignisse wurden vom Screening bis zum Ende des Studienbesuchs bis zu 57 Tagen erfasst

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Wirkung von ERX-963 auf die Stanford-Schläfrigkeitsskala im Vergleich zur Wirkung von Placebo
Zeitfenster: Von der Dosierung bis ca. 2 Stunden
Die Teilnehmer geben ihren Schläfrigkeitsgrad anhand eines selbstbewerteten Fragebogens „Stanford Sleepiness Scale“ (SSS) an. Dies ist ein Einzelfragebogen auf einer 7-Punkte-Skala (1-7). Höhere Werte weisen auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Von der Dosierung bis ca. 2 Stunden
Bewerten Sie die Wirkung von ERX-963 auf die Veränderung des globalen Eindrucks des Patienten – Verbesserungsskala (PGI-I) im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Wird am Ende des Behandlungsbesuchstages nach Abschluss der anderen Ergebnismessungen verabreicht. Etwa 2 Stunden nach Ende der Infusion.
Der PGI-I ist ein 7-Punkte-Bewertungssystem, das vom Patienten verwendet wird, um seinen allgemeinen klinischen Zustand nach dem Eingriff relativ zu vor dem Eingriff zu bewerten, wobei 1 = sehr viel verbessert; 2 = stark verbessert; 3 = minimal verbessert; 4=keine Änderung; 5 = minimal schlechter; 6 = viel schlimmer und 7 = sehr viel schlimmer.
Wird am Ende des Behandlungsbesuchstages nach Abschluss der anderen Ergebnismessungen verabreicht. Etwa 2 Stunden nach Ende der Infusion.
Bewerten Sie die Wirkung von ERX-963 auf der Clinical Global Impressment – ​​Improvement (CGI-I)-Skala im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Wird am Ende des Behandlungsbesuchstages nach Abschluss der anderen Ergebnismessungen verabreicht. Etwa 2 Stunden nach Ende der Infusion.
Der CGI-I ist ein 7-Punkte-Bewertungssystem, das vom Kliniker oder Prüfarzt verwendet wird, um den klinischen Gesamtzustand des Patienten nach dem Eingriff mit dem vor dem Eingriff zu vergleichen, wobei 1 = sehr viel verbessert; 2 = stark verbessert; 3 = minimal verbessert; 4=keine Änderung; 5 = minimal schlechter; 6 = viel schlimmer und 7 = sehr viel schlimmer (Guy, 1976; Busner, 2007).
Wird am Ende des Behandlungsbesuchstages nach Abschluss der anderen Ergebnismessungen verabreicht. Etwa 2 Stunden nach Ende der Infusion.
Bewerten Sie die Wirkung von ERX-963 auf die psychomotorische Wachsamkeitsaufgabe (PVT)
Zeitfenster: Von der Dosierung bis ca. 2 Stunden
Die Teilnehmer werden während des PVT auf ihre Reaktionszeit und die Anzahl der Fehler getestet.
Von der Dosierung bis ca. 2 Stunden
Bewerten Sie die Wirkung von ERX-963 auf die One-Back-Aufgabe
Zeitfenster: Von der Dosierung bis ca. 2 Stunden
Die Teilnehmer werden auf den Anteil der richtigen Antwort auf die One-Back-Aufgabe getestet.
Von der Dosierung bis ca. 2 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Expansion Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juni 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. März 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Mai 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Mai 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ERX-963-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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