Sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di ERX-963 negli adulti con distrofia miotonica di tipo 1
22 giugno 2021 aggiornato da: Expansion Therapeutics, Inc.
Prova incrociata in doppio cieco, controllata con placebo, con determinazione dell'intervallo di dose, di somministrazione di un giorno di ERX-963 in adulti con distrofia miotonica di tipo 1
I partecipanti a questo studio riceveranno due trattamenti, placebo ed ERX-963, in giorni diversi in modo randomizzato.
Lo scopo principale di questo studio è indagare la sicurezza e la tollerabilità di ERX-963 nei partecipanti con diagnosi di distrofia miotonica, tipo 1 (DM1).
Lo scopo secondario è valutare il potenziale del trattamento ERX-963 per ridurre l'eccessiva sonnolenza diurna/ipersonnia e migliorare la funzione cognitiva nei partecipanti DM1 rispetto al trattamento con placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio sta valutando la singola somministrazione di due livelli di dose di ERX-963 per esplorare la relazione tra dose, sicurezza, tollerabilità, esposizione e beneficio clinico. Questo è uno studio crossover multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con due periodi di trattamento in due coorti di partecipanti con DM1.
I partecipanti che hanno acconsentito e soddisfano i criteri di ammissibilità riceveranno due trattamenti, placebo ed ERX-963, in modo crossover randomizzato con un periodo di interruzione tra i trattamenti. Nei giorni di trattamento, i partecipanti riceveranno un trattamento seguito da ripetuti prelievi di sangue per l'analisi farmacocinetica e la somministrazione di una batteria di misure di esito rilevanti per il sonno e la cognizione.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford Neurosciences Health Center
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
- The Center for Sleep & Wake Disorders
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- dai 18 ai 65 anni
- DM1 definito da test genetici o conferma clinica
- Epworth Sleepiness Scale (ESS) di > 11 o partecipanti che hanno lunghi periodi di sonno di una media di > 10 ore al giorno
- Età di esordio del DM1 maggiore di 16 anni
Criteri chiave di esclusione:
- Compromissione respiratoria significativa
- Malattia cardiaca significativa
- Diagnosi di sindrome delle gambe senza riposo sintomatica o significative ipossie notturne non trattate
- Insufficienza epatica significativa da moderata a grave
- Depressione clinicamente attiva, ansia o altra condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con le valutazioni di sicurezza ed efficacia
- Storia delle convulsioni
- Storia di disturbi di panico
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: ERX-963 quindi placebo
I partecipanti a questo braccio riceveranno ERX-963 seguito da un periodo di sospensione.
Dopo il periodo di washout, i partecipanti riceveranno placebo.
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Medicina attiva
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Sperimentale: Placebo quindi ERX-963
I partecipanti a questo braccio riceveranno placebo seguito da un periodo di washout.
Dopo il periodo di sospensione, i partecipanti riceveranno ERX-963.
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Comparatore
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi, eventi avversi gravi ed eventi avversi correlati al farmaco [sicurezza e tollerabilità] dopo una singola dose di ERX-963 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono stati raccolti dallo screening alla visita di fine studio, fino a 57 giorni
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Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a uno studio clinico, temporalmente associato all'uso dell'intervento dello studio, considerato o meno correlato all'intervento dello studio.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporalmente associata all'uso dell'intervento dello studio.
Gli eventi avversi insorti durante il trattamento erano eventi avversi iniziati tra la data e l'ora della somministrazione del farmaco in studio e fino al giorno 2 dello studio, all'interno di ciascun periodo.
Gli eventi avversi correlati al farmaco sono stati valutati dallo sperimentatore per determinare la relazione (correlata o non correlata) tra l'intervento dello studio e ciascun evento avverso.
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Gli eventi avversi sono stati raccolti dallo screening alla visita di fine studio, fino a 57 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare l'effetto di ERX-963 sul punteggio della Stanford Sleepiness Scale rispetto all'effetto del placebo
Lasso di tempo: Dal dosaggio a circa 2 ore
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I partecipanti autodichiareranno il loro livello di sonnolenza mediante un questionario autovalutato "Stanford Sleepiness Scale" (SSS).
Si tratta di un questionario a singolo item su una scala a 7 punti (1-7).
Valori più alti indicano risultati peggiori.
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Dal dosaggio a circa 2 ore
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Valutare l'effetto di ERX-963 sul cambiamento dell'impressione globale del paziente - Scala di miglioramento (PGI-I) rispetto al placebo
Lasso di tempo: Somministrato alla fine della giornata della visita di dosaggio, al completamento delle altre misure di esito. Circa 2 ore dopo la fine dell'infusione.
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Il PGI-I è un sistema di valutazione a 7 punti utilizzato dal paziente per valutare la propria condizione clinica complessiva dopo l'intervento rispetto a prima dell'intervento dove 1=molto migliorato; 2=molto migliorato; 3=minimamente migliorato; 4=nessun cambiamento; 5=poco peggiore; 6=molto peggio e 7=molto molto peggio.
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Somministrato alla fine della giornata della visita di dosaggio, al completamento delle altre misure di esito. Circa 2 ore dopo la fine dell'infusione.
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Valutare l'effetto di ERX-963 sulla scala Clinical Global Impressment - Improvement (CGI-I) rispetto al placebo
Lasso di tempo: Somministrato alla fine della giornata della visita di dosaggio, al completamento delle altre misure di esito. Circa 2 ore dopo la fine dell'infusione.
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Il CGI-I è un sistema di valutazione a 7 punti utilizzato dal clinico o dallo sperimentatore per confrontare le condizioni cliniche complessive del paziente dopo l'intervento rispetto a prima dell'intervento dove 1=molto migliorato; 2=molto migliorato; 3=minimamente migliorato; 4=nessun cambiamento; 5=poco peggiore; 6=molto peggio e 7=molto molto peggio (Guy, 1976; Busner, 2007).
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Somministrato alla fine della giornata della visita di dosaggio, al completamento delle altre misure di esito. Circa 2 ore dopo la fine dell'infusione.
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Valutare l'effetto di ERX-963 sul compito di vigilanza psicomotoria (PVT)
Lasso di tempo: Dal dosaggio a circa 2 ore
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I partecipanti saranno testati per il loro tempo di risposta e il numero di intervalli durante il PVT.
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Dal dosaggio a circa 2 ore
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Valutare l'effetto di ERX-963 sull'attività one-back
Lasso di tempo: Dal dosaggio a circa 2 ore
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I partecipanti saranno testati per la proporzione di risposta corretta al compito One-back.
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Dal dosaggio a circa 2 ore
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 giugno 2019
Completamento primario (Effettivo)
31 marzo 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
30 aprile 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 maggio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 maggio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
22 maggio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 giugno 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 giugno 2021
Ultimo verificato
1 maggio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ERX-963-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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