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ERX-963 在 1 型强直性营养不良成人中的安全性、耐受性和药代动力学

2021年6月22日 更新者：Expansion Therapeutics, Inc.

双盲、安慰剂对照、剂量范围寻找、ERX-963 单日给药对 1 型强直性肌营养不良成人的交叉试验

这项研究的参与者将在不同的日子以随机方式接受两种治疗，安慰剂和 ERX-963。

本研究的主要目的是调查 ERX-963 在诊断为 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 的参与者中的安全性和耐受性。

第二个目的是评估与安慰剂治疗相比，ERX-963治疗在减少 DM1 参与者白天过度嗜睡/嗜睡和改善认知功能方面的潜力。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

本研究正在评估两种剂量水平的 ERX-963 的单次给药，以探索剂量、安全性、耐受性、暴露和临床益处之间的关系。 这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、两个治疗期的交叉研究，研究对象为两个 DM1 参与者队列。

同意并符合资格标准的参与者将以随机交叉方式接受两种治疗，安慰剂和 ERX-963，治疗之间有一个清除期。 在治疗日，参与者将接受治疗，然后重复采集血液进行药代动力学分析，并进行一系列与睡眠和认知相关的结果测量。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94305
        • Stanford Neurosciences Health Center
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
        • The Center for Sleep & Wake Disorders

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • 18至65岁
  • 由基因检测或临床确认定义的 DM1
  • Epworth 嗜睡量表 (ESS) > 11 或参与者每天平均睡眠时间 > 10 小时
  • DM1 的发病年龄大于 16 岁

关键排除标准：

  • 严重的呼吸损害
  • 重大心脏病
  • 诊断有症状的不宁腿综合征或显着未经治疗的夜间缺氧
  • 明显的中度至重度肝功能不全
  • 研究者认为会干扰安全性和有效性评估的临床活动性抑郁、焦虑或其他医学状况
  • 癫痫发作史
  • 惊恐障碍史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ERX-963 然后是安慰剂
这支队伍的参与者将收到 ERX-963，然后是清洗期。 清除期过后，参与者将接受安慰剂。
药品：ERX-963
活性药物
实验性的：安慰剂然后是 ERX-963
该组的参与者将接受安慰剂，然后是清除期。 清除期过后，参与者将收到 ERX-963。
药品：安慰剂
比较器

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
单剂 ERX-963 与安慰剂后不良事件、严重不良事件和药物相关不良事件的发生率 [安全性和耐受性]
大体时间：收集从筛选到研究访问结束最多 57 天的不良事件
不良事件 (AE) 被定义为临床研究参与者的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论是否被认为与研究干预相关。 因此，AE 可以是与研究干预的使用暂时相关的任何不利和意外迹象（包括异常实验室发现）、症状或疾病（新发或恶化）。 治疗中出现的 AE 是在每个时期内在研究药物给药的日期和时间之间开始并持续到研究第 2 天的 AE。 研究人员评估了与药物相关的 AE，以确定研究干预与每次 AE 发生之间的关系（相关或无关）。
收集从筛选到研究访问结束最多 57 天的不良事件

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
与安慰剂相比，评估 ERX-963 对斯坦福嗜睡量表评分的影响
大体时间：从给药到约2小时
参与者将通过自评问卷“斯坦福嗜睡量表”(SSS) 自我报告他们的嗜睡程度。 这是一份 7 分制 (1-7) 的单项问卷。 较高的值表示较差的结果。
从给药到约2小时
评估 ERX-963 对患者整体印象变化的影响 - 与安慰剂相比改善量表 (PGI-I)
大体时间：在完成其他结果测量后，在给药访问日结束时给药。输液结束后约2小时。
PGI-I 是一个 7 点评分系统，患者使用该系统对干预后相对于干预前的整体临床状况进行评分，其中 1 = 非常好； 2=大大改善； 3=最低限度改善； 4=无变化； 5=最差； 6=更糟，7=更糟。
在完成其他结果测量后，在给药访问日结束时给药。输液结束后约2小时。
与安慰剂相比，评估 ERX-963 对临床整体印象-改善 (CGI-I) 量表的影响
大体时间：在完成其他结果测量后，在给药访问日结束时给药。输液结束后约2小时。
CGI-I 是临床医生或研究者使用的 7 分评级系统，用于比较患者干预后相对于干预前的整体临床状况，其中 1 = 非常好； 2=大大改善； 3=最低限度改善； 4=无变化； 5=最差； 6 = 更糟，7 = 更糟（Guy，1976 年；Busner，2007 年）。
在完成其他结果测量后，在给药访问日结束时给药。输液结束后约2小时。
评估 ERX-963 对精神运动警戒任务 (PVT) 的影响
大体时间：从给药到约2小时
将测试参与者在 PVT 期间的响应时间和失误次数。
从给药到约2小时
评估 ERX-963 对单回任务的影响
大体时间：从给药到约2小时
将测试参与者对 One-back 任务的正确响应比例。
从给药到约2小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Expansion Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Elliot Ehrich, MD、Chief Medical Officer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年6月17日

初级完成 (实际的)

2020年3月31日

研究完成 (实际的)

2020年4月30日

研究注册日期

首次提交

2019年5月16日

首先提交符合 QC 标准的

2019年5月18日

首次发布 (实际的)

2019年5月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年6月22日

最后验证

2021年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ERX-963-001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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