Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и фармакокинетика ERX-963 у взрослых с миотонической дистрофией 1 типа

22 июня 2021 г. обновлено: Expansion Therapeutics, Inc.

Двойное слепое, плацебо-контролируемое, определение диапазона доз, перекрестное исследование однодневного введения ERX-963 у взрослых с миотонической дистрофией типа 1

Участники этого исследования получат две процедуры, плацебо и ERX-963, в разные дни в случайном порядке.

Основная цель этого исследования - изучить безопасность и переносимость ERX-963 у участников с диагнозом миотоническая дистрофия 1 типа (DM1).

Вторичной целью является оценка потенциала лечения ERX-963 для уменьшения чрезмерной дневной сонливости/гиперсомнии и улучшения когнитивных функций у участников СД1 по сравнению с лечением плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании оценивается однократное введение двух уровней дозы ERX-963 для изучения взаимосвязи между дозой, безопасностью, переносимостью, экспозицией и клинической пользой. Это многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование с двумя периодами лечения в двух когортах участников с СД1.

Участники, которые дали согласие и соответствуют критериям приемлемости, получат две процедуры, плацебо и ERX-963, рандомизированным перекрестным способом с периодом вымывания между обработками. В дни лечения участники будут получать лечение, за которым следует повторный сбор крови для фармакокинетического анализа и введение набора показателей результатов, относящихся к сну и когнитивным функциям.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Neurosciences Health Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • The Center for Sleep & Wake Disorders

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • от 18 до 65 лет
  • DM1, определенный генетическим тестированием или клиническим подтверждением
  • Шкала сонливости Эпворта (ESS)> 11 или участники, которые имеют длительные периоды сна в среднем> 10 часов в день
  • Возраст дебюта СД 1 старше 16 лет.

Ключевые критерии исключения:

  • Значительная респираторная недостаточность
  • Значительное сердечное заболевание
  • Диагноз симптоматического синдрома беспокойных ног или значительной нелеченой ночной гипоксии
  • Значительная умеренная или тяжелая печеночная недостаточность
  • Клинически активная депрессия, тревога или другое заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать оценке безопасности и эффективности.
  • История приступов
  • История панических расстройств

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ERX-963, затем плацебо
Участники этой группы получат ERX-963 с последующим периодом вымывания. После периода вымывания участники получат плацебо.
Лекарство: ERX-963
Активная медицина
Экспериментальный: Плацебо, затем ERX-963
Участники этой группы получат плацебо с последующим периодом вымывания. После периода вымывания участники получат ERX-963.
Лекарство: Плацебо
Компаратор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений и нежелательных явлений, связанных с приемом лекарств [безопасность и переносимость] после однократного приема ERX-963 по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Нежелательные явления собирались с момента скрининга до конца исследовательского визита, до 57 дней.
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, временно связанное с использованием исследуемого вмешательства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым вмешательством. Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием (новым или обострившимся), временно связанным с использованием исследуемого вмешательства. НЯ, возникшие во время лечения, представляли собой НЯ, которые начались между датой и временем приема исследуемого препарата и продолжались до 2-го дня исследования в каждый период. Связанные с лекарственными средствами НЯ оценивались исследователем для определения взаимосвязи (связанной или несвязанной) между исследуемым вмешательством и каждым проявлением НЯ.
Нежелательные явления собирались с момента скрининга до конца исследовательского визита, до 57 дней.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените влияние ERX-963 на балл Стэнфордской шкалы сонливости по сравнению с эффектом плацебо
Временное ограничение: От приема до примерно 2 часов
Участники будут самостоятельно сообщать о своем уровне сонливости с помощью анкеты самооценки «Стэнфордская шкала сонливости» (SSS). Это анкета из одного пункта по 7-балльной шкале (1-7). Более высокие значения указывают на худший результат.
От приема до примерно 2 часов
Оцените влияние ERX-963 на изменение общего впечатления пациента - шкала улучшения (PGI-I) по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Вводят в конце дня визита для дозирования после завершения других показателей исхода. Примерно через 2 часа после окончания инфузии.
PGI-I представляет собой 7-балльную рейтинговую систему, используемую пациентом для оценки общего клинического состояния после вмешательства по сравнению с состоянием до вмешательства, где 1 = очень значительно улучшилось; 2=намного лучше; 3 = минимальное улучшение; 4=без изменений; 5=минимально хуже; 6=намного хуже и 7=намного хуже.
Вводят в конце дня визита для дозирования после завершения других показателей исхода. Примерно через 2 часа после окончания инфузии.
Оценить влияние ERX-963 на общее клиническое впечатление - шкала улучшения (CGI-I) по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Вводят в конце дня визита для дозирования после завершения других показателей исхода. Примерно через 2 часа после окончания инфузии.
CGI-I представляет собой 7-балльную систему оценки, используемую клиницистом или исследователем для сравнения общего клинического состояния пациента после вмешательства по сравнению с состоянием до вмешательства, где 1 = значительно улучшилось; 2=намного лучше; 3 = минимальное улучшение; 4=без изменений; 5=минимально хуже; 6 = намного хуже, 7 = намного хуже (Guy, 1976; Busner, 2007).
Вводят в конце дня визита для дозирования после завершения других показателей исхода. Примерно через 2 часа после окончания инфузии.
Оцените влияние ERX-963 на задачу психомоторной бдительности (PVT)
Временное ограничение: От приема до примерно 2 часов
Участники будут проверены на время ответа и количество ошибок во время PVT.
От приема до примерно 2 часов
Оцените влияние ERX-963 на одностороннюю задачу
Временное ограничение: От приема до примерно 2 часов
Участники будут проверены на долю правильного ответа на задание One-back.
От приема до примерно 2 часов

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Expansion Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 июня 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 марта 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 апреля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 мая 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 мая 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 мая 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июня 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ERX-963-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Türkiye

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться