Segurança, tolerabilidade e farmacocinética de ERX-963 em adultos com distrofia miotônica tipo 1
22 de junho de 2021 atualizado por: Expansion Therapeutics, Inc.
Estudo cruzado, duplo-cego, controlado por placebo, de determinação de intervalo de dose de administração de ERX-963 em um único dia em adultos com distrofia miotônica tipo 1
Os participantes deste estudo receberão dois tratamentos, placebo e ERX-963, em dias diferentes de forma aleatória.
O objetivo principal deste estudo é investigar a segurança e a tolerabilidade do ERX-963 em participantes diagnosticados com Distrofia Miotônica Tipo 1 (DM1).
O objetivo secundário é avaliar o potencial do tratamento com ERX-963 para reduzir a sonolência diurna excessiva/hipersônia e melhorar a função cognitiva em participantes com DM1 em comparação com o tratamento com placebo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo está avaliando a administração única de dois níveis de dose de ERX-963 para explorar a relação entre dose, segurança, tolerabilidade, exposição e benefício clínico. Este é um estudo cruzado multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com dois períodos de tratamento em duas coortes de participantes com DM1.
Os participantes que consentiram e atendem aos critérios de elegibilidade receberão dois tratamentos, placebo e ERX-963, de forma cruzada aleatória com um período de washout entre os tratamentos. Nos dias de tratamento, os participantes receberão tratamento seguido de coleta repetida de sangue para análise farmacocinética e administração de uma bateria de medidas de resultados relevantes para o sono e a cognição.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Neurosciences Health Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- The Center for Sleep & Wake Disorders
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- 18 a 65 anos de idade
- DM1 definido por teste genético ou confirmação clínica
- Escala de sonolência de Epworth (ESS) de > 11 ou participantes que têm longos períodos de sono de uma média de > 10 horas por dia
- Idade de início do DM1 maior que 16 anos
Principais Critérios de Exclusão:
- Comprometimento respiratório significativo
- Doença cardíaca significativa
- Diagnóstico de Síndrome das Pernas Inquietas sintomática ou hipóxia noturna significativa não tratada
- Insuficiência hepática significativa moderada a grave
- Depressão, ansiedade ou outra condição médica clinicamente ativa que, na opinião do investigador, interferiria nas avaliações de segurança e eficácia
- Histórico de convulsões
- Histórico de transtornos do pânico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ERX-963 depois placebo
Os participantes neste braço receberão ERX-963 seguido por um período de washout.
Após o período de washout, os participantes receberão placebo.
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Medicina ativa
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Experimental: Placebo depois ERX-963
Os participantes neste braço receberão placebo seguido por um período de washout.
Após o período de washout, os participantes receberão ERX-963.
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Comparador
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos, eventos adversos graves e eventos adversos relacionados a medicamentos [segurança e tolerabilidade] após uma dose única de ERX-963 versus placebo
Prazo: Os eventos adversos foram coletados desde a triagem até a visita final do estudo, até 57 dias
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante do estudo clínico, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo.
EAs emergentes do tratamento foram EAs que começaram entre a data e a hora da dosagem do medicamento do estudo e até o Dia 2 do estudo, dentro de cada período.
Os EAs relacionados ao medicamento foram avaliados pelo investigador para determinar a relação (relacionada ou não) entre a intervenção do estudo e cada ocorrência de EA.
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Os eventos adversos foram coletados desde a triagem até a visita final do estudo, até 57 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar o efeito do ERX-963 na pontuação da escala de sonolência de Stanford em comparação com o efeito do placebo
Prazo: Da dosagem até aproximadamente 2 horas
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Os participantes autoavaliarão seu nível de sonolência por meio do questionário de autoavaliação "Stanford Sleepiness Scale" (SSS).
Este é um questionário de item único em uma escala de 7 pontos (1-7).
Valores mais altos indicam pior resultado.
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Da dosagem até aproximadamente 2 horas
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Avaliar o efeito de ERX-963 na mudança na impressão global do paciente - escala de melhoria (PGI-I) em comparação com o placebo
Prazo: Administrado no final do dia da visita de dosagem, após a conclusão das outras medidas de resultado. Aproximadamente 2 horas após o término da infusão.
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O PGI-I é um sistema de classificação de 7 pontos usado pelo paciente para avaliar sua condição clínica geral após a intervenção em relação a antes da intervenção, onde 1 = muito melhor; 2=muito melhorado; 3=minimamente melhorado; 4=sem alteração; 5=minimamente pior; 6=muito pior e 7=muito pior.
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Administrado no final do dia da visita de dosagem, após a conclusão das outras medidas de resultado. Aproximadamente 2 horas após o término da infusão.
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Avaliar o efeito de ERX-963 na escala de impressão clínica global - melhoria (CGI-I) em comparação com placebo
Prazo: Administrado no final do dia da visita de dosagem, após a conclusão das outras medidas de resultado. Aproximadamente 2 horas após o término da infusão.
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O CGI-I é um sistema de classificação de 7 pontos usado pelo clínico ou investigador para comparar a condição clínica geral do paciente após a intervenção em relação a antes da intervenção, onde 1 = muito melhor; 2=muito melhorado; 3=minimamente melhorado; 4=sem alteração; 5=minimamente pior; 6=muito pior e 7=muito pior (Guy, 1976; Busner, 2007).
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Administrado no final do dia da visita de dosagem, após a conclusão das outras medidas de resultado. Aproximadamente 2 horas após o término da infusão.
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Avaliar o efeito de ERX-963 na tarefa de vigilância psicomotora (PVT)
Prazo: Da dosagem até aproximadamente 2 horas
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Os participantes serão testados quanto ao seu tempo de resposta e número de lapsos durante o PVT.
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Da dosagem até aproximadamente 2 horas
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Avalie o efeito do ERX-963 na tarefa One-back
Prazo: Da dosagem até aproximadamente 2 horas
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Os participantes serão testados quanto à proporção de respostas corretas para a tarefa One-back.
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Da dosagem até aproximadamente 2 horas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de junho de 2019
Conclusão Primária (Real)
31 de março de 2020
Conclusão do estudo (Real)
30 de abril de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de maio de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de maio de 2019
Primeira postagem (Real)
22 de maio de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de junho de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ERX-963-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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