Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de ERX-963 en adultos con distrofia miotónica tipo 1
22 de junio de 2021 actualizado por: Expansion Therapeutics, Inc.
Ensayo doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de rango de dosis, cruzado de la administración de ERX-963 en un solo día en adultos con distrofia miotónica tipo 1
Los participantes en este estudio recibirán dos tratamientos, placebo y ERX-963, en diferentes días de forma aleatoria.
El objetivo principal de este estudio es investigar la seguridad y la tolerabilidad de ERX-963 en participantes diagnosticados con distrofia miotónica tipo 1 (DM1).
El objetivo secundario es evaluar el potencial del tratamiento con ERX-963 para reducir la somnolencia diurna/hipersomnia excesivas y mejorar la función cognitiva en los participantes con DM1 en comparación con el tratamiento con placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio evalúa la administración única de dos niveles de dosis de ERX-963 para explorar la relación entre la dosis, la seguridad, la tolerabilidad, la exposición y el beneficio clínico. Este es un estudio cruzado multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dos períodos de tratamiento en dos cohortes de participantes con DM1.
Los participantes que hayan dado su consentimiento y cumplan con los criterios de elegibilidad recibirán dos tratamientos, placebo y ERX-963, de forma cruzada aleatoria con un período de lavado entre los tratamientos. En los días de tratamiento, los participantes recibirán tratamiento seguido de extracción de sangre repetida para el análisis farmacocinético y la administración de una batería de medidas de resultado relevantes para el sueño y la cognición.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Neurosciences Health Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- The Center for Sleep & Wake Disorders
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- 18 a 65 años de edad
- DM1 definida por pruebas genéticas o confirmación clínica
- Escala de somnolencia de Epworth (ESS) de > 11 o participantes que tienen largos períodos de sueño de un promedio de > 10 horas al día
- Edad de inicio de DM1 mayor de 16 años
Criterios clave de exclusión:
- Compromiso respiratorio significativo
- Enfermedad cardiaca importante
- Diagnóstico de Síndrome de Piernas Inquietas sintomático o hipoxias nocturnas significativas no tratadas
- Insuficiencia hepática significativa de moderada a grave
- Depresión clínicamente activa, ansiedad u otra afección médica que, en opinión del investigador, podría interferir con las evaluaciones de seguridad y eficacia.
- Historial de convulsiones
- Antecedentes de trastornos de pánico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ERX-963 luego placebo
Los participantes en este brazo recibirán ERX-963 seguido de un período de lavado.
Después del período de lavado, los participantes recibirán un placebo.
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Medicina activa
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Experimental: Placebo luego ERX-963
Los participantes de este brazo recibirán un placebo seguido de un período de lavado.
Después del período de lavado, los participantes recibirán ERX-963.
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Comparador
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos, eventos adversos graves y eventos adversos relacionados con el fármaco [seguridad y tolerabilidad] después de una dosis única de ERX-963 frente a un placebo
Periodo de tiempo: Los eventos adversos se recopilaron desde la selección hasta la visita de finalización del estudio, hasta 57 días
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Un evento adverso (AA) se definió como cualquier evento médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio.
Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nuevo o exacerbado) asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio.
Los EA emergentes del tratamiento fueron EA que comenzaron entre la fecha y la hora de la dosificación del fármaco del estudio y hasta el día 2 del estudio, dentro de cada período.
El investigador evaluó los EA relacionados con el fármaco para determinar la relación (relacionada o no) entre la intervención del estudio y cada ocurrencia de EA.
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Los eventos adversos se recopilaron desde la selección hasta la visita de finalización del estudio, hasta 57 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar el efecto de ERX-963 en la puntuación de la escala de somnolencia de Stanford en comparación con el efecto del placebo
Periodo de tiempo: Desde la dosificación hasta aproximadamente 2 horas
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Los participantes autoinformarán su nivel de somnolencia mediante el cuestionario autoevaluado "Escala de somnolencia de Stanford" (SSS).
Este es un cuestionario de un solo ítem en una escala de 7 puntos (1-7).
Los valores más altos indican un peor resultado.
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Desde la dosificación hasta aproximadamente 2 horas
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Evaluar el efecto de ERX-963 en el cambio en la impresión global del paciente: escala de mejora (PGI-I) en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: Administrado al final del día de la visita de dosificación, una vez completadas las otras medidas de resultado. Aproximadamente 2 horas después del final de la infusión.
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El PGI-I es un sistema de calificación de 7 puntos utilizado por el paciente para calificar su estado clínico general después de la intervención en relación con antes de la intervención, donde 1 = mejoró mucho; 2=mucho mejor; 3=mínimamente mejorado; 4=sin cambio; 5=mínimamente peor; 6=mucho peor y 7=mucho peor.
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Administrado al final del día de la visita de dosificación, una vez completadas las otras medidas de resultado. Aproximadamente 2 horas después del final de la infusión.
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Evaluar el efecto de ERX-963 en la escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-I) en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: Administrado al final del día de la visita de dosificación, una vez completadas las otras medidas de resultado. Aproximadamente 2 horas después del final de la infusión.
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El CGI-I es un sistema de clasificación de 7 puntos utilizado por el médico o el investigador para comparar el estado clínico general del paciente después de la intervención en relación con antes de la intervención, donde 1 = mejoró mucho; 2=mucho mejor; 3=mínimamente mejorado; 4=sin cambio; 5=mínimamente peor; 6=mucho peor y 7=mucho peor (Guy, 1976; Busner, 2007).
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Administrado al final del día de la visita de dosificación, una vez completadas las otras medidas de resultado. Aproximadamente 2 horas después del final de la infusión.
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Evaluar el efecto de ERX-963 en la tarea de vigilancia psicomotora (PVT)
Periodo de tiempo: Desde la dosificación hasta aproximadamente 2 horas
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Los participantes serán evaluados por su tiempo de respuesta y número de lapsos durante el PVT.
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Desde la dosificación hasta aproximadamente 2 horas
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Evaluar el efecto de ERX-963 en la tarea de una vuelta
Periodo de tiempo: Desde la dosificación hasta aproximadamente 2 horas
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Se evaluará a los participantes para determinar la proporción de respuestas correctas a la tarea One-back.
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Desde la dosificación hasta aproximadamente 2 horas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de junio de 2019
Finalización primaria (Actual)
31 de marzo de 2020
Finalización del estudio (Actual)
30 de abril de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de mayo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de mayo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
22 de mayo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de junio de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Musculares Atróficos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Distrofias Musculares
- Trastornos miotónicos
- Distrofia miotónica
Otros números de identificación del estudio
- ERX-963-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .