Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ERX-963 biztonságossága, tolerálhatósága és farmakokinetikája 1-es típusú myotóniás dystrophiában szenvedő felnőtteknél

2021. június 22. frissítette: Expansion Therapeutics, Inc.

Kettős vak, placebo-kontrollos, dózis-tartomány-meghatározó, keresztezett próba az ERX-963 egynapos beadására 1-es típusú myotóniás disztrófiában szenvedő felnőtteknél

A vizsgálatban résztvevők két kezelést kapnak, placebót és ERX-963-at, különböző napokon, randomizált módon.

A tanulmány elsődleges célja az ERX-963 biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata az 1-es típusú myotonic dystrophiával (DM1) diagnosztizált résztvevőknél.

A másodlagos cél az ERX-963-kezelésben rejlő lehetőségek értékelése a túlzott nappali álmosság/hiperszomnia csökkentésében és a kognitív funkciók javításában a DM1-es résztvevőknél a placebo-kezeléshez képest.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány az ERX-963 két dózisszintjének egyszeri beadását értékeli, hogy feltárja az összefüggést a dózis, a biztonság, a tolerálhatóság, az expozíció és a klinikai előny között. Ez egy többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, két kezelési periódusos, keresztezett vizsgálat a DM1-es résztvevők két kohorszában.

Azok a résztvevők, akik beleegyeztek és megfelelnek a jogosultsági feltételeknek, két kezelést kapnak, a placebót és az ERX-963-at, randomizált, keresztezett módon, a kezelések közötti kiürülési időszakkal. A kezelési napokon a résztvevők kezelést kapnak, majd ismételt vérvételt végeznek a farmakokinetikai elemzés céljából, és beadják az alvással és a megismeréssel kapcsolatos eredményeket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford Neurosciences Health Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
        • The Center for Sleep & Wake Disorders

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • 18-65 éves korig
  • DM1 genetikai vizsgálattal vagy klinikai megerősítéssel meghatározott
  • Epworth Sleepiness Scale (ESS) > 11, vagy olyan résztvevők, akiknek hosszú alvási periódusuk van, átlagosan napi 10 óránál
  • A DM1 kezdeti életkora több mint 16 év

Főbb kizárási kritériumok:

  • Jelentős légzési zavar
  • Jelentős szívbetegség
  • Tünetekkel járó nyugtalan láb szindróma vagy jelentős, kezeletlen éjszakai hipoxia diagnózisa
  • Jelentős közepes vagy súlyos májelégtelenség
  • Klinikailag aktív depresszió, szorongás vagy más olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a biztonságosság és a hatékonyság értékelését
  • A rohamok története
  • Pánikbetegségek története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ERX-963, majd placebo
Ennek a karnak a résztvevői ERX-963-at kapnak, amelyet egy kimosási időszak követ. A kimosódási időszak után a résztvevők placebót kapnak.
Drog: ERX-963
Aktív gyógyszer
Kísérleti: Placebo, majd ERX-963
Az ebben a karban résztvevők placebót kapnak, majd egy kimosódási időszak következik. A kimosódási időszak után a résztvevők ERX-963-at kapnak.
Drog: Placebo
Összehasonlító

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események, súlyos nemkívánatos események és kábítószerrel kapcsolatos nemkívánatos események előfordulása [Biztonság és tolerálhatóság] Egyszeri adag ERX-963 és placebo alkalmazása után
Időkeret: A nemkívánatos eseményeket a szűréstől a tanulmányi látogatás végéig gyűjtöttük össze, legfeljebb 57 napig
A nemkívánatos esemény (AE) a klinikai vizsgálatban részt vevő bármely nemkívánatos orvosi eseménye, amely időlegesen összefügg a vizsgálati beavatkozás alkalmazásával, függetlenül attól, hogy a vizsgálati beavatkozással kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. Az AE tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékolt jel (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünet vagy betegség (új vagy súlyosbodott), amely időlegesen kapcsolódik a vizsgálati beavatkozás alkalmazásához. A kezelés során fellépő nemkívánatos események azok a nemkívánatos események, amelyek a vizsgált gyógyszer adagolásának dátuma és időpontja között kezdődtek, és a 2. vizsgálati napon belül, minden időszakon belül. A kábítószerrel összefüggő nemkívánatos eseményeket a vizsgáló értékelte, hogy meghatározza a kapcsolatot (kapcsolódó vagy független) a vizsgálati beavatkozás és az egyes nemkívánatos események között.
A nemkívánatos eseményeket a szűréstől a tanulmányi látogatás végéig gyűjtöttük össze, legfeljebb 57 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje az ERX-963 hatását a Stanford álmossági skála pontszámára a placebo hatásához képest
Időkeret: Az adagolástól körülbelül 2 óráig
A résztvevők a „Stanford Sleepiness Scale” (SSS) önértékelésű kérdőíven önmagukban jelentik be álmosságuk szintjét. Ez egy tételes kérdőív 7 fokú skálán (1-7). A magasabb értékek rosszabb eredményt jeleznek.
Az adagolástól körülbelül 2 óráig
Értékelje az ERX-963 hatását a betegek globális benyomásának változására – Javulási skála (PGI-I) a placebóhoz képest
Időkeret: Az adagolási látogatás napjának végén, a többi eredménymérés befejezése után kell beadni. Körülbelül 2 órával az infúzió befejezése után.
A PGI-I egy 7 pontos értékelési rendszer, amelyet a páciens a beavatkozás utáni általános klinikai állapotának értékelésére használ a beavatkozás előtti állapothoz képest, ahol 1 = nagyon sokat javult; 2 = sokat javult; 3=minimálisan javított; 4=nincs változás; 5=minimálisan rosszabb; 6 = sokkal rosszabb, és 7 = nagyon sokkal rosszabb.
Az adagolási látogatás napjának végén, a többi eredménymérés befejezése után kell beadni. Körülbelül 2 órával az infúzió befejezése után.
Értékelje az ERX-963 hatását a klinikai globális benyomás-javulás (CGI-I) skálára a placebóhoz képest
Időkeret: Az adagolási látogatás napjának végén, a többi eredménymérés befejezése után kell beadni. Körülbelül 2 órával az infúzió befejezése után.
A CGI-I egy 7 pontos értékelési rendszer, amelyet a klinikus vagy a vizsgáló használ a páciens általános klinikai állapotának összehasonlítására a beavatkozás után a beavatkozás előtti állapothoz képest, ahol 1 = nagyon sokat javult; 2 = sokat javult; 3=minimálisan javított; 4=nincs változás; 5=minimálisan rosszabb; 6 = sokkal rosszabb, és 7 = nagyon sokkal rosszabb (Guy, 1976; Busner, 2007).
Az adagolási látogatás napjának végén, a többi eredménymérés befejezése után kell beadni. Körülbelül 2 órával az infúzió befejezése után.
Értékelje az ERX-963 hatását a pszichomotoros éberségi feladatra (PVT)
Időkeret: Az adagolástól körülbelül 2 óráig
A résztvevők válaszidejét és kimaradásainak számát tesztelik a PVT során.
Az adagolástól körülbelül 2 óráig
Értékelje az ERX-963 hatását a One-back Task-ra
Időkeret: Az adagolástól körülbelül 2 óráig
Megvizsgálják a résztvevőket, hogy milyen arányban válaszoltak helyesen az Egyszeri feladatra.
Az adagolástól körülbelül 2 óráig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Expansion Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. június 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. március 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. május 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. május 18.

Első közzététel (Tényleges)

2019. május 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 22.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ERX-963-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myotoniás disztrófia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malta

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel